賓夕法尼亞州普利茅斯米丁2020年11月18日 /美通社/ -- INOVIO（NASDAQ：INO）生物技術(shù)公司，專注于將精確設(shè)計(jì)的DNA藥物推向市場(chǎng)，以治療和保護(hù)人們免受傳染病和癌癥的痛苦。該公司今天宣布，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的許可，可繼續(xù)進(jìn)行計(jì)劃中的INO-4800（其候選新冠肺炎疫苗）2/3期臨床試驗(yàn)的2期階段。計(jì)劃中的2/3期臨床試驗(yàn)名為INNOVATE（INOVIO INO-4800 Vaccine Trial for Efficacy，即疫苗有效性試驗(yàn)），這是一種隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照的安全性和有效性試驗(yàn)，試驗(yàn)將在美國成年人中進(jìn)行。INNOVATE試驗(yàn)將由美國國防部（DoD）化學(xué)生物放射和核防御聯(lián)合計(jì)劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）出資，與國防部衛(wèi)生事務(wù)助理部長(zhǎng)辦公室[OASD（HA）]和國防衛(wèi)生局（DHA）協(xié)作完成。
試驗(yàn)的２期階段旨在評(píng)價(jià)INO-4800在2劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，每個(gè)劑量采用三比一的隨機(jī)分組接受INO-4800或安慰劑，用于確認(rèn)適用于三個(gè)高感染風(fēng)險(xiǎn)年齡段（18～50歲、51～64歲以及65歲及以上）中每個(gè)年齡段更適合的劑量，以進(jìn)行后續(xù)的3期效果評(píng)價(jià)。INNOVATE試驗(yàn)的3期階段仍處于部分臨床暫停狀態(tài)，直到INOVIO滿意解決了FDA與用于直接將INO-4800輸送到皮膚中的CELLECTRA®2000器械相關(guān)的問題為止。該公司計(jì)劃在2期階段進(jìn)行期間以及試驗(yàn)的3期階段開始之前，解決其余器械問題。
“我為INOVIO團(tuán)隊(duì)感到非常自豪，團(tuán)隊(duì)堅(jiān)持不懈地致力于開發(fā)安全有效的疫苗來抗擊新冠疫情。我們2期試驗(yàn)的啟動(dòng)是INO-4800研發(fā)的關(guān)鍵里程碑。” INOVIO總裁兼首席執(zhí)行官 J. Joseph Kim博士說， “我們非常高興能夠繼續(xù)與美國國防部建立伙伴關(guān)系，以推進(jìn)用于現(xiàn)役軍人和老百姓的INO-4800的開發(fā)，并感謝美國國防部對(duì)我們抗擊新冠的技術(shù)始終充滿信心。"
Kim博士 還說道：“INO-4800的關(guān)鍵特點(diǎn)在于我們迄今為止從數(shù)據(jù)中觀察到的安全性和耐受性，以及其出色的熱穩(wěn)定性，完全可大規(guī)模生產(chǎn)，并可以采用無冷凍冷鏈要求的運(yùn)輸。INO-4800還保持安全重新給藥的能力，其刺激CD4+和CD8+T細(xì)胞反應(yīng)的能力也非常獨(dú)特。”
基于對(duì)INOVIO的非臨床數(shù)據(jù)、器械信息和1期臨時(shí)安全性和免疫原性數(shù)據(jù)的審核，以及對(duì)計(jì)劃臨床試驗(yàn)的2期和3期階段設(shè)計(jì)和計(jì)劃，F(xiàn)DA授權(quán)試驗(yàn)繼續(xù)進(jìn)行。試驗(yàn)的2期階段預(yù)計(jì)將在美國17個(gè)研究中心招募約400名參與者，以評(píng)價(jià)安全性和免疫原性，以便確定用于3期階段的后續(xù)有效性評(píng)價(jià)的劑量。
美國國防部已同意，除了此前在6月宣布用于大規(guī)模生產(chǎn)公司專有智能器械CELLECTRA® 3PSP和CELLECTRA® 2000器械采購的7,100萬美元資金外，也為INNOVATE臨床試驗(yàn)的2期和3期階段提供資金。
