上海2023年4月24日 /美通社/ -- 云頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注于創(chuàng)新藥及疫苗開發(fā)、制造和商業(yè)化的生物制藥公司，今日宣布其全球唯一對因治療IgA腎病，減少腎功能下降的疾病首創(chuàng)藥物Nefecon(耐賦康)已獲得海南省藥品監(jiān)督管理局批準，將在上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院應用于臨床使用。此次在海南獲批落地標志著國內IgA腎病患者可以獲益于全球同步的創(chuàng)新療法，也標志著國內IgA腎病對因治療新時代的開啟。
中國IgA腎病發(fā)病率突出，亟需對因療法
中國是世界上原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國家，而作為常見的原發(fā)性腎小球疾病，IgA腎病約占35%～50%，國內IgA腎病患者預估約有500萬人。但目前國內針對IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主，缺少從疾病源頭改變疾病進展的針對性治療方法，即對因治療。約50%具有高進展風險的IgA腎病患者在10-20年內會進展為終末期腎病，需要進行透析或腎移植。IgA腎病患者的治療現(xiàn)狀存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。
作為全球唯一IgA腎病的對因治療藥物，Nefecon(耐賦康)是靶向腸道的黏膜免疫調節(jié)劑，其通過特殊的制作工藝，將布地奈德（糖皮質激素的一種）靶向釋放于回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產生，進而干預發(fā)病機制上游階段，能減少50%腎功能下降，延緩超過10年進展至透析或腎移植。
此前，Nefecon已相繼在美國和歐盟獲批上市，并被中國國家藥品監(jiān)督管理局納入突破性治療品種和優(yōu)先審評，預計今年下半年Nefecon (耐賦康)將在中國正式獲批上市，進一步擴大該款創(chuàng)新藥物的可及性，從根本上改變目前中國IgA腎病患者缺乏針對性療法的治療格局。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：“此次Nefecon（耐賦康）成功獲準進入博鰲樂城先行區(qū)，不僅依托國家醫(yī)藥創(chuàng)新政策利好，還離不開樂城先行區(qū)管理局和瑞金醫(yī)院的大力支持。通過博鰲樂城這一國際創(chuàng)新藥物進入中國的重要窗口，我們很高興看到中國的IgA腎病患者可以提早獲益于全球唯一的對因治療藥物，幫助滿足該領域巨大的未滿足臨床需求。腎病是云頂新耀的重點發(fā)展領域之一，而Nefecon（耐賦康）作為公司腎病產品組合中的主打產品，在博鰲的落地也將大大提高該產品的認知度，有利于下半年全面獲批后的商業(yè)化進程。我們期待Nefecon（耐賦康）早日在中國全面獲批，同時云頂新耀將繼續(xù)全力推動有巨大未滿足醫(yī)療需求的腎病領域的其他創(chuàng)新藥物研發(fā)，以惠及更多中國患者，助力 ‘健康中國2030'。"
Nefecon全球3期臨床研究NeflgArd的全球指導委員會成員、北京大學第一醫(yī)院張宏教授表示："作為全球首個對因治療IgA腎病的藥物，Nefecon可從源頭上減少致病性IgA1產生，在IIb/III期臨床研究中，Nefecon可顯著降低循環(huán)中Gd-IgA1以及IgA免疫復合物水平，印證了對因治療的理念。"北京大學第一醫(yī)院為NeflgArd研究在中國的牽頭單位。
根據(jù)Nefecon的全球3期臨床研究項目—NefIgArd最新結果顯示，Nefecon 9個月治療期結束停藥后，繼續(xù)隨訪15個月，該藥依然可以顯著減少IgA腎病患者的腎功能下降。Nefecon組的腎小球濾過率在兩年期間平均下降2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組為7.52 mL/min/1.73 m2，表明即使在停止治療15個月后，與安慰劑相比，仍能減少50%腎功能下降，預估延緩超過10年進展至透析或腎移植，尿蛋白肌酐比值（UPCR）與基線相比降低31%，治療效果和獲益長期持續(xù)存在且不同UPCR基線的受試者的腎功能獲益一致。
關于Nefecon(耐賦康)
Nefecon(耐賦康)是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，作為全球唯一對因治療IgA腎病的治療藥物，是靶向腸道的黏膜免疫調節(jié)劑，能減少50%腎功能下降，延緩超過10年進展至透析或腎移植。布地奈德是一種具有強糖皮質激素活性和弱鹽皮質激素活性的糖皮質激素，首過代謝程度達90%，具有良好的安全性。Nefecon專為IgA腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德4mg，通過特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產生，進而干預發(fā)病機制上游階段，達到治療IgA腎病的作用。2019年6月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨家授權許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化Nefecon的權利。該協(xié)議于2022年3月擴展，將韓國納入云頂新耀的授權許可范圍。
關于云頂新耀
云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場尚未滿足的醫(yī)療需求。云頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業(yè)從事過高質量臨床開發(fā)、藥政事務、化學制造與控制（CMC）、業(yè)務發(fā)展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經(jīng)驗。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經(jīng)處于臨床試驗后期階段。公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網(wǎng)站： www.everestmedicines.com。
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