耐賦康®獲批填補(bǔ)了從疾病源頭治療IgA腎病的空白,開啟IgA腎病治療新時(shí)代
上海2023年11月24日 /美通社/ -- 云頂新耀(HKEX 1952.HK)是一家專注于創(chuàng)新藥及疫苗開發(fā)、制造和商業(yè)化的生物制藥公司,今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)耐賦康®(Nefecon®)的新藥上市許可申請(qǐng)(NDA),用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病成人患者。作為全球首個(gè)IgA腎病的對(duì)因治療藥物,此次耐賦康®在中國(guó)正式獲批,填補(bǔ)了從疾病源頭治療IgA腎病的空白,開啟了IgA腎病的治療新時(shí)代。
中國(guó)是全球原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國(guó)家,而作為常見的原發(fā)性腎小球疾病,IgA腎病約占35%~50%,有約500萬(wàn)患者,且發(fā)病年齡較輕、預(yù)后不佳,易進(jìn)展至終末期腎病。有研究顯示,幾乎所有IgA腎病患者在其預(yù)期壽命內(nèi)均有進(jìn)展為終末期腎病的風(fēng)險(xiǎn),需要進(jìn)行透析或腎移植。同時(shí)IgA腎病具有地區(qū)、種族差異,尤其是中國(guó)IgA腎病人群病理改變更嚴(yán)重、疾病進(jìn)展速度更快。而目前國(guó)內(nèi)針對(duì)IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主,缺少?gòu)募膊≡搭^改變疾病進(jìn)展的針對(duì)性治療方法,即對(duì)因治療。IgA腎病患者的治療現(xiàn)狀存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。繼耐賦康®在中國(guó)內(nèi)地和中國(guó)澳門獲批后,還有望于近期在新加坡和中國(guó)香港獲得NDA批準(zhǔn)。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示:"我們非常激動(dòng)地迎來(lái)了耐賦康®在中國(guó)的獲批,在此我代表公司感謝所有幫助耐賦康®進(jìn)入國(guó)內(nèi)臨床應(yīng)用的科學(xué)家、醫(yī)生、患者和同仁們。東亞地區(qū)尤其是中國(guó)的IgA腎病患者發(fā)病率更高、發(fā)病年齡更輕、疾病進(jìn)展更快,中國(guó)有約500萬(wàn)患者迫切需要對(duì)因治療的創(chuàng)新療法來(lái)延緩疾病進(jìn)展。而耐賦康®的NefIgArd 3期研究在中國(guó)人群中取得了非常積極的結(jié)果,9個(gè)月的治療,在停藥觀察15個(gè)月后,仍能減少腎功能衰退達(dá)66%,預(yù)計(jì)可延緩12.8年進(jìn)展至腎功能衰竭;同時(shí)還使蛋白尿下降43%,無(wú)鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯增加至57.7%,相比全球患者人群擁有更好的療效。耐賦康®在中國(guó)的獲批也對(duì)公司確立在腎科領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)具有里程碑意義。公司在積極籌備耐賦康®的商業(yè)化上市、 盡快為國(guó)內(nèi)約500萬(wàn)IgA腎病患者帶來(lái)該疾病首創(chuàng)藥物的同時(shí),也將繼續(xù)全力推動(dòng)有巨大未滿足醫(yī)療需求的其它腎病及自身免疫性疾病領(lǐng)域的其他創(chuàng)新藥物研發(fā),以惠及更多中國(guó)及亞洲患者。"
耐賦康®全球3期臨床研究NeflgArd的全球指導(dǎo)委員會(huì)成員、北京大學(xué)第一醫(yī)院張宏教授表示:"IgA腎病是中國(guó)最常見的原發(fā)性腎小球疾病,發(fā)病年齡較輕,預(yù)后不佳,易進(jìn)展至終末期腎病,給患者和社會(huì)帶來(lái)沉重的疾病負(fù)擔(dān)。且跟歐美人群相比,中國(guó)人群的IgA腎病患者疾病進(jìn)展更快,預(yù)后更差。NefIgArd研究的完整結(jié)果表明,Nefecon®能夠保護(hù)腎功能,延緩患者進(jìn)展至透析或腎移植,顯著降低尿蛋白和血尿,且安全性、耐受性良好。在中國(guó)人群數(shù)據(jù)分析中,Nefecon®顯示出能減少腎功能衰退達(dá)66%。Nefecon®此次在中國(guó)的獲批,填補(bǔ)了中國(guó)IgA腎病無(wú)適應(yīng)癥治療藥物的空白,也讓這款目前IgA腎病全球唯一對(duì)因治療藥物能更多地惠及中國(guó)患者,改善疾病預(yù)后,同時(shí)也為臨床醫(yī)生帶來(lái)新的治療選擇。"
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎臟科主任謝靜遠(yuǎn)教授表示:"IgA腎病在亞洲高發(fā),也是我國(guó)青壯年腎衰的主要病因之一?;颊咭坏┻M(jìn)展至終末期腎臟病,將為個(gè)人、家庭乃至社會(huì)帶來(lái)極大的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。長(zhǎng)期以來(lái),該病一直缺乏特異性治療方案,導(dǎo)致對(duì)該方向的醫(yī)療需求缺口巨大。作為全球首個(gè)對(duì)因治療IgA腎病的藥物,Nefecon®已經(jīng)相繼在美國(guó)和歐盟獲批上市。幸運(yùn)的是,在國(guó)家政策推動(dòng)下,我國(guó)患者用藥的綠色通道提前開啟。2023年4月24日在博鰲的瑞金醫(yī)院海南分院開出國(guó)內(nèi)首張?zhí)幏?。隨訪中,該藥物能較有效地穩(wěn)定腎功能,降低蛋白尿、血尿,并且患者對(duì)其耐受性良好。Nefecon®此次在中國(guó)獲批具有重大意義,為IgA腎病患者帶來(lái)新希望,也助力醫(yī)生更好地對(duì)IgA腎病患者開展長(zhǎng)程隨訪指導(dǎo)及管理。"
作為全球首個(gè)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和歐洲藥物管理局(EMA)批準(zhǔn)的對(duì)因治療IgA腎病的藥物,耐賦康®是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑,其通過(guò)特殊的制作工藝,將布地奈德(糖皮質(zhì)激素的一種)靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞(包括派爾集合淋巴結(jié)),膠囊溶解后,三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德,高濃度覆蓋整個(gè)靶區(qū)域,從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體(Gd-IgA1)產(chǎn)生,進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機(jī)制上游階段,能延緩12.8年進(jìn)展至透析或腎移植。
