上海2019年4月28日 /美通社/ -- 渤健公司宣布諾西那生鈉注射液（美國(guó)及歐盟注冊(cè)商品名SPINRAZA®）正式在中國(guó)上市，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)和目前唯一一個(gè)脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡(jiǎn)稱SMA) 治療藥物。與諾西那生鈉注射液上市同步，國(guó)內(nèi)SMA領(lǐng)域也迎來(lái)了一個(gè)里程碑事件：中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立，全國(guó)25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位。
在今天舉行的中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立大會(huì)上，國(guó)內(nèi)外100多位神經(jīng)科、兒科等領(lǐng)域?qū)＜?、學(xué)者共聚一堂，見(jiàn)證中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立這一重要時(shí)刻，交流探討中國(guó)SMA治療的現(xiàn)狀和未來(lái)。來(lái)自美國(guó)和歐洲的神經(jīng)醫(yī)學(xué)專(zhuān)家也分享了他們?cè)赟MA臨床診治和多學(xué)科團(tuán)隊(duì)協(xié)作領(lǐng)域的成功經(jīng)驗(yàn)。
“今年2月，諾西那生鈉注射液通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批，該藥物的快速獲批體現(xiàn)了中國(guó)政府對(duì)于罕見(jiàn)病臨床急需用藥的重視。”渤健公司亞太區(qū)總裁溫浩基先生表示，“在藥物獲批2個(gè)月之后，我們非常高興地看到中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立并獲得全國(guó)25家醫(yī)院的共同參與。我們正在積極致力于與各方合作，提升治療可及性，使更多中國(guó)SMA患者能獲益于諾西那生鈉注射液治療。”
諸多挑戰(zhàn)阻礙我國(guó)SMA診治發(fā)展
SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力。最終，SMA患者可能喪失行動(dòng)能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導(dǎo)致重大的醫(yī)療干預(yù)和護(hù)理幫助。如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)患有較嚴(yán)重疾病類(lèi)型（SMA I型）的嬰兒在沒(méi)有呼吸干預(yù)的情況下，無(wú)法活到兩歲。[1]
長(zhǎng)期以來(lái)，SMA在中國(guó)的診治存在諸多挑戰(zhàn)，包括疾病知曉程度低，接受神經(jīng)肌肉病專(zhuān)家診治和基因檢測(cè)的渠道少，缺乏有效治療藥物，患者缺乏規(guī)范化長(zhǎng)期隨訪、管理等。這些挑戰(zhàn)嚴(yán)重阻礙了我國(guó)SMA診療的發(fā)展，也讓SMA患者及家庭面臨困境。
新藥上市為SMA患者群體帶來(lái)希望
在諾西那生鈉注射液批準(zhǔn)之前，SMA無(wú)有效治療手段，疾病管理僅限于呼吸支持、營(yíng)養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法。2018年5月，SMA被列入中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，該目錄的推出旨在支持罕見(jiàn)病的診斷和治療。2018年7月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局宣布對(duì)在監(jiān)管體系完善的國(guó)家和地區(qū)擁有臨床研究數(shù)據(jù)的創(chuàng)新藥物可實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批程序。2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。
2019年2月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)諾西那生鈉注射液用于治療5q SMA。5q SMA是該疾病最常見(jiàn)的形式，約占所有SMA病例的95%。今天，作為全球首個(gè)且目前唯一一個(gè)治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液的正式上市，標(biāo)志著SMA在中國(guó)不再是一種“無(wú)藥可醫(yī)”的罕見(jiàn)病。
“諾西那生鈉注射液擁有SMA領(lǐng)域最大的臨床研究數(shù)據(jù)，這些臨床發(fā)現(xiàn)支持諾西那生鈉注射液治療在各類(lèi)型SMA患者中的有效性和安全性，包括運(yùn)動(dòng)發(fā)育的顯著改善和嬰兒死亡風(fēng)險(xiǎn)的降低?！敝腥A醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)罕見(jiàn)病學(xué)組組長(zhǎng)、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授表示：“這些改善為以前沒(méi)有治療手段的SMA患者群體帶來(lái)了新希望。作為中國(guó)首個(gè)獲批的SMA治療藥物，諾西那生鈉注射液為罕見(jiàn)病領(lǐng)域帶來(lái)了重大突破，使SMA臨床治療跨入了新的階段。”
