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中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2024年6月11日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，公司原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼（商品名：耐立克®；研發(fā)代號：HQP1351）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥物審評中心（CDE）臨床試驗許可，將開展其針對系統(tǒng)性全身治療失敗的琥珀酸脫氫酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃腸間質(zhì)瘤（gastrointestinal stromal tumor, GIST）患者的全球注冊III期臨床研究。這是亞盛醫(yī)藥在實體瘤領(lǐng)域臨床開發(fā)的重大里程碑。
該研究是一項全球多中心、單臂、開放性關(guān)鍵注冊III期臨床試驗，旨在評估耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的有效性和安全性。CDE已同意該項臨床試驗的研究結(jié)果將支持未來SDH缺陷型GIST適應癥的上市申請。
GIST是消化道最常見的軟組織肉瘤，全球發(fā)病率約每年1/10萬-1.5/10萬 1。KIT及PDGFRA是GIST主要的致癌驅(qū)動基因，其中85%～90%的GIST患者有KIT或PDGFRA突變。酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的出現(xiàn)，改善了這類GIST患者的預后。盡管如此，仍有約85%的兒童GIST和10%-15的成人GIST患者并不攜帶KIT或PDGFRA突變，稱為野生型GIST。根據(jù)SDH表達是否缺失，野生型GIST可分為SDH缺陷型GIST和非SDH缺陷型GIST 2-3。
SDH缺陷型GIST具有獨特的臨床病理特征。文獻報告中位診斷年齡為21歲，女性多見，好發(fā)部位為胃部，容易轉(zhuǎn)移，免疫組化表現(xiàn)為SDHB蛋白表達缺失。早期局限型患者可通過手術(shù)治療，但大部分患者仍會復發(fā)。復發(fā)和晚期的SDH缺陷型GIST患者目前無標準治療方案，一般認為伊馬替尼治療無效，其他TKI的療效也難以令人滿意 2-5，5年無事件生存（EFS）率僅為24% 4。SDH缺陷型GIST患者發(fā)病年輕，嚴重影響生存質(zhì)量，且明顯縮短生存期，這一存在緊迫未滿足臨床需求的領(lǐng)域亟需新的治療手段。
耐立克®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代TKI。此前，該品種已獲CDE納入突破性治療品種，治療既往經(jīng)過一線治療的SDH缺陷型GIST患者。作為多靶點TKI，耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中展現(xiàn)出了顯著的療效和良好的安全性。其治療SDH缺陷型GIST患者的臨床研究自2022年起，已連續(xù)三年入選美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會，并在本月舉辦的第60屆ASCO年會上口頭報告了最新進展。數(shù)據(jù)表明，該品種在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率（CBR）高達92.3%。
耐立克®是中國首個上市的第三代BCR-ABL抑制劑，目前已有兩項適應癥獲批，分別為治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的慢性髓細胞白血?。–ML）慢性期（-CP）和加速期（-AP）的成年患者；和治療對一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者。耐立克®在中國的商業(yè)化推廣由亞盛醫(yī)藥和信達生物共同負責。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆博士表示：“在前期研究中，耐立克®已經(jīng)在SDH缺陷型GIST患者的治療中展現(xiàn)出令人振奮的有效性和安全性。此次全球注冊III期臨床的獲批讓我們深受鼓舞！這不僅意味著耐立克®有望為又一個無藥可醫(yī)的適應癥帶來治療突破，更是亞盛醫(yī)藥在實體瘤領(lǐng)域臨床開發(fā)的重大里程碑。未來，我們將秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’這一使命，積極推進相關(guān)臨床試驗的開展，以造福更多患者?！?/p>
參考文獻：
關(guān)于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球前沿。公司已建立擁有9個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項臨床試驗，其中6項為全球注冊III期臨床研究。
用于治療慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克®）曾獲中國國家藥品監(jiān)督管理局新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。目前，耐立克®已被成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。
截至目前，公司共有4個在研新藥獲得16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中“重大新藥創(chuàng)制”專項5項，包括1項“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項“創(chuàng)新藥物研發(fā)”，另外承擔“重大傳染病防治”專項1項。
憑借強大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進行知識產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學術(shù)機構(gòu)達成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經(jīng)驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場營銷團隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。
亞盛醫(yī)藥前瞻性聲明
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