基石藥業(yè)首次美國研發(fā)論壇在紐約成功舉辦

• 公司15款腫瘤候選藥物中，5款已處于關(guān)鍵性臨床后期，且注冊性臨床試驗達(dá)13項。
• 公司現(xiàn)階段已完成了早期產(chǎn)品線和聯(lián)合治療的戰(zhàn)略布局，以臨床開發(fā)為引擎，正向商業(yè)化階段轉(zhuǎn)型。
• 2020年，公司預(yù)期里程碑最多可達(dá)13項。其中包括：
• TIBSOVO^®（ivosidenib）有望在臺灣獲批上市，成為公司管線內(nèi)首款在大中華區(qū)商業(yè)化上市的產(chǎn)品。該藥將用于治療IDH1突變的復(fù)發(fā)難治急性髓系白血?。≧/R AML）。
• 在中國大陸和臺灣遞交抗PD-L1單抗CS1001、RET抑制劑pralsetinib和KIT及PDGFRA抑制劑AYVAKIT?（avapritinib）共計5個適應(yīng)癥的新藥上市申請，并預(yù)計披露以上3款藥物共計7項重要臨床試驗數(shù)據(jù)。
• 未來2-3年內(nèi)，公司將有望在大中華地區(qū)上市4款創(chuàng)新產(chǎn)品，覆蓋多個適應(yīng)癥。同時，公司將借助特有的高效研發(fā)平臺，進(jìn)一步升級創(chuàng)新管線，確保公司管線的持續(xù)競爭力。

中國蘇州2020年1月24日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布， 2020年基石藥業(yè)美國研發(fā)論壇于近日在美國紐約成功舉辦。通過此次論壇，公司分享了成立至今在臨床進(jìn)展、商務(wù)拓展、商業(yè)化策略及進(jìn)程等方面所取得的各項重要成就，并介紹了公司目前的管線戰(zhàn)略布局。會議期間，國內(nèi)外頂尖學(xué)者與專家還共同探討了中國腫瘤治療領(lǐng)域變革發(fā)展的最新趨勢。

值得期待的是，2020年，公司預(yù)計在中國大陸及臺灣遞交5個適應(yīng)癥的新藥上市申請，同時亦計劃披露7項重要臨床試驗數(shù)據(jù)，這些進(jìn)展基于抗PD-L1單抗CS1001、RET抑制劑pralsetinib和KIT及PDGFRA抑制劑AYVAKIT?（avapritinib）。公司也將繼續(xù)以滿足中國和全球患者需求為目標(biāo)，專注開發(fā)與商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫藥物及精準(zhǔn)藥物，進(jìn)一步完成“管線2.0”創(chuàng)新升級，向成熟的創(chuàng)新平臺與商業(yè)化階段轉(zhuǎn)型。2-3年內(nèi)，公司計劃將新藥適應(yīng)癥申請擴(kuò)大至近10個。

基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示，“中國生物制藥正處于轉(zhuǎn)型提升的重要階段，基石藥業(yè)是其可喜成果的見證者與推動者之一。我們以中國高發(fā)癌種及患者需求為出發(fā)點，以聯(lián)合療法為核心，正高效地推進(jìn)30余項臨床試驗，包括13項注冊臨床試驗和14項聯(lián)合療法試驗。目前公司正處于從臨床研發(fā)階段向商業(yè)化公司轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵點，非常高興趙萍在此時作為大中華區(qū)總經(jīng)理和公司商業(yè)運營負(fù)責(zé)人加入公司，未來2-3年內(nèi)她將全面領(lǐng)導(dǎo)商業(yè)化能力的建設(shè)，推動多款創(chuàng)新產(chǎn)品在大中華區(qū)成功上市。公司也將借助特有的高效早期臨床藥物研究平臺，進(jìn)一步升級管線，助力中國生物創(chuàng)新走得更遠(yuǎn)?！?/p>

論壇要點回顧：

基石藥業(yè)所取得成績

• 確立了強大的臨床開發(fā)引擎

公司已確立了以臨床開發(fā)為引擎的強大業(yè)務(wù)模式，成功組建了一支國際水準(zhǔn)的臨床開發(fā)團(tuán)隊，經(jīng)驗覆蓋轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)以及臨床開發(fā)。同時，4位國際知名的腫瘤免疫學(xué)專家組成基石藥業(yè)科學(xué)顧問委員會，極大增強公司在腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療方面的科研能力，提升并優(yōu)化公司的研發(fā)戰(zhàn)略和產(chǎn)品管線。