SMA診治中心聯(lián)盟助推規(guī)范化診治
在藥物上市的同時(shí)，為提高SMA的規(guī)范化診治水平，中國(guó)兒科專(zhuān)家、兒童神經(jīng)病學(xué)專(zhuān)家、成人神經(jīng)科專(zhuān)家共同呼吁，倡導(dǎo)成立“中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟”。這一呼吁得到了全國(guó)25家醫(yī)院的積極響應(yīng)，并成為聯(lián)盟的首批成員單位。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)神經(jīng)病學(xué)學(xué)組組長(zhǎng)、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科主任姜玉武教授表示：“此次成立的中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟將在罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的規(guī)范指導(dǎo)下自發(fā)開(kāi)展工作。聯(lián)盟將致力于建立一批具備規(guī)范化診治水平的SMA診治中心，全面提高醫(yī)生對(duì)SMA的診斷、治療和長(zhǎng)期疾病管理水平，同時(shí)倡導(dǎo)實(shí)現(xiàn)患者集中診治，雙向轉(zhuǎn)診，早診早治，從而更好地為中國(guó)SMA患者提供高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)?！?/p>
聯(lián)盟首批成員單位包括全國(guó)25家在兒童、成人神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先醫(yī)院，覆蓋了中國(guó)七大地理區(qū)域。聯(lián)盟成立之后預(yù)計(jì)開(kāi)展的主要工作方向包括建立協(xié)作機(jī)制、實(shí)施規(guī)范診療、加強(qiáng)質(zhì)量控制、保障藥品供應(yīng)、開(kāi)展病例登記及加強(qiáng)臨床研究等。聯(lián)盟還將積極合作，為各地區(qū)的SMA診療醫(yī)生、多學(xué)科團(tuán)隊(duì)提供高質(zhì)量的線上、線下培訓(xùn)機(jī)會(huì)，全面提高醫(yī)生對(duì)SMA的識(shí)別、診斷、治療和長(zhǎng)期疾病管理水平。
建立共付機(jī)制提高藥物可及性
在SMA藥物獲批上市和中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立的同時(shí)，如何通過(guò)多方合作，建立共付機(jī)制提高藥物可及性也是中國(guó)SMA患者群體關(guān)注的關(guān)鍵問(wèn)題。
“諾西那生鈉注射液目前在中國(guó)是一款自費(fèi)藥物，我們深刻理解應(yīng)對(duì)支付挑戰(zhàn)對(duì)中國(guó)患者群體的重要性和迫切性。”渤健公司亞太區(qū)總裁溫浩基先生表示，“我們正在積極致力于與政府、醫(yī)學(xué)界、患者組織、公益機(jī)構(gòu)合作，呼吁建立多方共付機(jī)制，降低患者治療經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高諾西那生鈉注射液在中國(guó)的藥物可及性。我們的工作包括與公益機(jī)構(gòu)合作在中國(guó)推出患者援助項(xiàng)目，積極尋求國(guó)家和地方醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)機(jī)會(huì)，爭(zhēng)取早日按3%繳納進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅等，使更多中國(guó)SMA患者能從諾西那生鈉注射液治療中獲益。”
國(guó)內(nèi)首家關(guān)注罕見(jiàn)病SMA的公益機(jī)構(gòu) -- 北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛(ài)中心代表邢煥萍女士表示：“政府對(duì)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的日益關(guān)注，包括制定罕見(jiàn)病目錄、加速臨床急需用藥審評(píng)審批、降低進(jìn)口罕見(jiàn)病藥品增值稅率、建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)等一系列政策，給罕見(jiàn)病患者和家庭帶來(lái)了希望。今年3月國(guó)家醫(yī)保局公布了《2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整方案（征求意見(jiàn)稿）》，這是國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整第一次明確提出優(yōu)先考慮罕見(jiàn)病、兒童用藥，充分體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病、兒童用藥保障的高度關(guān)注。我們衷心希望各級(jí)政府能針對(duì)臨床療效顯著的SMA治療藥物啟動(dòng)談判，將SMA藥物納入國(guó)家或地方醫(yī)保藥品目錄，幫助SMA患者家庭解決治療負(fù)擔(dān)，讓保障罕見(jiàn)病患者用藥真正成為現(xiàn)實(shí)。”
