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Sirnaomics宣布完成針對靶向APOC3用于治療心血管疾病的STP125G在非人靈長類動物模型中安全性和有效性的IND準(zhǔn)備階段研究

2024-07-12 16:12 8380

香港、馬里蘭州德國城和中國蘇州2024年7月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.("本公司",股份代號:2257.HK,連同其附屬公司,統(tǒng)稱"本集團(tuán)"或"Sirnaomics",一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司),今日宣布集團(tuán)基于其專有的GalAhead? mxRNA技術(shù),完成了針對靶向載脂蛋白C3(ApoC3)的siRNA治療藥物STP125G的IND準(zhǔn)備階段研究。非人靈長類動物(NHP)研究的安全性和有效性結(jié)果有力地支持了集團(tuán)向美國FDA申請IND,以啟動STP125G用于心血管疾病適應(yīng)癥的I期臨床研究。

載脂蛋白C3在甘油三酯代謝中起著重要作用,近期也被認(rèn)為是一種多功能影響因子,可通過影響心血管、代謝和神經(jīng)系統(tǒng)疾病風(fēng)險來調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝以外的多種途徑。研究表明,甘油三酯(TG)水準(zhǔn)與心血管疾病風(fēng)險增加相關(guān)。對于甘油三酯水準(zhǔn)超過1000 mg/dL的嚴(yán)重高甘油三酯血癥(sHTG)患者,患急性胰腺炎的風(fēng)險是普通人群的5到10倍。使用siRNA或反義寡核苷酸下調(diào)載脂蛋白C3已被證明能有效降低嚴(yán)重高甘油三酯血癥患者的甘油三酯。

在用非人靈長類動物模型(N = 4)對STP125G進(jìn)行療效評估期間,我們觀察到1mg/kg、3 mg/kg和10 mg/kg劑量具有劑量依賴性的沉默活性,而且安全性很高。10 mg/kg的劑量在第4周左右達(dá)到了最大的靶點沉默效果,并持續(xù)了9周(為期13周的研究)。這項用非人靈長類動物模型(N = 4)對STP125G進(jìn)行的安全性評估表明,單次皮下注射50 mg/kg、100 mg/kg或250 mg/kg的劑量具有極佳的安全性。所有三種高劑量的最大靶向沉默效果都與10 mg/kg的水準(zhǔn)相當(dāng)。

Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士表示:"STP125G是基于我們的GalAhead? mxRNA技術(shù)的第二個候選藥物,它在非人靈長類動物模型中顯示出卓越的安全性和強大的療效。與反義核酸和其他siRNA藥物相比,STP125G對載脂蛋白C3的長效沉默活性可為心血管疾病患者帶來更好的治療效果。這些試驗結(jié)果進(jìn)一步驗證了STP125G是一種新型siRNA候選藥物,可利用我們專有的基于GalAhead?的遞送技術(shù)治療高甘油三酯血癥和其他心血管疾病。"

關(guān)于ApoC3STP125G
載脂蛋白C3是高甘油三酯血癥與心血管疾病(CVD)相關(guān)聯(lián)的一個重要新興靶點。ApoC3是許多已確定的心血管疾病風(fēng)險因素的有效調(diào)節(jié)劑,存在于乳糜微粒、VLDL、LDL和HDL顆粒中。許多研究表明,在人體中,ApoC3水準(zhǔn)是心血管疾病的一個獨立風(fēng)險因素,它存在于脂蛋白中可能會促進(jìn)其動脈粥樣硬化。最近的研究發(fā)現(xiàn),ApoC3與高密度脂蛋白代謝、動脈粥樣硬化的發(fā)展、炎癥和內(nèi)皮細(xì)胞的ER應(yīng)激有關(guān)。載脂蛋白C3最近被認(rèn)為是胰島素抵抗機(jī)制、脂肪變性、糖尿病血脂異常和餐后高甘油三酯血癥(PPT)的重要參與者。ApoC3參與阿爾茨海默病發(fā)病機(jī)制的新證據(jù)為進(jìn)一步研究是否改變載脂蛋白C3水準(zhǔn)能推遲疾病進(jìn)展開辟了道路。此外,ApoC3顯然與心血管疾?。–VD)風(fēng)險、冠狀動脈疾?。–AD)進(jìn)展以及主動脈瓣鈣化有關(guān),最近的臨床試驗指出,抑制ApoC3是控制高甘油三酯血癥和預(yù)防心血管疾病的有效方法。一些證據(jù)表明,ApoC3不僅僅在甘油三酯代謝中發(fā)揮作用,而且還在多種心血管代謝途徑中發(fā)揮作用。 STP125G是一 種ApoC3 mRNA的單鏈siRNA藥物,并且是基于Sirnaomics專有的GalAhead ? mxRNA技術(shù)。

關(guān)于Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司,公司候選產(chǎn)品處于臨床及臨床前階段,專注于探索及開發(fā)創(chuàng)新藥物,用于治療具有醫(yī)療需求及龐大市場機(jī)會的適應(yīng)癥。Sirnaomics是首家于亞洲和美國均擁有重要市場地位的臨床階段RNA療法生物制藥公司。憑借其專有的遞送技術(shù):多肽納米顆粒遞送平臺和GalNAc偶聯(lián)物遞送平臺,GalAhead?,本集團(tuán)已建立非常豐富的候選藥物管線。STP122G是利用集團(tuán)GalAhead? mxRNA技術(shù)的首個候選藥物,目前正處于第一階段開發(fā)階段。STP125G是第二款基于Sirnaomics專利GalAhead? mxRNA技術(shù)的siRNA治療藥物,以載脂蛋白C3 mRNA為靶點,用于心血管疾病的治療。STP237G是首個基于GalAhead? muRNA技術(shù)的雙靶向藥物,目前處于臨床前評估的后期階段。通過STP705和STP707的臨床項目,集團(tuán)在腫瘤應(yīng)用方面也取得了多項成功。隨著Sirnaomics臨床管線的擴(kuò)展和生產(chǎn)設(shè)施的建立,本集團(tuán)專注實現(xiàn)從生物科技公司向生物制藥公司的躍進(jìn)。如欲了解更多關(guān)于公司信息,可瀏覽: www.sirnaomics.com 。

消息來源:Sirnaomics
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