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南京、上海和美國圣荷西2025年2月14日 /美通社/ -- 2025年2月14日，馴鹿生物宣布，中國香港衛(wèi)生署已正式受理其CAR-T細胞產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（FUCASO）的新藥上市許可申請（NDA)，用于治療既往經(jīng)過至少3線治療后進展的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。
這是香港衛(wèi)生署首次正式受理國產(chǎn)CAR-T細胞產(chǎn)品的新藥上市申請。由于伊基奧侖賽注射液已經(jīng)實現(xiàn)為香港地區(qū)患者跨境供藥，一旦成功獲批，香港患者將可直接使用馴鹿生物南京生產(chǎn)基地制備的該產(chǎn)品。
自2024年下半年起，為滿足香港及周邊地區(qū)R/RMM患者對創(chuàng)新療法的迫切需求，馴鹿生物迅速啟動了香港指定患者藥物使用計劃（NPP）申請。然而，讓香港患者足不出"港"使用南京生產(chǎn)的伊基奧侖賽注射液，挑戰(zhàn)巨大。CAR-T藥物不僅需滿足特殊物品進出境申報要求，作為"活的藥物"，其原材料和成品對物流運輸?shù)臏乜亍r長等條件要求也極為苛刻，且無法通過機場X光檢查。
為攻克這一難題，南京海關及江北新區(qū)多政府部門為馴鹿生物提供了全力支持。金陵海關和南京祿口機場海關在南京海關衛(wèi)生檢疫處的指導下，聯(lián)合多單位多次深入企業(yè)生產(chǎn)線實地調研，創(chuàng)新實施了進出境特殊物品的多部門聯(lián)合監(jiān)管機制。南京海關各機構以服務企業(yè)為宗旨，優(yōu)化了風險評估、進出口物品查驗和放行流程，顯著提升了進出口效率。與此同時，江蘇省藥監(jiān)局積極為企業(yè)提供專業(yè)指導，并高效完成了伊基奧侖賽注射液藥品出口銷售證明的辦理工作，共同為國產(chǎn)CAR-T療法走向國際市場提供了堅實保障。
2024年12月，首位來自香港的R/RMM患者在香港瑪麗醫(yī)院成功接受了南京生產(chǎn)基地制備的伊基奧侖賽注射液的回輸治療。這一突破標志著馴鹿生物成為全國首家完成香港NPP真實患者治療全流程的細胞治療企業(yè)，也意味著伊基奧侖賽注射液成功實現(xiàn)跨境供藥，為中國細胞與基因治療（CGT）企業(yè)的國際化探索開辟了新路徑。
馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官張金華女士表示："
基于伊基奧侖賽注射液顯著的臨床價值，我們相信具有國際競爭力的CAR-T藥品應當走出國門，惠及全球更多患者。香港作為內地生物醫(yī)藥企業(yè)拓展國際市場的重要窗口，是馴鹿布局全球市場的關鍵一步。去年12月，首位香港NPP患者成功接受伊基奧侖賽注射液的回輸治療，證明了馴鹿生物"南京生產(chǎn)、供應境外"創(chuàng)新模式的有效性，也標志著這一藥品已成功實現(xiàn)跨境供藥。我們希望這一突破能為CGT行業(yè)同仁帶來鼓舞。
這一成就的取得，離不開江蘇省和南京市各級政府部門的鼎力支持與指導。我們由衷感謝江蘇省藥監(jiān)局的專業(yè)指導，南京海關、金陵海關及南京祿口機場海關的高效協(xié)作，以及江北新區(qū)各部門、臨空經(jīng)濟示范區(qū)和南京祿口國際機場等相關單位的全方位支持。
今天，我們很高興伊基奧侖賽注射液的NDA已正式獲得香港衛(wèi)生署受理。依托香港"1+"創(chuàng)新審批機制，我們快速完成了申請遞交，充分展現(xiàn)了馴鹿注冊團隊對不同地區(qū)藥品注冊政策的深刻理解和高效執(zhí)行力。在此，我要特別感謝團隊的專業(yè)奉獻與不懈努力。接下來，我們將全力配合相關部門的審批流程，力爭早日實現(xiàn)這款創(chuàng)新CAR-T產(chǎn)品在中國香港地區(qū)的獲批，為更多患者帶來希望。"
关于多发性骨髓瘤（MM)
多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种类别的药物产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。
关于伊基奥仑赛注射液（FUCASO）
伊基奥仑赛注射液（FUCASO）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，福可苏®具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。
关于驯鹿生物
驯鹿生物成立于2017年，是一家行业领先的专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物为创新基石，并向自身免疫性疾病领域和抗体类药物拓展，拥有完整的从早期药物发现、临床研发、注册申报到商业化的全流程能力。
公司现有10余款处于不同研发阶段的创新药物品种，其中由驯鹿生物自主研发的全球首个全人源CAR-T产品，靶向BCMA的伊基奥仑赛注射液（福可苏®）已于2023年6月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。其前线适应症用于治疗2-3线多发性骨髓瘤(MM)已进入III期临床。此外，伊基奥仑赛注射液在中国和美国已获得多个自身免疫性疾病的新药临床试验申请（IND）许可。同时，针对淋巴瘤的双靶点（CD19/CD22）产品CT120即将进入II期临床。另一款靶向GPRC5D用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的产品IASO118已在中国获得IND许可。
除细胞疗法产品外，公司的全人源靶向CD19抗体产品IASO-782，已在中国和美国获得治疗多个自身免疫性疾病的IND许可，同时仍在探索更多的自身免疫性疾病适应症。
公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成全球商业拓展授权或研发合作，积极探索新一代细胞疗法产品的开发。
驯鹿生物依托其强大的管理团队、创新的产品管线、自有的GMP生产和先进的临床开发能力，全力以赴为中国及全球患者带来变革性、可及的创新疗法和治愈的希望。了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com 或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。