關(guān)于諾西那生鈉注射液[2]-[5]
作為第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲批治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液目前已在40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。截至2018年12月31日，全球已有超過(guò)6600名嬰兒、兒童或成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），采用Ionis的專(zhuān)有反義技術(shù)開(kāi)發(fā)，旨在用于治療因SMN1基因（位于染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進(jìn)而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長(zhǎng)度SMN蛋白的產(chǎn)生。ASO是一種合成的核苷酸短鏈，可以用來(lái)選擇性地結(jié)合目標(biāo)RNA并調(diào)節(jié)基因表達(dá)。通過(guò)使用這項(xiàng)技術(shù)，諾西那生鈉注射液已經(jīng)被證明可以增加SMA患者中完整長(zhǎng)度SMN蛋白的數(shù)量。諾西那生鈉注射液通過(guò)鞘內(nèi)注射給藥，直接將藥物輸送到脊髓周?chē)哪X脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元出現(xiàn)退行性變的部位。
在臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中，諾西那生鈉注射液顯示出了良好的獲益風(fēng)險(xiǎn)比。諾西那生鈉注射液組最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是呼吸道感染和便秘。嚴(yán)重不良反應(yīng)肺不張?jiān)诮邮苤Z西那生鈉注射液治療的患者中更為常見(jiàn)。ASO給藥后出現(xiàn)凝血異常和血小板減少，包括急性重度血小板減少?；颊呖赡茉黾映鲅l(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。在有些ASO給藥后曾觀察到腎毒性。諾西那生鈉注射液存在于腎臟中并由腎臟排泄。
渤健從反義技術(shù)的領(lǐng)先企業(yè) Ionis Pharmaceuticals 獲得諾西那生鈉注射液在全球的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)推廣權(quán)利。渤健和Ionis共同開(kāi)展了SMA領(lǐng)域最大的一項(xiàng)創(chuàng)新臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，該項(xiàng)目使諾西那生鈉注射液從2011年的首次人體注射到五年內(nèi)獲得首次批準(zhǔn)。
關(guān)于渤健
在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的先鋒。渤健為全球罹患嚴(yán)重神經(jīng)和神經(jīng)退行性疾病的患者探尋、研發(fā)和提供創(chuàng)新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎(jiǎng)獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術(shù)公司之一。今天渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領(lǐng)先藥物組合; 推出第一個(gè)也是唯一一個(gè)批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專(zhuān)注于推進(jìn)阿爾茨海默病和癡呆、多發(fā)性硬化、神經(jīng)免疫學(xué)、運(yùn)動(dòng)障礙、神經(jīng)肌肉疾病、神經(jīng)科急癥、神經(jīng)認(rèn)知障礙、疼痛、眼科領(lǐng)域的科學(xué)研究項(xiàng)目。渤健還生產(chǎn)和推廣先進(jìn)生物制劑的生物仿制藥。
參考文獻(xiàn)： |
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我們的戰(zhàn)略和計(jì)劃；商業(yè)業(yè)務(wù)和在研項(xiàng)目的潛力；資金分配和投資戰(zhàn)略；臨床試驗(yàn)、數(shù)據(jù)公開(kāi)與發(fā)表；注冊(cè)備案及時(shí)間；與藥物研發(fā)和商業(yè)化相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性；投資、合作和業(yè)務(wù)發(fā)展行為的預(yù)期獲益與潛力；預(yù)期完成某些交易的時(shí)間; 2018年財(cái)務(wù)指導(dǎo)。這些預(yù)測(cè)性陳述可能會(huì)包含“目標(biāo)”、“預(yù)期”、“相信”、“可以”、“估計(jì)”、“期待”、“預(yù)測(cè)”、“打算”、“或許”、“計(jì)劃”、“潛力”、“可能” 、“將要”等詞語(yǔ)或其他具有相似含義的詞語(yǔ)和術(shù)語(yǔ)。藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化具有高度的風(fēng)險(xiǎn)，只有少數(shù)研發(fā)項(xiàng)目可以帶來(lái)產(chǎn)品的商業(yè)化。早期臨床試驗(yàn)的結(jié)果不代表完整的結(jié)果、或代表后期或更大規(guī)模臨床試驗(yàn)的結(jié)果，并且不能確保監(jiān)管部門(mén)的批準(zhǔn)。您不應(yīng)過(guò)分依賴這些陳述或所公布的科學(xué)數(shù)據(jù)。
