中國蘇州和美國馬薩諸塞州劍橋2020年1月7日 /美通社/ -- 2020年1月6日，基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的生物制藥公司，與Blueprint Medicines（納斯達(dá)克股票代碼：BPMC），一家專注于探索具有特定基因特征的癌癥、罕見病及癌癥免疫療法的精準(zhǔn)治療的公司，共同宣布，fisogatinib聯(lián)合CS1001治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（HCC）的Ib/II期試驗已完成首例患者給藥。這項研究將在中國的多個臨床研究中心開展。據(jù)GLOBOCAN 數(shù)據(jù)，2018年中國HCC新發(fā)病例約占全球的一半。
此項試驗將評估靶向治療和癌癥免疫治療聯(lián)合在局部晚期和轉(zhuǎn)移性HCC患者中增強(qiáng)抗腫瘤活性的潛力。Fisogatinib是由Blueprint Medicines開發(fā)的一款在研的強(qiáng)效、高選擇性成纖維細(xì)胞生長因子受體-4（FGFR4）抑制劑，用于治療FGFR4驅(qū)動的晚期HCC。CS1001是一款由基石藥業(yè)開發(fā)的、針對多個癌種的在研抗PD-L1單克隆抗體。臨床前研究表明，fisogatinib可以刺激T細(xì)胞浸潤到腫瘤微環(huán)境中，這提示fisogatinib聯(lián)合抗PD-L1抑制劑將有可能在FGFR4驅(qū)動的晚期HCC患者中展現(xiàn)出更強(qiáng)的療效。
基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達(dá)成獨家合作及授權(quán)協(xié)議，獲得了包括fisogatinib在內(nèi)的三款候選藥物在中國大陸、香港、澳門及臺灣的開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。Blueprint Medicines保留在世界其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化這三款候選藥物的權(quán)利。
Blueprint Medicines首席醫(yī)學(xué)官， Andy Boral博士表示：“與基石藥業(yè)的合作讓我們的全球發(fā)展進(jìn)程得以迅速拓展到亞太地區(qū)，我們的合作伙伴基石藥業(yè)在該地區(qū)與學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、地方監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間均擁有豐富的合作經(jīng)驗。我們相信通過在中國這樣HCC高發(fā)的國家開展fisogatinib的Ib/II期試驗，將能進(jìn)一步助推我們的臨床進(jìn)展。Fisogatinib是一款對致癌驅(qū)動因子具有高選擇性的藥物，我們相信聯(lián)合療法將能在這類疾病中展現(xiàn)它的優(yōu)勢。同時，fisogatinib和基石藥業(yè)的抗PD-L1抑制劑CS1001在作用機(jī)制上可以起到互補(bǔ)作用，兩者聯(lián)用將有可能為HCC患者提供更好的臨床療效?！?/p>
基石藥業(yè)首席轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)官謝毅釗博士表示：“晚期HCC是一種侵襲性極強(qiáng)的疾病。目前，中國在HCC治療方面正面臨巨大的挑戰(zhàn)，由于缺乏有效治療藥物，晚期患者整體預(yù)后較差。基石藥業(yè)致力于在HCC這樣的復(fù)雜癌種中探索聯(lián)合療法的可能性，以解決患者的臨床之需。我很高興看到fisogatinib聯(lián)合CS1001的Ib/II期試驗完成了首例患者給藥，我們相信這將有望讓晚期HCC患者獲益。值得一提的是，CS1001是基石藥業(yè)的腫瘤免疫骨架產(chǎn)品之一，目前其已開展多項聯(lián)合療法的臨床研究?！?