關(guān)于INO-4800 "INNOVATE" 2/3期臨床試驗(yàn)
INNOVATE試驗(yàn)的主要研究者是 賓夕法尼亞大學(xué)附屬醫(yī)院醫(yī)學(xué)教授Pablo Tebas博士。試驗(yàn)的２期階段旨在評(píng)價(jià)INO-4800在2劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，每個(gè)劑量采用三比一的隨機(jī)分組接受INO-4800或安慰劑，用于確認(rèn)適用于三個(gè)年齡段（18～50歲、51～64歲以及65歲及以上）中每個(gè)年齡段更適合的劑量，以進(jìn)行后續(xù)的3期效果評(píng)價(jià)。公司將勤勉工作，以確保參加試驗(yàn)人員的多樣化，以特殊人群為目標(biāo)，包括工作或居住在高感染率環(huán)境中和/或存在新冠病毒較高暴露風(fēng)險(xiǎn)地區(qū)的特定人群，相對(duì)長(zhǎng)時(shí)間暴露或可能無法連續(xù)使用個(gè)人防護(hù)裝備（PPE）的人群，尤其是在密閉環(huán)境中的人群。
在試驗(yàn)的3期階段中，INOVIO計(jì)劃招募18歲及以上的健康男性和未懷孕女性，以便基于2期評(píng)價(jià)的數(shù)據(jù)，評(píng)價(jià)建議劑量的效果。 參與者將按照一比一的比例隨機(jī)分入接收INO-4800或安慰劑的試驗(yàn)組。3期階段將以病例為導(dǎo)向，最終招募人數(shù)由3期階段期間新冠肺炎的發(fā)生率決定。3期階段的首要終點(diǎn)將是通過病毒學(xué)確診的新冠肺炎。
關(guān)于INOVIO推進(jìn)INO-4800的全球聯(lián)盟
INOVIO已組建了一個(gè)由合作者、合伙人和資助者組成的全球聯(lián)盟，以快速推進(jìn)INO-4800的開發(fā)。迄今為止，研發(fā)合作者包括維斯達(dá)學(xué)院、賓夕法尼亞大學(xué)、德克薩斯大學(xué)、復(fù)旦大學(xué)和拉瓦爾大學(xué)。INOVIO已與Advaccine和國際疫苗研究院合作，分別在中國和韓國進(jìn)行INO-4800的臨床試驗(yàn)。INOVIO還正在與英國公共衛(wèi)生（PHE）和澳大利亞聯(lián)邦科學(xué)與工業(yè)研究組織（CSIRO）攜手合作，評(píng)估INO-4800在幾種動(dòng)物攻毒模型中的非臨床效果。INOVIO正在與賽默飛世爾科技、Richter-Helm BioLogics和Ology Bioservices等承包合同制造商組成的團(tuán)隊(duì)合作，進(jìn)行INO-4800的商業(yè)規(guī)模化生產(chǎn)；并正在尋求其他外部資金和合作伙伴，以進(jìn)一步擴(kuò)大制造能力，從而滿足全球?qū)Π踩行б呙绲木o急需求。迄今為止，流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）、比爾和梅琳達(dá)·蓋茨基金會(huì)以及美國國防部已為INO-4800的研發(fā)和生產(chǎn)投入了大量資金。
關(guān)于INO-4800
INO-4800是INOVIO的DNA疫苗候選產(chǎn)品，旨在防止可引起新冠肺炎的新型冠狀病毒SARS-CoV-2的感染。INOVIO在研究冠狀病毒方面具有豐富的經(jīng)驗(yàn)，并且是第一家開展針對(duì)中東呼吸綜合征（MERS）的疫苗INO-4700進(jìn)行2a期臨床試驗(yàn)的公司，MERS的致病病毒與新冠病毒同為冠狀病毒。
INO-4800是唯一能在室溫下穩(wěn)定一年以上，并且無需在儲(chǔ)運(yùn)過程中進(jìn)行冷凍處理的核酸疫苗，這是實(shí)施群體免疫的重要因素。
關(guān)于INOVIO的DNA藥物平臺(tái)
