美國羅克維爾和中國蘇州2022年10月10日 /美通社/ -- 信達(dá)生物制藥集團(tuán)（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，很高興看到高選擇性RET抑制劑塞普替尼（40mg & 80mg 膠囊）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者、以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者。
塞普替尼由禮來制藥研發(fā)。2022年3月，信達(dá)生物與禮來制藥進(jìn)一步深化腫瘤領(lǐng)域的戰(zhàn)略合作，其中包括信達(dá)生物從禮來獲得塞普替尼在中國的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)利，全權(quán)負(fù)責(zé)塞普替尼的定價、 進(jìn)口、 營銷、分銷和銷售推廣。信達(dá)生物將利用其大癌種領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品管線，成熟完備的腫瘤商業(yè)化平臺能力以及在全國各級醫(yī)院和藥店的廣泛商業(yè)覆蓋優(yōu)勢，旨在為中國的癌癥患者提供具有強(qiáng)大組合協(xié)同效應(yīng)的綜合解決方案。
塞普替尼是一種強(qiáng)效、高選擇性、口服RET酪氨酸激酶抑制劑，于2020年5月獲得美國FDA批準(zhǔn)，成為全球首個獲批的高選擇性RET抑制劑[1]。2021年11月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理了塞普替尼的上市申請，該申請被納入優(yōu)先審評審批程序，加速了塞普替尼的獲批進(jìn)程。此次在中國獲批是基于全球研究LIBRETTO-001的數(shù)據(jù)和LIBRETTO-321研究中國人群數(shù)據(jù)。
LIBRETTO-001研究 , 是一項評估塞普替尼治療RET驅(qū)動型癌癥患者的最大規(guī)模的全球I/II期臨床試驗。研究終點(diǎn)主要的療效考量是確認(rèn)的客觀緩解率（ORR）和中位緩解持續(xù)時間（DoR）。 NSCLC人群最新研究結(jié)果已在2022年歐洲肺癌大會（ELCC）上發(fā)表[2]，而甲狀腺癌人群最新研究結(jié)果已在2022年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）大會上發(fā)表[3]。
研究結(jié)果顯示，對于RET融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者、RET突變型的晚期或轉(zhuǎn)移性MTC患者、RET融合陽性的晚期或轉(zhuǎn)移性TC患者，塞普替尼顯示出有效且持久的抗腫瘤活性及良好的安全性數(shù)據(jù)。
LIBRETTO-321研究[5],[6]是一項旨在評估塞普替尼用于中國RET變異晚期實(shí)體瘤患者療效與安全性的開放標(biāo)簽、多中心、Ⅱ期臨床試驗，共入組77例RET基因變異晚期實(shí)體瘤中國患者，包括47例RET融合陽性晚期NSCLC患者，29例RET突變晚期MTC患者和1例RET融合陽性晚期TC患者。該研究全文已分別于2022年7月[5]（NSCLC部分）和8月[6]（MTC/TC部分）發(fā)表在《Therapeutic Advances in Medical Oncology》期刊上。
研究結(jié)果顯示，中國數(shù)據(jù)與LIBRETTO-001全球數(shù)據(jù)具有高度一致性，驗證了塞普替尼在中國人群中良好的療效與安全性。
上海交通大學(xué)附屬胸科醫(yī)院陸舜教授表示："RET是NSCLC的罕見靶點(diǎn)，但罕見靶點(diǎn)并不‘罕見'，在我國NSCLC患者基數(shù)龐大的背景下，這部分患者存在一定的絕對數(shù)量，其生存狀態(tài)同樣值得關(guān)注。塞普替尼在全球LIBRETTO-001 I/II期臨床研究中，治療RET融合陽性NSCLC患者療效突出，中位PFS達(dá)到2年左右[2]。LIBRETTO-321研究證實(shí)塞普替尼可顯著改善中國晚期RET融合陽性NSCLC患者的生存，包括難治性腦轉(zhuǎn)移患者，在使用塞普替尼治療時均出現(xiàn)具有臨床意義的緩解[5]。它的獲批為我國RET融合陽性NSCLC患者帶來全新治療選擇，將極大惠及中國患者。"
吉林省腫瘤醫(yī)院程穎教授表示："目前全球RET融合在NSCLC患者中發(fā)病率為1-2%，中國RET融合 NSCLC發(fā)病率為1.4%[7],[8]。長期以來，RET融合陽性的晚期NSCLC缺乏療效滿意的治療手段。近年來，RET抑制劑的問世，開啟了針對此類患者的精準(zhǔn)治療時代。通過LIBRETTO-321研究可以看到，塞普替尼在中國人群中經(jīng)治和初治患者的ORR表現(xiàn)可圈可點(diǎn)；另外，該藥在臨床前模型中已證實(shí)在腦部有抗腫瘤活性[5]。我們相信，塞普替尼在中國獲批將為中國RET融合陽性NSCLC患者帶來更多生存獲益。"
天津市人民醫(yī)院高明教授表示："RET基因改變是甲狀腺癌的重要驅(qū)動基因，多見于MTC[9]。塞普替尼對RET靶點(diǎn)具有高選擇性。全球研究LIBRETTO-001的大樣本數(shù)據(jù)證實(shí)，塞普替尼對于RET突變的晚期MTC和RET融合陽性的晚期TC具有臨床意義的高緩解率，同時還具有持久的效果[3],[4]。此外，LIBRETTO-321研究顯示中國人群結(jié)果和全球數(shù)據(jù)高度一致，進(jìn)一步驗證了塞普替尼的療效和安全性。它的獲批上市，對于廣大甲狀腺癌患者來說，無疑又是一場‘及時雨'，又是可以改變治療結(jié)局的里程碑，未來將有更多中國甲狀腺癌患者從中獲益。"
信達(dá)生物制藥集團(tuán)總裁劉勇軍博士表示："塞普替尼是全球首款獲批的RET抑制劑，我們很高興看到其在臨床研究中展現(xiàn)出的強(qiáng)效持續(xù)緩解兼具良好耐受性。本次在中國大陸獲批標(biāo)志著國內(nèi)精準(zhǔn)醫(yī)療的又一里程碑，將為國內(nèi)RET融合陽性癌癥患者帶來國際品質(zhì)的新治療選擇。對于信達(dá)，小分子TKI產(chǎn)品管線也新添一款高價值的商業(yè)化產(chǎn)品，協(xié)同價值進(jìn)一步提升。我們將和禮來通力合作，加速產(chǎn)品上市，一如既往秉承開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥的初心，為更多的中國癌癥患者帶來新希望。"
