上海2019年10月10日 /美通社/ -- 渤健公司旗下的我國首個(gè)和目前唯一一個(gè)獲批的脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液今天在全國5個(gè)城市同步開啟患者治療。首批共計(jì)10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液第一針輸注治療。
為首批患者提供諾西那生鈉注射液第一針輸注治療的醫(yī)院包括：北京大學(xué)第一醫(yī)院（北京）、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院（上海）、福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院（福州）、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院（杭州）、吉林大學(xué)第一醫(yī)院（長春）。這些醫(yī)院均為中國SMA診治中心聯(lián)盟的成員單位。
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SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/100001，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉無力2，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實(shí)現(xiàn)，隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴(yán)重威脅患者生命。
2019年2月，渤健公司的全球首個(gè)SMA治療藥物諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國獲批，用于治療5q SMA。5q SMA約占所有SMA病例的95%。
2019年4月28日，由中國兒科專家、兒童神經(jīng)科學(xué)專家、成人神經(jīng)科專家共同倡導(dǎo)的中國SMA診治中心聯(lián)盟正式成立，全國25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位。
2019年5月31日，中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項(xiàng)目”正式啟動(dòng)，為符合項(xiàng)目申請(qǐng)條件的患者提供援助藥物。項(xiàng)目援助藥物由渤健公司捐贈(zèng)。關(guān)于SMA患者援助項(xiàng)目請(qǐng)?jiān)L問：jhxs.ilvzhou.com
諾西那生鈉注射液擁有SMA領(lǐng)域最大的臨床研究數(shù)據(jù)，這些臨床發(fā)現(xiàn)支持諾西那生鈉注射液在治療各類型SMA患者中的有效性和安全性，包括運(yùn)動(dòng)發(fā)育的顯著改善和嬰兒死亡風(fēng)險(xiǎn)的降低，這些改善為以前沒有治療手段的SMA患者群體帶來了新希望。截止2019年6月30日，全球已有超過8400名嬰兒、兒童和成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。
參考文獻(xiàn)：
1. 脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進(jìn)展，《中國產(chǎn)前診斷雜志(電子版)》 2013年01期
2. Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302
