上海2022年1月1日 /美通社/ -- 2022年1月1日，《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施，渤健研發(fā)的諾西那生鈉被納入新醫(yī)保藥品目錄。新醫(yī)保藥品目錄落地首日，北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫(yī)院近20位脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者接受了諾西那生鈉治療。
作為全球首款SMA疾病修正治療藥物，諾西那生鈉首次“入?！笔艿搅松鐣膹V泛關(guān)注。醫(yī)保談判結(jié)果公布后，以國家醫(yī)療保障局為代表的各級政府部門貫徹落實《藥品目錄》國家規(guī)定，扎實推動談判藥品落地，指導(dǎo)定點醫(yī)療機構(gòu)和藥店的合理配備和使用。從談判結(jié)果公布，到患者享受醫(yī)保報銷政策接受治療，前后不到一個月的時間。如此迅速和高質(zhì)量的醫(yī)保落地，切實彰顯了各級醫(yī)保部門和衛(wèi)生健康委對罕見病群體健康水平和生活質(zhì)量的高度關(guān)注。同時，也得益于各地醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)護(hù)人員放棄節(jié)假日的休息時間，以實際行動為SMA患者群體送上最好的新年禮物。
中國速度，一個月打通醫(yī)保用藥最后一公里
隨著醫(yī)保改革的不斷深化，醫(yī)保政策落地時間也在逐年縮短。此次新版醫(yī)保目錄從官宣到執(zhí)行僅不足一個月的時間，為歷年來最短，諾西那生鈉醫(yī)保政策就實現(xiàn)了落地，讓患者盡早享受到了政策紅利。這其中離不開的是以國家醫(yī)保局為代表的各級政府部門、各地醫(yī)療機構(gòu)和藥店、醫(yī)藥企業(yè)間的通力協(xié)作。在保證政策落地高效執(zhí)行的同時，也真正為患者打通了醫(yī)保用藥的“最后一公里”。
高價值罕見病藥物首次納入醫(yī)保藥品目錄，彰顯了我國政府對罕見病患者群體藥品保障的高度重視。2022年新年首日，首批SMA患者在新的醫(yī)保藥品目錄落地的第一天就切實享受到了醫(yī)保報銷政策，迅速高效地實現(xiàn)了從醫(yī)保談判到患者治療獲益的成果轉(zhuǎn)化，通過政府、醫(yī)療機構(gòu)和制藥企業(yè)多方努力，實現(xiàn)“讓國談創(chuàng)新藥物用得上、用得好、用得值”的初衷。
入保“破題”罕見病藥物低可及性，助力SMA診療水平提升
作為諾西那生鈉注射液進(jìn)入醫(yī)保目錄后開出首批處方的醫(yī)生，江西省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科鐘建民教授表示：“SMA是目前兩歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手，諾西那生鈉的到來改變了中國SMA臨床治療的格局，讓臨床醫(yī)生與SMA患者‘有藥可用’，今天這款藥物被納入醫(yī)保，更讓我們‘有藥敢用’，真正惠及了SMA患者群體?！?nbsp;
諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類藥物，精準(zhǔn)靶向針對SMA的致病原因，有效改善患者運動、呼吸等重要功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程。福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科陳萬金教授說：“此前，我們經(jīng)常遇到有的SMA患者因無藥可治或治療費用負(fù)擔(dān)過重而放棄治療或者中斷就醫(yī)，相信此次諾西那生鈉入保將有效扭轉(zhuǎn)SMA的診療的困境?！?/p>
多方合力，為SMA患者送上最好的新年禮物
元旦當(dāng)天，各地醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)護(hù)人員放棄假期的休息時間，為SMA患者加班施治。四川大學(xué)華西第二醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科羅蓉教授說，“我很榮幸在2022年的第一天，也是醫(yī)保落地的第一天為SMA患者進(jìn)行治療。作為一名醫(yī)務(wù)工作者，我也感到無比的欣慰與自豪。這無疑是我國SMA診療，乃至罕見病領(lǐng)域的歷史性時刻。相信中國的SMA臨床診療水平將迎來新的發(fā)展階段?！?
患者組織美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍說：“作為SMA患者關(guān)愛中心的一員，我們見證了患者群體從無藥可用，到迎來治療希望，再到今天享受醫(yī)保政策，家庭負(fù)擔(dān)大大減輕。這種激動的心情是任何語言都無法表達(dá)的。在2022年新年的第一天，首批享受醫(yī)保政策的患者就接受到了藥物治療，我們也是真心感謝政府、醫(yī)生、企業(yè)以及社會各界為患者群體所做的努力，這是全國SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物。”
本月，諾西那生鈉醫(yī)保政策將在全國20多個省市陸續(xù)執(zhí)行，這也正是對“健康中國，一個都不能少”的承諾最有力的兌現(xiàn)。后續(xù)，醫(yī)保落地的普及還需要各地醫(yī)保部門和醫(yī)院再接再厲，繼續(xù)努力。力爭借助“雙通道”政策，加速醫(yī)保新政的全面落地執(zhí)行。與此同時，渤健也呼吁在有效藥物可及的前提下，進(jìn)一步普及新生兒SMA等罕見病的早期篩查，走好早診早治的“首公里”，真正打通“篩、診、治、?！钡拈]環(huán)，造福更多患者和家庭。
