蘇州2025年3月17日 /美通社/ -- 維亞臻生物技術(shù)（蘇州）有限公司（"維亞臻"）宣布，由維亞臻開展的針對中國家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者的3期臨床試驗(yàn)（CTR20231418/NCT05902598）獲得積極頂線數(shù)據(jù)，成功達(dá)到主要療效終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
維亞臻首席執(zhí)行官鄒曉明博士表示："FCS是一種嚴(yán)重危及患者健康和生命的疾病，在中國尚未有針對該適應(yīng)癥的獲批藥物。我們很高興看到VSA001注射液作為維亞臻首個(gè)進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)的siRNA藥物，在針對中國FCS患者的3期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果，展現(xiàn)出顯著的療效和良好的安全性，并與海外已完成的FCS 3期試驗(yàn)結(jié)果高度相似。我們向參與此次研究的患者、護(hù)理人員、研究人員和團(tuán)隊(duì)表示誠摯的謝意，并將繼續(xù)推動(dòng)VSA001在中國的研發(fā)注冊及商業(yè)化進(jìn)程，讓中國FCS和高甘油三酯血癥患者早日從該藥物獲益。"
本試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心的3期臨床試驗(yàn)，共37名FCS患者隨機(jī)接受每3個(gè)月一次，持續(xù)12個(gè)月的VSA001 25 mg、50 mg或安慰劑皮下注射治療，旨在中國FCS成人患者中評估VSA001的有效性和安全性。
該研究的主要終點(diǎn)為與安慰劑組相比，第10個(gè)月的空腹血清甘油三酯水平相較于基線的中位變化百分比。第10個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達(dá)到86%和89%。第12個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達(dá)到72%和79%。
在VSA001 25mg 治療組中，90%的FCS患者空腹血清甘油三酯水平在第10個(gè)月降至500 mg/dL以下。第10個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者血清載脂蛋白C3（APOC3）中位值相較于基線降低幅度分別達(dá)到93%和92%。
除了成功達(dá)到研究主要終點(diǎn)外，VSA001還達(dá)到所有關(guān)鍵次要研究終點(diǎn)，包括第10個(gè)月和第12個(gè)月血清空腹甘油三酯相較于基線變化百分比，以及第10個(gè)月和第12個(gè)月APOC3水平相較于基線變化百分比。
VSA001在FCS患者中表現(xiàn)出良好的安全性。經(jīng)歷治療相關(guān)不良事件（TEAEs）的患者例數(shù)在VSA001治療組及安慰劑組之間相似，而在VSA001治療組中，嚴(yán)重不良事件的發(fā)生率低于安慰劑組。
关于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）
家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重且罕见的疾病，通常由多种单基因突变引起。FCS导致甘油三酯（TG）水平极度升高，通常超过880 mg/dL，可能导致多种严重的体征和症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知障碍。目前，针对FCS的治疗选择有限，难以满足患者的医疗需求。
关于VSA001 （Plozasiran）
VSA001 （Plozasiran），之前也称为ARO-APOC3，是一种同类首创的RNA干扰（RNAi）治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III（APOC3）的产生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRLs）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。APOC3通过抑制脂蛋白脂酶对TRLs的分解以及肝脏中肝脏受体对TRLs残余物的摄取，导致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通过降低APOC3水平，从而减少甘油三酯并将脂质调节到正常水平。
在多项临床研究中，VSA001已在家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）、严重高甘油三酯血症（SHTG）和混合性高脂血症患者中显示出甘油三酯和多种致动脉粥样硬化脂蛋白的减少。到目前为止，VSA001总体耐受性良好，报道的治疗相关不良事件通常与研究人群的合并症和基础疾病相关。在临床研究和研究人群中，拟申请上市的25 mg剂量组的最常见治疗相关不良事件包括COVID-19、上呼吸道感染、头痛、2型糖尿病和腹痛。
VSA001正在开展SUMMIT临床计划中的一系列研究，包括针对FCS患者的PALISADE 3期研究、针对SHTG患者的SHASTA研究，以及针对混合性高脂血症患者的MUIR和CAPITAN研究。
VSA001已在FCS适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法、孤儿药和快速通道认定，欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定，以及中国国家药品监督管理局（NMPA）的突破性疗法、优先审评认定。目前plozasiran尚未批准用于治疗任何疾病。
关于维亚臻
维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司。公司成立于2022年，与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有四款在同类竞品中处于领先位置、针对心血管代谢及自身免疫疾病领域的临床阶段小核酸药物，旨在打造从研发、生产和商业化的整合式小核酸药物技术平台。
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