目前，IINOVIO有15個(gè)DNA藥物臨床計(jì)劃正在開發(fā)中，其重點(diǎn)是HPV相關(guān)疾病、癌癥和傳染病，包括在流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）和美國國防部資助下，正在研究的與MERS和新冠肺炎相關(guān)的冠狀病毒。DNA藥物由經(jīng)過優(yōu)化的DNA質(zhì)粒組成，DNA質(zhì)粒是由計(jì)算機(jī)測(cè)序技術(shù)合成或重組的雙鏈DNA小環(huán)，用于在體內(nèi)產(chǎn)生特定的免疫反應(yīng)。
INOVIO的DNA藥物可使用INOVIO的專有手持智能器械CELLECTRA®，將經(jīng)過優(yōu)化的質(zhì)粒通過肌內(nèi)或皮內(nèi)注射方式直接送到細(xì)胞中。CELLECTRA設(shè)備使用短暫的電脈沖，以可逆的方式打開細(xì)胞中的小孔讓質(zhì)粒進(jìn)入，從而克服了其它DNA及其它核酸方法（例如mRNA）的關(guān)鍵限制。進(jìn)入細(xì)胞后，DNA質(zhì)?？墒辜?xì)胞產(chǎn)生靶向抗原?？乖诩?xì)胞中經(jīng)過自然加工，觸發(fā)所需的T細(xì)胞和抗體介導(dǎo)的免疫反應(yīng)。使用CELLECTRA器械給藥，可確保將DNA藥物直接有效地送到人體細(xì)胞中，在細(xì)胞中驅(qū)動(dòng)免疫反應(yīng)。INOVIO的DNA藥物不會(huì)干擾或改變個(gè)體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)包括：可快速設(shè)計(jì)和生產(chǎn)DNA藥物；產(chǎn)品穩(wěn)定性好，在儲(chǔ)運(yùn)過程中無需冷凍；臨床試驗(yàn)中已觀察到的可靠免疫反應(yīng)、安全性和耐受性。
在一系列臨床試驗(yàn)的7000多份申請(qǐng)中，2000多名患者被選擇接受了INOVIO公司的研究性DNA藥物治療。在迅速研發(fā)具有滿足全球緊急健康需要潛力的DNA候選藥物方面，INOVIO擁有驕人往績(jī)。
關(guān)于INOVIO
INOVIO是一家生物技術(shù)公司，專門從事迅速將精準(zhǔn)設(shè)計(jì)的DNA藥物推向市場(chǎng)，以治療和保護(hù)人們免受傳染病、癌癥以及與HPV相關(guān)疾病侵害。INOVIO是第一家（也是唯一的一家）在臨床上證明DNA藥物可通過專有器械直接遞送到體內(nèi)細(xì)胞的公司，用以產(chǎn)生強(qiáng)大并且可耐受的免疫反應(yīng)。具體來說，INOVIO目前正在癌前宮頸發(fā)育異常3期試驗(yàn)中的主要候選藥物VGX-3100，其在2b期臨床試驗(yàn)中摧毀并清除了高危性的HPV 16和18。高危性HPV是70％的宮頸癌、91％的肛門癌和69％的外陰癌的發(fā)生原因。同樣處于開發(fā)當(dāng)中的還包括針對(duì)HPV相關(guān)癌癥和罕見HPV相關(guān)疾?。◤?fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤?。≧RP））、非HPV相關(guān)癌癥（多形膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）和前列腺癌）的計(jì)劃；還有獲得外部資助的針對(duì)寨卡、拉沙熱、埃博拉、HIV以及與MERS和新冠肺炎相關(guān)的冠狀病毒方面的傳染病DNA疫苗開發(fā)計(jì)劃。合伙人和合作者包括艾棣維欣、東方略公司、阿斯利康、比爾和梅琳達(dá)·蓋茨基金會(huì)、流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）國防高級(jí)研究計(jì)劃局（DARPA）/化學(xué)生物放射和核防御聯(lián)合計(jì)劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）/國防部（DOD）、HIV疫苗試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)、國際疫苗研究院（IVI）、醫(yī)學(xué)CBRN防御聯(lián)盟（MCDC）、美國國家癌癥研究院、美國國立衛(wèi)生研究院、美國過敏和傳染病研究院、Ology Bioservices、帕克癌癥免疫療法研究院、Plumbline Life Sciences、再生元、Richter-Helm BioLogics、賽默飛世爾科技、賓夕法尼亞大學(xué)、沃爾特·里德陸軍研究院和威斯達(dá)研究所。