賓夕法尼亞州普利茅斯米廷2021年5月11日 /美通社/ -- INOVIO（納斯達克股票代碼：INO）是一家致力于將精準設計的DNA藥物推向市場，以治療和保護人們免受傳染病、癌癥和HPV相關疾病感染的生物技術公司。該公司今天宣布在美國的評估其用于新冠肺炎的候選DNA疫苗INO-4800的2/3期臨床試驗中安慰劑對照的設盲2期階段獲得安全性、耐受性和免疫原性方面的積極數(shù)據，這項試驗名為INNOVATE（INOVIO INO-4800 Vaccine Trial for Efficacy，INOVIO INO-4800疫苗療效試驗)。初步結果顯示，在更大的人群中，INO-4800在所有受試年齡組中通常都具有安全性、耐受性和免疫原性。
此次2期臨床試驗結果如下：
INNOVATE的2期階段旨在評估INO-4800在兩個劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）的三比一隨機分組中的安全性、耐受性和免疫原性，在此方案下，每種劑量均接受INO-4800或安慰劑以確定兩個年齡組（18-50歲和51歲及以上）的最佳劑量，以供后續(xù)3期的療效評估。初步2期結果表明，INO-4800在所有測試年齡組中都具有安全性、耐受性和免疫原性。試驗由國防部化學、生物、放射性和核防御聯(lián)合計劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）與國防部副部長衛(wèi)生事務辦公室（OASD（HA））和國防衛(wèi)生局協(xié)調資助。試驗結果可在題為《INO-4800 DNA疫苗針對SARS-CoV-2的安全性和免疫原性：關于高危病毒暴露成人隨機、設盲、安慰劑對照2期臨床試驗的初步報告》（Safety and immunogenicity of INO-4800 DNA vaccine against SARS-CoV-2: A Preliminary Report of a Randomized, Blinded, Placebo-controlled, Phase 2 Clinical Trial in Adults at High Risk of Viral Exposure）的論文中找到，并在同行評審之前作為預印本發(fā)布在 MedRxiv（https://doi.org/10.1101/2021.05.07.21256652）上。
INOVIO首席科學官Laurent M. Humeau博士表示：“感謝參與INNOVATE 2期設盲試驗的志愿者，以及一直不懈努力推進這項重要工作的研究合作伙伴、臨床團隊和INOVIO員工。我們的2期結果在更大人群范圍內驗證了我們最初新冠肺炎的1期結果，這表明INO-4800在所有研究年齡組中依舊普遍具有安全性、耐受性和免疫原性。擴展數(shù)據集得到了明確的劑量選擇，可以使用2.0 mg作為全球3期療效試驗的劑量?！?
INOVIO計劃向美國食品和藥物管理局（FDA）提交2期初步結果和設備數(shù)據。在提交和FDA同意繼續(xù)進行后，公司將計劃進行INO-4800全球3期臨床試驗。公司認識到新冠病毒疫苗最初和增加劑量的全球需求在不斷增長且未得到滿足，并期待支持推出迫切需要的額外疫苗，以防止新冠病毒（包括當前和未來變種）在世界各地傳播。
關于INO-4800“INNOVATE”2/3期臨床試驗
賓夕法尼亞大學醫(yī)院醫(yī)學教授Pablo Tebas博士擔任INNOVATE 2期階段領隊首席研究員。2期臨床試驗旨在評估INO-4800在2種劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，該試驗以三比一隨機分組分別接受INO-4800或安慰劑給藥，以確定三個年齡組（18-50歲、51-64歲和65歲及以上）中更合適的劑量水平，以供隨后進行的3期療效評估。
美國INNOVATE試驗3期階段仍處于部分臨床暫停狀態(tài)，直到INOVIO可以滿意地解決FDA對CELLECTRA® 2000設備剩余的相關問題，該設備將用于將INO-4800輸送到皮膚細胞中。公司計劃在INNOVATE的2期階段與3期階段開始之前解決剩余的這些設備問題。在3期試驗階段中，INOVIO計劃招募18歲及以上的男性和未孕女性，以根據2期評估的數(shù)據來評估各年齡組建議劑量水平的療效。 試驗將主要在全球范圍內進行，參與者將按二比一隨機分組接受INO-4800或安慰劑給藥。3期階段將以病例為導向，最后招募人數(shù)將由3期階段期間新冠肺炎發(fā)病率決定。3期階段的主要終點是病毒學確診新冠肺炎。
關于INO-4800
INO-4800是INOVIO研發(fā)的候選DNA疫苗，可用于對抗導致新冠肺炎的冠狀病毒SARS-CoV-2。INOVIO在研究冠狀病毒方面具有豐富的經驗，是第一家啟動INO-4700 2a期試驗的公司。INO-4700是針對引起中東呼吸綜合征（MERS）的相關冠狀病毒而研發(fā)的候選DNA疫苗。
INO-4800由一個優(yōu)化過的DNA質粒組成，可利用專有智能設備直接輸送到體內細胞，以產生強大、安全和可耐受的免疫應答。INO-4800在室溫下可至少保持一年穩(wěn)定，而在37oC條件下可至少保持一個月穩(wěn)定。INO-4800在正常冷藏溫度下保質期預計達五年，同時在運輸或儲存過程中無需進行冷凍。它也是滿足上述全部要求的唯一一款核酸疫苗，而這些要求對群體大規(guī)模接種而言是重要的考量因素。
關于INOVIO DNA藥物平臺
目前，INOVIO有15個DNA藥物臨床計劃正在開發(fā)中，其重點是HPV相關疾病、癌癥和傳染病，包括在流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）和美國國防部資助下正在進行的與MERS和新冠肺炎相關的冠狀病毒研究。DNA藥物由經過優(yōu)化的DNA質粒組成，DNA質粒是由計算機測序技術合成或重組的雙鏈DNA小環(huán)，用于在體內產生特定的免疫反應。
