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實(shí)體瘤領(lǐng)域重大里程碑!耐立克?治療SDH缺陷型GIST患者的全球注冊(cè)III期研究獲CDE臨床許可

2024-06-11 10:37 5885

中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2024年6月11日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥(6855.HK)今日宣布,公司原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼(商品名:耐立克®;研發(fā)代號(hào):HQP1351)獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥物審評(píng)中心(CDE)臨床試驗(yàn)許可,將開(kāi)展其針對(duì)系統(tǒng)性全身治療失敗的琥珀酸脫氫酶(succinate dehydrogenase, SDH)缺陷型胃腸間質(zhì)瘤(gastrointestinal stromal tumor, GIST)患者的全球注冊(cè)III期臨床研究。這是亞盛醫(yī)藥在實(shí)體瘤領(lǐng)域臨床開(kāi)發(fā)的重大里程碑。

該研究是一項(xiàng)全球多中心、單臂、開(kāi)放性關(guān)鍵注冊(cè)III期臨床試驗(yàn),旨在評(píng)估耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的有效性和安全性。CDE已同意該項(xiàng)臨床試驗(yàn)的研究結(jié)果將支持未來(lái)SDH缺陷型GIST適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)。

GIST是消化道最常見(jiàn)的軟組織肉瘤,全球發(fā)病率約每年1/10萬(wàn)-1.5/10萬(wàn) 1。KIT及PDGFRA是GIST主要的致癌驅(qū)動(dòng)基因,其中85%~90%的GIST患者有KIT或PDGFRA突變。酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的出現(xiàn),改善了這類GIST患者的預(yù)后。盡管如此,仍有約85%的兒童GIST和10%-15的成人GIST患者并不攜帶KIT或PDGFRA突變,稱為野生型GIST。根據(jù)SDH表達(dá)是否缺失,野生型GIST可分為SDH缺陷型GIST和非SDH缺陷型GIST 2-3。

SDH缺陷型GIST具有獨(dú)特的臨床病理特征。文獻(xiàn)報(bào)告中位診斷年齡為21歲,女性多見(jiàn),好發(fā)部位為胃部,容易轉(zhuǎn)移,免疫組化表現(xiàn)為SDHB蛋白表達(dá)缺失。早期局限型患者可通過(guò)手術(shù)治療,但大部分患者仍會(huì)復(fù)發(fā)。復(fù)發(fā)和晚期的SDH缺陷型GIST患者目前無(wú)標(biāo)準(zhǔn)治療方案,一般認(rèn)為伊馬替尼治療無(wú)效,其他TKI的療效也難以令人滿意 2-5,5年無(wú)事件生存(EFS)率僅為24% 4。SDH缺陷型GIST患者發(fā)病年輕,嚴(yán)重影響生存質(zhì)量,且明顯縮短生存期,這一存在緊迫未滿足臨床需求的領(lǐng)域亟需新的治療手段。

耐立克®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥,為口服第三代TKI。此前,該品種已獲CDE納入突破性治療品種,治療既往經(jīng)過(guò)一線治療的SDH缺陷型GIST患者。作為多靶點(diǎn)TKI,耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中展現(xiàn)出了顯著的療效和良好的安全性。其治療SDH缺陷型GIST患者的臨床研究自2022年起,已連續(xù)三年入選美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì),并在本月舉辦的第60屆ASCO年會(huì)上口頭報(bào)告了最新進(jìn)展。數(shù)據(jù)表明,該品種在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率(CBR)高達(dá)92.3%。

耐立克®是中國(guó)首個(gè)上市的第三代BCR-ABL抑制劑,目前已有兩項(xiàng)適應(yīng)癥獲批,分別為治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血?。–ML)慢性期(-CP)和加速期(-AP)的成年患者;和治療對(duì)一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者。耐立克®在中國(guó)的商業(yè)化推廣由亞盛醫(yī)藥和信達(dá)生物共同負(fù)責(zé)。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示:“在前期研究中,耐立克®已經(jīng)在SDH缺陷型GIST患者的治療中展現(xiàn)出令人振奮的有效性和安全性。此次全球注冊(cè)III期臨床的獲批讓我們深受鼓舞!這不僅意味著耐立克®有望為又一個(gè)無(wú)藥可醫(yī)的適應(yīng)癥帶來(lái)治療突破,更是亞盛醫(yī)藥在實(shí)體瘤領(lǐng)域臨床開(kāi)發(fā)的重大里程碑。未來(lái),我們將秉承‘解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’這一使命,積極推進(jìn)相關(guān)臨床試驗(yàn)的開(kāi)展,以造福更多患者?!?/p>

參考文獻(xiàn):

  1. Mantese G. Gastrointestinal stromal tumor: epidemiology, diagnosis, and treatment. Curr Opin Gastroenterol. 2019; 35(6): 555-559.
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  3. Nannini M, Rizzo A, Indio V, et al. Targeted therapy in SDH-deficient GIST. Ther Adv Med Oncol. 2021; 13: 17588359211023278.
  4. Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al. Surgical Management of Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol. 2017; 35(5): 523-528.
  5. Mullassery D, Weldon CB. Pediatric/"Wildtype" gastrointestinal stromal tumors. Semin Pediatr Surg. 2016; 25(5): 305-310.

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國(guó)、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè),致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日,亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市,股票代碼:6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái),處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球前沿。公司已建立擁有9個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線,包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白的抑制劑;新一代針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等,為全球唯一在細(xì)胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞及歐洲開(kāi)展40多項(xiàng)臨床試驗(yàn),其中6項(xiàng)為全球注冊(cè)III期臨床研究。

用于治療慢性髓細(xì)胞白血病的核心品種奧雷巴替尼(商品名:耐立克®)曾獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局新藥審評(píng)中心(CDE)納入優(yōu)先審評(píng)和突破性治療品種,并已在中國(guó)獲批,是公司的首個(gè)上市品種。目前,耐立克®已被成功納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2022年)》。該品種還獲得了美國(guó)FDA快速通道資格、孤兒藥資格認(rèn)定、以及歐盟孤兒藥資格認(rèn)定。

截至目前,公司共有4個(gè)在研新藥獲得16項(xiàng)FDA和1項(xiàng)歐盟孤兒藥資格認(rèn)定,2項(xiàng)FDA快速通道資格以及2項(xiàng)FDA兒童罕見(jiàn)病資格認(rèn)證。公司先后承擔(dān)多項(xiàng)國(guó)家科技重大專項(xiàng),其中“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)5項(xiàng),包括1項(xiàng)“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項(xiàng)“創(chuàng)新藥物研發(fā)”,另外承擔(dān)“重大傳染病防治”專項(xiàng)1項(xiàng)。

憑借強(qiáng)大的研發(fā)能力,亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進(jìn)行知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局,并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學(xué)中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)達(dá)成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)的國(guó)際化人才團(tuán)隊(duì),同時(shí),公司正在高標(biāo)準(zhǔn)打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場(chǎng)營(yíng)銷團(tuán)隊(duì)。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力,加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度,真正踐行“解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命,以造福更多患者。

亞盛醫(yī)藥前瞻性聲明

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外,于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后,無(wú)論是否出現(xiàn)新資料、未來(lái)事件或其他情況,我們并無(wú)責(zé)任更新或公開(kāi)修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請(qǐng)細(xì)閱本文,并理解我們的實(shí)際未來(lái)業(yè)績(jī)或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出,可能因未來(lái)發(fā)展而出現(xiàn)變動(dòng)。

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