中國蘇州2020年8月19日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布其近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)及2020年上半年財務(wù)業(yè)績。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“自2020年初以來，我們在向商業(yè)化戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型的道路上加速邁進(jìn)，并取得了多項(xiàng)重大突破。公司在中國臺灣地區(qū)取得了1項(xiàng)新藥申請批準(zhǔn)，在中國大陸和臺灣地區(qū)提交了2項(xiàng)新藥上市申請并在中國大陸取得優(yōu)先審評資格，同時公布了3項(xiàng)核心資產(chǎn)針對重點(diǎn)適應(yīng)癥的優(yōu)異數(shù)據(jù)，并取得了多項(xiàng)臨床研究批準(zhǔn)。
年初至今，我們達(dá)成了三項(xiàng)重要的臨床及注冊里程碑事件，將基石藥業(yè)推進(jìn)到臨近商業(yè)化階段：
上述的重大里程碑充分展示了我們強(qiáng)大的臨床開發(fā)引擎，也進(jìn)一步增強(qiáng)了我們加速商業(yè)化進(jìn)程的信心。
到目前為止，我們完成了行業(yè)領(lǐng)先的商業(yè)化核心團(tuán)隊搭建，將2個精準(zhǔn)治療藥物納入中國抗癌協(xié)會臨床腫瘤學(xué)協(xié)作專業(yè)委員會診療指南，在海南博鰲樂城通過商業(yè)協(xié)議實(shí)現(xiàn)了首款藥物在國內(nèi)的落地。此外，我們的蘇州生產(chǎn)基地已于上半年動工，建成后有望成為業(yè)內(nèi)最高水平的代表，為公司的商業(yè)化發(fā)展提供強(qiáng)勁的生產(chǎn)保障。
目前，公司正全力以赴，推動近30項(xiàng)臨床試驗(yàn)的進(jìn)展，其中包括15項(xiàng)注冊臨床試驗(yàn)及11項(xiàng)聯(lián)合療法試驗(yàn)。與此同時，我們持續(xù)與潛在合作伙伴接洽，探討包括引進(jìn)、授權(quán)以及戰(zhàn)略合作在內(nèi)的多項(xiàng)創(chuàng)造價值的機(jī)會。
展望未來，我們將在2020年下半年實(shí)現(xiàn)多個令人振奮的里程牌式成就，其中包括1個新藥上市和3項(xiàng)新藥上市申請的遞交。尤為值得一提的是，上述計劃中的2項(xiàng)針對非小細(xì)胞肺癌的新藥上市申請，連同我們產(chǎn)品管線中針對其他的非小細(xì)胞肺癌適應(yīng)癥的產(chǎn)品，為我們在中國最大的癌種——肺癌領(lǐng)域構(gòu)筑了強(qiáng)有力的競爭優(yōu)勢。公司也將持續(xù)通過強(qiáng)大的內(nèi)部商業(yè)團(tuán)隊與積極的外部戰(zhàn)略合作來增強(qiáng)產(chǎn)品的可及性，造福中國及全球患者，同時實(shí)現(xiàn)公司整體商業(yè)價值的最大化。”
業(yè)務(wù)亮點(diǎn)
于本公告日期，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)運(yùn)營已取得重大進(jìn)展：
后期各項(xiàng)資產(chǎn)進(jìn)展
- 于二零二零年八月，舒格利單抗三期試驗(yàn)于一線治療四階段鱗狀及非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）中達(dá)到主要研究終點(diǎn)。我們計劃于二零二零年下半年向中國國家藥品監(jiān)督管理局（中國藥監(jiān)局）遞交一項(xiàng)新藥申請（NDA）
- 全球首個于一線治療四階段鱗狀及非鱗狀NSCLC隨機(jī)雙盲III期試驗(yàn)中顯示良好療效的抗PD-L1單克隆抗體。
- 中期分析顯示，與安慰劑聯(lián)合化療相比，舒格利單抗聯(lián)合化療無進(jìn)展生存期（PFS）（該試驗(yàn)的主要研究終點(diǎn)）有顯著延長（根據(jù)統(tǒng)計數(shù)據(jù)），能夠降低50%的疾病惡化率或死亡率。舒格利單抗聯(lián)合化療的中位PFS為7.8個月，而安慰劑聯(lián)合化療中位PFS為4.9個月。
- 亞組分析顯示，鱗狀與非鱗狀NSCLC的患者、PD-L1表達(dá)>=1%與PD-L1表達(dá)<1%的患者均顯示出臨床獲益。
- 舒格利單抗聯(lián)合化療的耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。
- 我們已于二零二零年八月接獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）就自然殺傷性T細(xì)胞淋巴瘤（NKTL）關(guān)鍵試驗(yàn)的研究性新藥（IND）批準(zhǔn)。
- 我們已啟動CS1003與LENVIMA®（lenvatinib）聯(lián)合療法的全球III期試驗(yàn)，LENVIMA®（lenvatinib）為用于治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）患者的標(biāo)準(zhǔn)酪氨酸激酶抑制劑（TKI），于二零一九年十二月實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。于二零二零年七月，美國FDA授予CS1003孤兒藥資格（ODD），用于治療HCC。
- 我們于二零一九年十二月在澳洲于CS1003聯(lián)合瑞戈非尼的Ib期試驗(yàn)中實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。
- 一篇描述CS1003完整表征及其臨床前數(shù)據(jù)的科學(xué)論文于二零二零年五月在Acta Phamacologica Sinica上發(fā)表（Fu et al, 2020在線）。
- Pralsetinib在RET融合陽性NSCLC中國患者中的注冊性研究達(dá)到預(yù)期結(jié)果且我們計劃于二零二零下半年向中國藥監(jiān)局遞交一項(xiàng)新藥申請。
- 主要療效數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC的患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性。且pralsetinib在中國患者人群中的耐受性良好。此次研究的整體數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC中國患者中的療效結(jié)果和安全性與先前ARROW研究中全球患者人群報告的資料結(jié)果一致。