INOVIO的DNA藥物可使用INOVIO的專有手持智能裝置CELLECTRA®，將經過優(yōu)化的質粒通過肌內或皮內注射方式直接送到細胞中。CELLECTRA®設備使用短暫的電脈沖，以可逆的方式打開細胞中的小孔讓質粒進入，從而克服了其它DNA及其它核酸方法（例如mRNA）的關鍵限制。進入細胞后，DNA質?？墒辜毎a生靶向抗原。抗原在細胞中經過自然加工，觸發(fā)所需的T細胞和抗體介導的免疫反應。使用CELLECTRA®裝置給藥確保將DNA藥物直接有效地送到人體細胞中，在細胞中驅動免疫反應。INOVIO的DNA藥物不會干擾或改變個體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺的優(yōu)勢在于DNA藥物的設計和制造速度、產品的穩(wěn)定性（在儲存和運輸過程中不需要冷凍）以及在臨床試驗中觀察到的強大的免疫應答、安全性和耐受性。
在一系列臨床試驗的7,000多份申請中，3,000多名患者接受了INOVIO公司的研究性DNA藥物治療，顯示出INOVIO在迅速開發(fā)有潛力滿足全球緊急醫(yī)療需求的DNA候選藥物方面擁有驕人往績。
關于INOVIO
INOVIO是一家生物科技企業(yè)，專注于將精準設計的DNA藥品推向市場從而為人們提供傳染性疾病、癌癥和HPV相關疾病的治療和防護。INOVIO是第一家也是唯一一家臨床證明DNA藥物可以通過專利智能裝置直接輸送進人體細胞從而產生可靠且可耐受的免疫應答的公司。具體而言，INOVIO的主要候選藥物VGX-3100在兩次癌前宮頸非典型增生3期試驗的第一次中，達到了REVEAL 1中所有可評估受試者主要和次要終點，證明了消滅和清除高分期宮頸病變以及潛在高風險HPV 16和18的能力。INOVIO還將在美國的2期臨床試驗中以及在中國和韓國的2期試驗中評估候選DNA新冠肺炎疫苗INO-4800。合作伙伴和協(xié)作機構包括艾棣維欣、東方略公司、阿斯利康、比爾和梅琳達·蓋茨基金會、流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）國防高級研究計劃局（DARPA）/化學生物放射和核防御聯(lián)合計劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）/國防部（DOD）、HIV疫苗試驗網絡、國際疫苗研究院（IVI）、Kaneka Eurogentec、醫(yī)學CBRN防御聯(lián)盟（MCDC）、美國國家癌癥研究院、美國國立衛(wèi)生研究院、美國過敏和傳染病研究院、Ology Bioservices、帕克癌癥免疫療法研究院、Plumbline Life Sciences、再生元、Richter-Helm BioLogics、賽默飛世爾科技、賓夕法尼亞大學、沃爾特·里德陸軍研究院和威斯達研究所。要了解更多信息，請訪問www.inovio.com。
聯(lián)系人：
媒體聯(lián)系：Jeff Richardson，267-440-4211，jrichardson@inovio.com
投資者聯(lián)系：Ben Matone，484-362-0076，ben.matone@inovio.com
本新聞稿包含與公司業(yè)務相關的若干前瞻性聲明，包括公司的DNA藥物開發(fā)和商業(yè)化計劃、公司對研發(fā)計劃的預期（包括臨床前研究和臨床試驗的計劃啟動和實施情況以及這些研究和試驗數(shù)據的可用性和時間安排）以及公司成功制造和生產大量候選產品（若已取得監(jiān)管批準）的能力。由于諸多因素的影響，實際情況或結果可能與文中所述的預期不同，包括臨床前研究、臨床試驗、產品開發(fā)計劃、商業(yè)化活動和成果本身存在的不確定性；我們確保充分產能以大批量生產候選產品的能力；我們能否獲得資金，以便為證明電穿孔技術可安全有效地用作遞送機制或開發(fā)可行的DNA疫苗而進行持續(xù)研究；我們支持DNA藥物產品管線的能力；我們的合作者在公司所授權產品的開發(fā)和商業(yè)化，以及產品銷售上能否取得里程碑式成就，從而使我們能收到未來款項和特許權使用費；我們資本資源的充足性；替代療法或者我們或合作者所側重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比我們與合作者希望開發(fā)出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產品責任的問題、涉及專利的問題，以及它們或對它們的授權能否有效保護我們不受使用相關技術的他人的侵害；這些所有權是否可強制實施、正當可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權利，或可以承受無效索賠；以及我們是否可以為起訴、保護或捍衛(wèi)這些權利提供所需的資金或其他重要資源；企業(yè)支出水平；潛在的企業(yè)或其他合作伙伴或合作者對我們技術的評估；資本市場條件；政府對醫(yī)療保健行業(yè)的提案的影響；我們截至2019年12月31日的10-K表年度報告、截至2020年9月30日的10-Q表季度報告，以及我們間或向美國證券交易委員會提交的其他文件中所闡述的其他因素。我們無法保證在研管線中的任何候選產品能夠成功開發(fā)、制造或商業(yè)化，亦不能保證臨床試驗的最終結果將支持上市產品所需的監(jiān)管批準，或本文所載的任何前瞻性信息將被證明準確。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則我們概不承擔更新或修訂這些陳述的義務。