這些陳述包含的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果不同于陳述內(nèi)容，包括：我們對(duì)主要產(chǎn)品的銷(xiāo)售依賴；由于市場(chǎng)的激烈競(jìng)爭(zhēng)導(dǎo)致產(chǎn)品競(jìng)爭(zhēng)有效性的失利；難以獲得和維持產(chǎn)品的充分覆蓋、定價(jià)和報(bào)銷(xiāo)；發(fā)生不良安全事件、限制使用我們的產(chǎn)品或產(chǎn)品責(zé)任索賠；未能保護(hù)和加強(qiáng)數(shù)據(jù)、知識(shí)產(chǎn)權(quán)和其他所有權(quán)以及與知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠和挑戰(zhàn)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性；不確定可以長(zhǎng)期成功地開(kāi)發(fā)、許可或獲得其他候選產(chǎn)品或現(xiàn)有產(chǎn)品的其他適應(yīng)癥；臨床試驗(yàn)中陽(yáng)性結(jié)果可能無(wú)法在后續(xù)或確證試驗(yàn)中復(fù)制的風(fēng)險(xiǎn)，或早期臨床試驗(yàn)成功可能無(wú)法預(yù)測(cè)后期或大規(guī)模臨床試驗(yàn)或其他潛在適應(yīng)癥試驗(yàn)結(jié)果的風(fēng)險(xiǎn)；與臨床試驗(yàn)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括我們充分管理臨床活動(dòng)的能力，臨床試驗(yàn)期間獲得的額外數(shù)據(jù)或分析可能引起的意外擔(dān)憂，監(jiān)管機(jī)構(gòu)可能需要其他信息或進(jìn)一步研究，或者可能未能批準(zhǔn)或可能延遲批準(zhǔn)我們的候選藥物；與當(dāng)前和未來(lái)醫(yī)療改革相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；我們的制造工藝存在問(wèn)題；與技術(shù)故障或違規(guī)有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；我們依賴合作者和其他第三方進(jìn)行產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)、監(jiān)管審批和商業(yè)化以及我們業(yè)務(wù)的其他方面，這些都是我們無(wú)法控制的；未能成功執(zhí)行我們的增長(zhǎng)計(jì)劃；與管理和關(guān)鍵人員變動(dòng)有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括吸引和留住關(guān)鍵人員；與未來(lái)臨床試驗(yàn)和商業(yè)要求的投資和擴(kuò)大制造能力有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；不遵守法律和監(jiān)管要求；有效稅率波動(dòng)；在國(guó)際上開(kāi)展業(yè)務(wù)的風(fēng)險(xiǎn)，包括貨幣匯率波動(dòng)；與生物仿制藥商業(yè)化有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與物業(yè)投資有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與我們的有價(jià)證券組合相關(guān)的市場(chǎng)、利息和信用風(fēng)險(xiǎn)；與股票回購(gòu)計(jì)劃有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與資本和信貸市場(chǎng)準(zhǔn)入有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與債務(wù)有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；環(huán)境風(fēng)險(xiǎn)；與第三方銷(xiāo)售和分銷(xiāo)我們產(chǎn)品的假冒版本有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與我們的業(yè)務(wù)使用社交媒體有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；在我們的某些合作協(xié)議中改變控制條款；與我們的血友病業(yè)務(wù)分拆有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括經(jīng)營(yíng)困難的風(fēng)險(xiǎn)以及索賠和債務(wù)風(fēng)險(xiǎn)；以及我們最近年度或季度報(bào)告的風(fēng)險(xiǎn)因素部分和我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的其他報(bào)告中描述的其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。
這些陳述是基于我們目前的信念和期望在本新聞稿公布之時(shí)做出。我們沒(méi)有義務(wù)公開(kāi)更新任何預(yù)測(cè)性陳述。