2019年10月1日在《Cancer Discovery》上發(fā)表的一項正在進(jìn)行的I期試驗數(shù)據(jù)表明，fisogatinib單藥在用于具有多次治療史的晚期HCC患者中表現(xiàn)出臨床療效和良好的耐受性。這些結(jié)果證明了fisogatinib具有成為首個分子水平生物標(biāo)記物驅(qū)動的HCC靶向藥物的潛力。
CS1001已在中國完成I期臨床研究劑量爬坡。在第二十二屆全國臨床腫瘤學(xué)大會暨2019年中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）學(xué)術(shù)年會上公布的I期研究試驗數(shù)據(jù)表明，CS1001在包括胃癌、食管癌、高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定/細(xì)胞錯配修復(fù)機(jī)制缺失（MSI-H/dMMR）實體瘤等多個適應(yīng)癥中均表現(xiàn)出良好的臨床療效。在2019年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會年會（ESMO）上公布的CS1001安全性匯總數(shù)據(jù)表明，CS1001總體安全性及耐受性良好。這些數(shù)據(jù)均預(yù)示CS1001在針對包括HCC在內(nèi)的多個瘤種中具有治療潛力。
關(guān)于HCC
肝癌是全球第二大癌癥死因，其中HCC是其中占比最高的肝癌類型。HCC在乙型肝炎病毒流行的地區(qū)發(fā)病率最高，如東南亞和撒哈拉以南的非洲地區(qū)。在全球范圍內(nèi)，將近一半的肝癌新發(fā)病例發(fā)生在中國。晚期HCC患者的治療方案十分有限，目前獲批的治療方案腫瘤無進(jìn)展期生存期約3-7個月，患者總生存期約9-13個月。FGF19作為FGFR4的配體，可激活FGFR4，從而促進(jìn)肝細(xì)胞增殖和調(diào)節(jié)肝內(nèi)膽酸平衡。據(jù)Blueprint Medicinines估計，大約30%的HCC患者存在FGF19/FGFR4信號通路的異常激活。
關(guān)于Fisogatinib 聯(lián)合CS1001的Ib/II期臨床試驗
該Ib/II期臨床試驗是一項fisogatinib聯(lián)合CS1001治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性HCC患者的開放性研究。該試驗包括兩部分：劑量遞增部分和劑量擴(kuò)增部分。劑量遞增部分旨在評估兩個不同劑量的fisogatinib與固定劑量CS1001的聯(lián)合給藥方案, 以確定用于劑量擴(kuò)增部分的II期推薦劑量。
試驗?zāi)康陌ㄔu估聯(lián)合治療方案的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和抗腫瘤活性。FGF19的表達(dá)將在中心實驗室測定。該試驗將在中國的多個研究中心共招募約50例患者。如需更多信息，請訪問clinicaltrials.gov。
關(guān)于Fisogatinib
Fisogatinib是一款口服的、高選擇性、不可逆的FGFR4抑制劑，由Blueprint Medicines公司開發(fā)，可以高特異性抑制FGFR4，從而避免對FGFR1，F(xiàn)GFR2和FGFR3的作用。臨床前數(shù)據(jù)表明，F(xiàn)GFR4是部分晚期HCC患者的致癌驅(qū)動因子。
Blueprint Medicines目前正在開發(fā)在研藥物fisogatinib用于治療FGFR4異常激活的HCC患者。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已經(jīng)授予fisogatinib孤兒藥資格，用于治療HCC。
關(guān)于CS1001
CS1001是由基石藥業(yè)開發(fā)的在研抗PD-L1單克隆抗體。CS1001由美國Ligand公司授權(quán)引進(jìn)的OMT轉(zhuǎn)基因動物平臺產(chǎn)生，該平臺可實現(xiàn)全人源抗體的一站式生產(chǎn)。作為一種全人源全長抗PD-L1單克隆抗體，CS1001是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4 （IgG4）單抗藥物。與同類藥物相比，CS1001在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關(guān)毒性的風(fēng)險更低，這使得CS1001在安全性方面具有潛在的獨特優(yōu)勢。
CS1001已在中國完成I期臨床研究劑量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，CS1001在多個適應(yīng)證中均表現(xiàn)出良好的抗腫瘤活性和耐受性。
目前，CS1001正在進(jìn)行多項臨床試驗中，包括一項美國橋接性I期試驗。在中國，CS1001正針對多個癌種開展一項多臂Ib期試驗，兩項注冊性II期試驗和四項III期試驗。