值得驕傲的是，由于公司董事會(huì)中女性比例超過20％，INOVIO還是2020年女董事聯(lián)盟“W”稱號(hào)的獲得者。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.inovio.com。
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本新聞稿包含與我們業(yè)務(wù)相關(guān)的某些前瞻性陳述，其中包括我們開發(fā)和生產(chǎn)DNA藥物的計(jì)劃和我們對(duì)研發(fā)計(jì)劃的預(yù)期，其中包括INO-4800 2/3期臨床試驗(yàn)計(jì)劃的啟動(dòng)和實(shí)施，以及我們?cè)讷@得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)后成功制造和生產(chǎn)大量候選產(chǎn)品的能力。由于諸多因素的影響，實(shí)際情況或結(jié)果可能與文中所述的預(yù)期不同，包括臨床前研究、臨床試驗(yàn)、產(chǎn)品開發(fā)計(jì)劃、商業(yè)化活動(dòng)和成果本身存在的不確定性；我們確保充分產(chǎn)能以大批量生產(chǎn)候選產(chǎn)品的能力；為證明電穿孔技術(shù)可安全有效地用作遞送機(jī)制或開發(fā)可行的DNA疫苗，持續(xù)進(jìn)行研究所需資金的可用性；我們支持DNA藥物產(chǎn)品管線的能力；我們的合作者在公司所授權(quán)產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，以及產(chǎn)品銷售上能否取得里程碑式成就，從而使我們能收到未來款項(xiàng)和特許權(quán)使用費(fèi)；我們資本資源的充足性；替代療法或者我們或合作者所側(cè)重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比我們與合作者希望開發(fā)出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產(chǎn)品責(zé)任的問題、涉及專利的問題，以及它們或?qū)λ鼈兊氖跈?quán)能否有效保護(hù)我們不受使用相關(guān)技術(shù)的他人的侵害；這些所有權(quán)是否可強(qiáng)制實(shí)施、正當(dāng)可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權(quán)利，或可以承受無效索賠；以及我們是否可以為起訴、保護(hù)或捍衛(wèi)這些權(quán)利提供所需的資金或其他重要資源；企業(yè)支出水平；潛在的企業(yè)或其他合作伙伴或合作者對(duì)我們技術(shù)的評(píng)估；資本市場(chǎng)條件；政府對(duì)醫(yī)療保健行業(yè)的提案的影響；我們截至2019年12月31日的10-K表年度報(bào)告、截至2020年9月30日的10-Q表季度報(bào)告，以及我們不時(shí)向美國證券交易委員會(huì)提交的其他文件中所闡述的其他因素。無法保證我們研發(fā)管線中任何候選產(chǎn)品能夠成功開發(fā)、生產(chǎn)或商業(yè)化，臨床試驗(yàn)的最終結(jié)果將支持銷售產(chǎn)品所需的監(jiān)管批準(zhǔn)，或者文中任何前瞻性信息將被證明是準(zhǔn)確的。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則我們概不承擔(dān)更新或修訂這些陳述的義務(wù)。
