蘇州2023年8月15日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（股票代碼：2616.HK），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布其2023年年度中期業(yè)績及近期業(yè)務(wù)亮點。
基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新博士表示："基石藥業(yè)在2023年上半年取得了強勁的增長和業(yè)績表現(xiàn)。三款精準(zhǔn)治療藥品銷售額同比增長53%，商業(yè)化毛利率增長顯著。同時虧損大幅收窄，公司現(xiàn)金儲備為人民幣 10.054億元。
產(chǎn)品管線在全球范圍內(nèi)取得了顯著進(jìn)展。作為管線2.0戰(zhàn)略的重磅產(chǎn)品，CS5001的國際多中心首次人體試驗已由美國及澳大利亞擴展至中國，進(jìn)一步加快了該產(chǎn)品的開發(fā)； I期臨床試驗已完成多個劑量的評估。作為臨床開發(fā)進(jìn)度全球第二的ROR1-ADC，CS5001已在多種惡性血液及實體腫瘤中展現(xiàn)出令人鼓舞的安全性、穩(wěn)定性、以及初步抗腫瘤活性。
舒格利單抗在英國和歐盟用于治療一線IV期NSCLC的兩項上市許可申請進(jìn)展順利，并于近日收到歐洲藥品管理局的臨床試驗核查通知，預(yù)計將在2024年上半年獲批。同時我們積極尋求舒格利單抗與nofazinlimab（PD-1）在大中華區(qū)以外的開發(fā)與商業(yè)化合作伙伴，以推進(jìn)藥物的海外商業(yè)化進(jìn)程。
展望未來，基石藥業(yè)將持續(xù)提升創(chuàng)新產(chǎn)品的研發(fā)能力，進(jìn)一步拓展現(xiàn)有產(chǎn)品的商業(yè)潛力，并積極推進(jìn)全球戰(zhàn)略布局，為公司帶來更廣闊的增長空間，并為投資人、合作伙伴以及利益相關(guān)方創(chuàng)造更大的價值。"
業(yè)務(wù)摘要
2023年上半年，基石藥業(yè)碩果累累，在日趨成熟的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)經(jīng)營方面達(dá)成多個里程碑。我們有四款已上市產(chǎn)品，持續(xù)創(chuàng)收穩(wěn)定的收入，為進(jìn)一步的增長計劃提供財力及資金。截至2023年6月30日止六個月及截至本公告日期，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)經(jīng)營均已取得重大進(jìn)展。我們在此期間取得的成就包括：
I. 新適應(yīng)癥成功上市及持續(xù)穩(wěn)健的商業(yè)努力
截至本公告日期，我們的商業(yè)活動摘要及詳情如下：
? 上市產(chǎn)品銷量穩(wěn)步提高
基于普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）產(chǎn)品總銷售額的穩(wěn)步增長，我們于2023年上半年的總銷售凈額為人民幣2.469億元。
? 新適應(yīng)癥實現(xiàn)成功上市
我們擴大上市產(chǎn)品的適應(yīng)癥，旨在為未來貢獻(xiàn)穩(wěn)定的收益。
- 普吉華®（普拉替尼）：一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性 NSCLC患者的適應(yīng)癥于中國大陸上市。
- 普吉華®（普拉替尼）：治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC、晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的適應(yīng)癥于中國臺灣上市。
? 擴大精準(zhǔn)治療藥物在主要市場的銷售隊伍覆蓋范圍
我們尤為注重確保銷售團隊的覆蓋范圍，截至本公告日期，我們的覆蓋范圍已從2022年的800 家醫(yī)院成功擴張至逾180個城市的約850家，占精準(zhǔn)治療藥物相關(guān)市場的約75%至80%，我們相信我們能夠最大程度地提高我們的銷售回報率。
? 與關(guān)鍵利益相關(guān)者形成精準(zhǔn)診斷生態(tài)系統(tǒng)，促進(jìn)患者識別
- 我們已與頂尖基因測序公司簽署合作協(xié)議，以進(jìn)一步提升對RET突變的NSCLC/TC、胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）中的血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變及異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的急性髓系白血?。ˋML）的檢測率。我們亦與頂級醫(yī)藥公司（包括百濟神州及默克）建立肺癌精準(zhǔn)診療聯(lián)盟（LCPA，該聯(lián)盟是業(yè)界首個專注于NSCLC領(lǐng)域罕見靶點的聯(lián)盟），以在更廣闊的市場最大化RET檢測率。