關(guān)于Blueprint Medicines
Blueprint Medicines是一家致力于改善人類健康的精準(zhǔn)治療公司。以具有特定基因特征的癌癥，罕見疾病和癌癥免疫療法為重點，我們正在開發(fā)基于我們在蛋白激酶方面的領(lǐng)先專業(yè)知識的轉(zhuǎn)化藥物，蛋白激酶已被證明是疾病的驅(qū)動因素。我們獨特的靶標(biāo)性、具有擴(kuò)展性的方式讓我們得以快速設(shè)計和開發(fā)新療法，并增加臨床成功的可能性。我們目前正在推進(jìn)三種臨床研究藥物的開發(fā)，以及多項研究計劃。欲了解更多信息，請訪問www.BlueprintMedicines.com 并在Twitter (@BlueprintMeds) 和LinkedIn上關(guān)注我們。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團(tuán)隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗。憑借經(jīng)驗豐富的管理團(tuán)隊、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領(lǐng)先生物制藥公司。
欲了解更多，請瀏覽www.cstonepharma.com。
Blueprint Medicines 前瞻性申明
本新聞稿包含經(jīng)修訂的1995年《私人證券訴訟改革法案》意義上的前瞻性陳述，包括但不限于關(guān)于fisogatinib開發(fā)計劃和時間表的陳述，包括關(guān)于Blueprint Medicines正在進(jìn)行和計劃進(jìn)行的fisogatinib臨床試驗的時間、設(shè)計、實施、招募、計劃和結(jié)果宣布；fisogatinib和CS1001作為單一療法或聯(lián)合療法治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性HCC患者的潛在獲益；以及Blueprint Medicines的戰(zhàn)略、目標(biāo)和預(yù)期里程碑、商業(yè)計劃和重點?！翱梢浴?、“將”、“可能”、“會”、“應(yīng)該”、“預(yù)計”、“計劃”、“預(yù)期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預(yù)測”、“項目”、“潛力”、“繼續(xù)”、“目標(biāo)”等詞等詞語和類似表述旨在識別前瞻性陳述，雖然并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基于管理層當(dāng)前的預(yù)期和信念，并受到許多風(fēng)險、不確定性和重要因素的影響，其可能會導(dǎo)致實際事件或結(jié)果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達(dá)或暗示的情況存在重大差異，包括但不限于與任何當(dāng)前或計劃中的臨床試驗或Blueprint Medicines的候選藥物開發(fā)的延遲相關(guān)的風(fēng)險和不確定性； Blueprint Medicines具有證明其候選藥物的安全性和有效性并及時獲得其候選藥物批準(zhǔn)（如有）的能力； Blueprint Medicines候選藥物的臨床前和臨床結(jié)果，可能不支持此類候選藥物的進(jìn)一步開發(fā)；監(jiān)管機(jī)構(gòu)的行為，可能影響臨床試驗的開始、時間和進(jìn)展；Blueprint Medicines具有為其當(dāng)前和未來的候選藥物開發(fā)和商業(yè)化伴隨診斷的能力；以及具有成功進(jìn)行Blueprint Medicines當(dāng)前和未來的合作和授權(quán)協(xié)議的能力，包括與基石藥業(yè)的合作。Blueprint Medicines提交給證券交易委員會（SEC）的文件中“風(fēng)險因素”一節(jié)對這些風(fēng)險和其他不確定性進(jìn)行了更詳細(xì)的描述，包括Blueprint Medicines最近的10-Q表格季度報告以及Blueprint Medicines已經(jīng)提交或?qū)砜赡芴峤唤oSEC的任何其他文件。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表Blueprint Medicines截至本新聞稿發(fā)布之日的觀點，不應(yīng)被視為代表其截至其后任何日期的觀點。除法律要求外，Blueprint Medicines明確表示不承擔(dān)更新任何前瞻性陳述的任何義務(wù)。
基石藥業(yè)前瞻性申明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請細(xì)閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。