- 我們亦于中國完成了RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）患者隊列的招募，這些患者先前并未接受過系統(tǒng)性治療。
- 我們于二零二零年第一季度已啟動RET融合陽性NSCLC一線治療注冊隊列的額外招募，并已對首位受試者給藥。
- 我們正招募患者進(jìn)行其他腫瘤類型的籃子試驗(yàn)。
- 我們的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation（納斯達(dá)克股份代號：BPMC）（Blueprint Medicines）于二零二零年第二季度向美國FDA遞交了用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC及RET融合陽性甲狀腺癌的新藥申請。
- Blueprint Medicines宣布于二零二零年七月與Roche開展全球（除大中華地區(qū)之外）合作以開發(fā)及商業(yè)化用于治療RET突變癌癥的pralsetinib。
- 我們已向中國藥監(jiān)局遞交用于治療患有PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成年患者的avapritinib新藥申請，該申請已于二零二零年四月獲接受。我們于二零二零年七月獲中國藥監(jiān)局的優(yōu)先審評。
- 我們于二零二零年三月針對此適應(yīng)癥向臺灣食品藥物管理署（TFDA）遞交新藥申請。
- 我們于二零二零年ASCO會議上提交的數(shù)據(jù)表明avapritinib對于中國PDGFRA D842V突變的GIST患者具有整體的可耐受性及良好的初步抗腫瘤性。
- 我們已獲得TFDA就ivosidenib用于治療患有異檸檬酸脫氫酶－1突變（IDH1m）的復(fù)發(fā)╱難治性急性髓性白血?。≧/R AML）成年患者的新藥申請，且預(yù)計將于二零二零年下半年獲得上市許可。
- 我們于中國進(jìn)行了兩項(xiàng)注冊性試驗(yàn)：一項(xiàng)為IDH1m R/R AML試驗(yàn)，另一項(xiàng)試驗(yàn)針對不符合強(qiáng)化治療條件的新診斷的IDH1m AML患者。
- 我們預(yù)計于二零二零下半年在新加坡遞交R/R AML的新藥申請。
早期各項(xiàng)資產(chǎn)及研究進(jìn)展
- CS1002（CTLA-4抗體）聯(lián)合CS1003（PD-1抗體）：于二零二零年一月的劑量遞增及二零二零年六月的劑量擴(kuò)展中實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。
- 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯(lián)合fisogatinib（CS3008，F(xiàn)GFR4抑制劑）用于HCC治療：其中Ib期部分已經(jīng)完成，并已于二零二零年六月公布II期推薦劑量（RP2D），且于二零二零年七月II期部分的劑量擴(kuò)展中實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。
- 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯(lián)合donafenib：I/II期試驗(yàn)計劃將在中國啟動。
- CS3002（CDK4/6抑制劑）：我們于二零二零年一月在澳洲進(jìn)行CS3002作為單一藥劑治療澳洲及中國實(shí)體瘤患者的I期試驗(yàn)中實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。于二零二零年二月，我們獲得中國藥監(jiān)局就治療實(shí)體瘤患者的IND申請批準(zhǔn)。
- CS3005（A2aR拮抗劑）：我們于二零二零年一月在澳洲進(jìn)行CS3005作為單一藥劑治療澳洲及中國實(shí)體瘤患者的I期試驗(yàn)中實(shí)現(xiàn)首例受試者給藥。于二零二零年五月，我們獲得中國藥監(jiān)局就治療實(shí)體瘤患者的IND申請批準(zhǔn)。
- 于二零二零年六月，我們于二零二零年美國癌癥研究協(xié)會（AACR）第二階段在線年會上，以電子海報形式首次公布三款候選藥物的臨床前資料，分別為舒格利單抗（PD-L1）、CS3002（CDK4/6）和CS3003（HDAC6）。
生產(chǎn)基地
商業(yè)進(jìn)展
商務(wù)拓展
財務(wù)亮點(diǎn)
截至2020年6月30日止的六個月，扣除以股份為基礎(chǔ)的付款開支后的研發(fā)開支和行政及銷售開支分別為人民幣470.4百萬元和人民幣100.3百萬元，扣除優(yōu)先股轉(zhuǎn)換特征公平值變動和以股份為基礎(chǔ)的付款開支影響后的虧損為人民幣508.5百萬元。截至2020年6月30日，我們的定期存款以及現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物為人民幣2,123.8百萬元。
中期業(yè)績發(fā)布會信息
本公司將于2020年8月19日上午10時（香港時間）進(jìn)行2020年中期業(yè)績發(fā)布會的網(wǎng)絡(luò)直播，參會訪問信息如下所示。
中國大陸地區(qū)以外
參會URL：
https://morganstanley.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5
中國大陸地區(qū)
參會URL：
https://morganstanley.gmwebcasts.cn/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX:2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級管理團(tuán)隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床研究。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領(lǐng)先生物制藥公司。詳情請瀏覽www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請細(xì)閱本文，并理解我們的實(shí)際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。