2020年，公司共有30余項臨床試驗正在開展，包括13項注冊性臨床試驗和14項聯(lián)合療法試驗。

• 強大的晚期臨床管線

基石藥業(yè)已建立了一條以免疫治療為基礎(chǔ)的豐富且極具競爭力的產(chǎn)品管線。公司15款腫瘤候選藥物中，5款已處于關(guān)鍵性臨床后期，2款已經(jīng)獲得美國FDA批準(zhǔn)上市。

抗PD-L1單抗CS1001相關(guān)試驗進(jìn)展表現(xiàn)突出，現(xiàn)已完成了1000余位患者給藥，并在2019年ASCO、CSCO及ASH大會等重要學(xué)術(shù)會議中，發(fā)布了包括食管癌在內(nèi)的多個中國高發(fā)癌種的亮眼研究數(shù)據(jù)。

獲得美國FDA獲批的兩款產(chǎn)品，分別為Blueprint Medicines公司開發(fā)的AYVAKIT?（avapritinib）及Agios公司開發(fā)的TIBSOVO^®（ivosidenib）。另有一款合作產(chǎn)品pralsetinib已由Blueprint Medicines啟動美國FDA上市滾動申請，3款藥物均已在中國開展多項注冊性試驗。2019年12月，針對三線胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的avapritinib全球III期VOYAGER研究，和針對二線及以上非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的pralsetinib全球I/II期ARROW注冊研究均比預(yù)期更早完成中國患者入組。

• 完成早期產(chǎn)品線戰(zhàn)略布局

公司現(xiàn)階段已完成了早期產(chǎn)品線和聯(lián)合治療的戰(zhàn)略布局。目前公司多款早期管線產(chǎn)品進(jìn)展順利，兩款在研骨架產(chǎn)品CS1002（抗CTLA-4單抗）和CS1003（抗PD-1單抗）均已在I期單藥試驗中取得良好數(shù)據(jù)。其中CS1003已開始全球III期試驗。公司在聯(lián)合療法方面全面布局，在近期開啟了多項重要試驗并將在2020年繼續(xù)展開以聯(lián)合療法為核心的發(fā)展戰(zhàn)略。

• 拓寬加深早期產(chǎn)品管線打造基石2.0

基石藥業(yè)已建立自己特有的高效研發(fā)平臺，利用生物創(chuàng)新生態(tài)圈的協(xié)同優(yōu)勢，持續(xù)提升公司2.0管線，不斷推出同類首創(chuàng)/同類最佳的腫瘤藥物或療法，以確保公司持續(xù)創(chuàng)新的競爭力。

2019年，公司已將兩項管線產(chǎn)品順利推進(jìn)至臨床階段，并開展了十余種早期在研項目。

2020年基石藥業(yè)關(guān)鍵里程碑：

• 1個新藥上市獲批

預(yù)計1款治療IDH1突變的R/R AML新藥TIBSOVO^®將在臺灣獲批，成為公司首款在大中華區(qū)商業(yè)化上市的產(chǎn)品；

• 5個新藥上市申請

由公司自主研發(fā)的抗PD-L1單抗CS1001，與Blueprint Medicines的2款合作產(chǎn)品pralsetinib、avapritinib預(yù)計將在中國大陸及臺灣遞交共計5個適應(yīng)癥的新藥上市申請；

• 7項臨床數(shù)據(jù)披露

抗PD-L1單抗CS1001、pralsetinib和avapritinib預(yù)計將發(fā)布7項重要臨床試驗數(shù)據(jù)，其中6項為注冊性臨床試驗。

2020年基石藥業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略

• 整合公司資源，專注13個里程碑的順利實現(xiàn)。
  
•  在大中華區(qū)建立具備核心功能的商業(yè)化組織，完善商業(yè)化運營能力，推進(jìn)公司向商業(yè)化關(guān)鍵  階段轉(zhuǎn)型成功。
  