NefIgArd 3期全球臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心研究,在接受優(yōu)化RAS抑制劑治療的原發(fā)性IgA腎病成人患者中評(píng)估了耐賦康®(16 mg/d,每日一次)與安慰劑相比的療效和安全性。這項(xiàng)研究為期2年,包括9個(gè)月的耐賦康®或安慰劑治療期,隨后是15個(gè)月的停藥隨訪期。全球研究結(jié)果顯示:與安慰劑相比,耐賦康®不僅帶來(lái)了持久的蛋白尿下降,減少鏡下血尿風(fēng)險(xiǎn),更重要的是在估算腎小球?yàn)V過(guò)率(eGFR)上顯示出具有臨床意義且統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性優(yōu)勢(shì)(p<0.0001),能延緩腎功能衰退達(dá)50%。
而中國(guó)亞組數(shù)據(jù)顯示了耐賦康®在腎功能保護(hù)、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數(shù)值上更好的療效,同時(shí)亦觀察到在僅使用支持性治療的中國(guó)患者對(duì)照組更快速的疾病進(jìn)展。在2年的治療和觀察期間,耐賦康®治療組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡,而安慰劑組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡,耐賦康治療可帶來(lái)9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 獲益,這一數(shù)值大于全球人群的治療獲益(5.1 ml/min/1.73㎡)。中國(guó)人群中eGFR在24個(gè)月時(shí)較基線的平均絕對(duì)變化表明,耐賦康®治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%,這一數(shù)值在全球人群約為50%。同時(shí),在2年內(nèi)觀察到耐賦康®組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比,中國(guó)人群9個(gè)月的耐賦康®治療在9個(gè)月和24個(gè)月時(shí)分別使尿蛋白肌酐比值(UPCR)降低31%和43%。而全球人群在9個(gè)月與24個(gè)月時(shí)約下降30%。此外,在安慰劑組,中國(guó)人群在24個(gè)月時(shí)的平均UPCR自基線上升了18.6%,而全球人群卻有輕微的下降,說(shuō)明了中國(guó)人群的疾病進(jìn)展相較于全球人群更快。在中國(guó)人群中,耐賦康®組2年內(nèi)無(wú)鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯改善至57.7%,而安慰劑組無(wú)變化。該中國(guó)患者數(shù)據(jù)已發(fā)表于2023年11月舉行的美國(guó)腎臟病學(xué)會(huì)腎臟周。
耐賦康®是第一款被中國(guó)藥監(jiān)局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物,其新藥上市申請(qǐng)也被納入優(yōu)先審評(píng)程序。耐賦康®已于2021年12月獲得美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)上市,2022年7月獲得歐盟委員會(huì)附條件上市許可批準(zhǔn)。
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中文會(huì)議:
會(huì)議時(shí)間:2023年11月27日,星期一,上午9時(shí)(北京時(shí)間)
會(huì)議直播鏈接:https://s.comein.cn/Af2JR
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關(guān)于耐賦康®(Nefecon®)
耐賦康® (Nefecon®) 是口服靶向布地奈德遲釋膠囊,作為全球唯一對(duì)因治療IgA腎病的治療藥物,是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑,能減少50%腎功能下降,在中國(guó)人群中能延緩腎功能衰退達(dá)66%,將疾病進(jìn)展至透析或腎移植的時(shí)間延緩了10年以上。布地奈德是一種具有強(qiáng)糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性的糖皮質(zhì)激素,首過(guò)代謝程度達(dá)90%,具有良好的安全性。耐賦康®專為IgA腎病患者研制,遲釋膠囊含布地奈德4mg,通過(guò)特殊的制作工藝,將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞(包括派爾集合淋巴結(jié)),膠囊溶解后,三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德,高濃度覆蓋整個(gè)靶區(qū)域,從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體(Gd-IgA1)產(chǎn)生,進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機(jī)制上游階段,達(dá)到治療IgA腎病的作用。2019年6月,云頂新耀與Calliditas簽訂獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議,獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化耐賦康®的權(quán)利。該協(xié)議于2022年3月擴(kuò)展,將韓國(guó)納入云頂新耀的授權(quán)許可范圍。
關(guān)于云頂新耀
云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司,致力于滿足亞洲市場(chǎng)尚未滿足的醫(yī)療需求。云頂新耀的管理團(tuán)隊(duì)在中國(guó)及全球領(lǐng)先制藥企業(yè)從事過(guò)高質(zhì)量臨床開發(fā)、藥政事務(wù)、化學(xué)制造與控制(CMC)、業(yè)務(wù)發(fā)展和運(yùn)營(yíng),擁有深厚的專長(zhǎng)和豐富的經(jīng)驗(yàn)。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合,其中大部分已經(jīng)處于臨床試驗(yàn)后期階段。公司的治療領(lǐng)域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關(guān)更多信息,請(qǐng)?jiān)L問(wèn)公司網(wǎng)站:www.everestmedicines.com。
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