•  繼續(xù)尋求與更多國際領(lǐng)先的合作伙伴建立戰(zhàn)略合作關(guān)系，以進(jìn)一步提升公司價值。
  
•  以內(nèi)部研發(fā)為驅(qū)動，推動公司向管線2.0過渡，為未來持續(xù)穩(wěn)健發(fā)展提供動力。未來3-5年，公司將積極布局同類首創(chuàng)和同類最優(yōu)的多重特異性單抗或分子骨架藥物、探索可以最大化PD-(L)1療效的腫瘤微環(huán)境調(diào)節(jié)劑、癌癥疫苗、新的通路抑制劑以及創(chuàng)新的聯(lián)合療法。

基石藥業(yè)產(chǎn)品商業(yè)化上市計劃

• 未來2-3年內(nèi)，公司預(yù)計將在大中華地區(qū)實現(xiàn)抗PD-L1單抗CS1001、avapritinib、pralsetinib及ivosidenib 4款創(chuàng)新候選藥物上市，覆蓋近10項腫瘤適應(yīng)癥。

現(xiàn)場嘉賓重點關(guān)注

• 前美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）主席、美國科羅拉多大學(xué)癌癥中心杰出教授 Paul Bunn 教授表示，RET 抑制劑pralsetinib近期公布的最新臨床數(shù)據(jù)十分令人振奮，目前也已經(jīng)完成了RET融合NSCLC的臨床試驗患者入組，包括一線未經(jīng)含鉑化療的患者及已接受過含鉑化療的患者，期待這款精準(zhǔn)治療藥物能盡快使患者受益。
  
• 紀(jì)念-斯隆凱特琳癌癥中心Eytan Stein 教授表示，相比傳統(tǒng)化療，ivosidenib將能為AML患者帶來更多臨床獲益，且作為高選擇性IDH1抑制劑，它在其它IDH1突變的癌癥患者中也具有廣泛的治療前景。
  
• 中國胸部腫瘤研究協(xié)作組(CTONG)主席、中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）前主席、廣東省人民醫(yī)院終身主任、廣東省肺癌研究所名譽所長吳一龍教授在其演講中強調(diào)，基石藥業(yè)已開展三個肺癌相關(guān)的注冊性臨床試驗，未來將在中國肺癌領(lǐng)域扮演重要角色:
  
• 抗PD-L1單抗CS1001正在中國開展的一項針對 III 期局部晚期/不可切除NSCLC 的研究 GEMSTONE-301，相比其它放化療加PD-L1 免疫療法鞏固的肺癌研究，將有望令更廣泛的患者人群受益。該試驗充分考慮中國患者情況，同時納入接受過同步或序貫放化療的患者。此外，抗PD-L1單抗CS1001也正在中國開展針對IV期晚期 NSCLC 一線治療的注冊性臨床研究。
• 同時，另一款候選藥物 pralsetinib 針對 RET 融合的晚期 NSCLC 研究也備受學(xué)界關(guān)注。由于中國肺癌持續(xù)高發(fā)，且全球尚無選擇性 RET 抑制劑獲批， pralsetinib 將能填補中國在 RET 融合 NSCLC 領(lǐng)域的臨床治療空白。
  
• 北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院、CSCO胃腸道間質(zhì)瘤專家委員會候任主委李健教授則對avapritinib在中國GIST領(lǐng)域的治療前景給予了肯定。Avapritinib是目前已獲美國FDA批準(zhǔn)上市的同類首創(chuàng)GIST藥物，國內(nèi)在PDGFRA D842V突變GIST領(lǐng)域尚缺乏有效治療手段。已公布的臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）GIST中顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性和良好的耐受性，未來在中國的上市將能為急需有效治療方案的患者帶來獲益。
  
• 著名免疫學(xué)家，美國密西根大學(xué)教授、癌癥免疫治療研究中心主任、現(xiàn)任AACR腫瘤免疫治療學(xué)主席 鄒偉平博士認(rèn)為基石在過去的三年所取得的成績十分令人振奮和贊嘆！并表示愿意協(xié)助公司一類靶點的選擇和藥物開發(fā)，支持和相信基石的2.0管線會給公司和癌癥患者帶來更大的價值和利益。

關(guān)于基石藥業(yè)

基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團(tuán)隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗。憑借經(jīng)驗豐富的管理團(tuán)隊、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領(lǐng)先生物制藥公司。

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前瞻性申明

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