- 我們已加強與國家病理質(zhì)控中心（PQCC）的合作伙伴關(guān)系，以標(biāo)準(zhǔn)化檢測流程并提高檢測準(zhǔn)確性，參與醫(yī)院的數(shù)量持續(xù)增加。
- 我們已繼續(xù)為接受RET突變檢測的NSCLC/MTC患者及接受IDH1突變檢測的AML患者提供財務(wù)支持，自項目啟動以來覆蓋了約1,200名患者。
? 建立廣泛的行業(yè)和學(xué)術(shù)認(rèn)知度，樹立品牌和科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力
- 普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已納入21項中國國家指南，用于多個治療領(lǐng)域的檢測及治療，比如NSCLC、TC、GIST、SM及AML等。特別是中國臨床腫瘤學(xué)會(CSCO)非小細(xì)胞肺癌診療指南（2023年版）、CSCO胃腸道間質(zhì)瘤診療指南（2022年版）、中國成人系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥診療指南（2022年版）及中國抗癌協(xié)會（CACA）血液腫瘤指南（2022年版）等。
- 我們與中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）、CACA、中華醫(yī)學(xué)會及中國醫(yī)師協(xié)會等多個行業(yè)協(xié)會就GIST、NSCLC、MTC及惡性血液腫瘤的診斷及治療標(biāo)準(zhǔn)化項目展開密切合作，進(jìn)一步加強我們的行業(yè)聯(lián)系并展示我們的專業(yè)能力。
- 我們發(fā)起或支持研究者開展藥物獲批后的臨床項目，如研究者發(fā)起的試驗（IIT）和真實世界的研究（RWS），以于多個癌癥適應(yīng)癥中生成更多數(shù)據(jù)。例如，一項多中心RWS評估了泰吉華®（阿伐替尼）在中國GIST患者中的安全性及療效；另一項IIT旨在研究泰吉華®（阿伐替尼）對于治療攜帶有KIT D816 或N822突變的R/R AML患者的療效及安全性。
? 制定一系列方法，提高我們藥品的可及性及可負(fù)擔(dān)性
- 我們已更新上市產(chǎn)品的定價策略。具體而言，更新普吉華®（普拉替尼）患者援助項目（PAP）計劃以為一些支付能力低的患者降低門檻并提升價格競爭力。我們亦啟動泰吉華®（阿伐替尼）的新PAP為GIST患者的長期治療提供支援。我們調(diào)整拓舒沃®（艾伏尼布）的PAP計劃，以提高可負(fù)擔(dān)性并延長治療持續(xù)時間（DOT）。
- 我們確保將泰吉華®（阿伐替尼）、普吉華®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）納入所有主要地區(qū)（比如北京、上海、廣東、浙江及山東等）的138個主要商業(yè)及政府保險計劃，覆蓋人口數(shù)約1億。
- 我們繼續(xù)與國藥控股股份有限公司（國藥控股）進(jìn)行戰(zhàn)略合作，并與上海醫(yī)藥集團股份有限公司（上海醫(yī)藥）建立新合作伙伴關(guān)系，以擴大普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）于醫(yī)院及藥店的分銷范圍。截至本公告日期，泰吉華®（阿伐替尼）、普吉華®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已完成約300家醫(yī)院及直達(dá)患者專業(yè)藥房（DTP）列名，較2022年的約220家進(jìn)一步提升。
? 對患者進(jìn)行持續(xù)教育及支持以提高依從及DOT
我們通過線上患者社區(qū)及線下教育活動不斷努力為患者提供支持，以提高患者依從性及DOT。截至本公告日期，我們的線上平臺擁有逾8,000名訂閱者，并已自啟動時發(fā)布超過330個患者故事及資訊。我們已舉辦約200次患者教育活動，覆蓋20,000名潛在患者。
? 與輝瑞就舒格利單抗在中國的商業(yè)化進(jìn)行合作
- 我們正與合作伙伴輝瑞展開密切合作，以推進(jìn)舒格利單抗在中國大陸的商業(yè)化。
- 在2023年，舒格利單抗治療III期NSCLC在CSCO非小細(xì)胞肺癌治療指南（2023年版）及CSCO免疫治療指南（2023年版）中已升級至1級推薦。此外，舒格利單抗亦獲納入中國IV期原發(fā)性肺癌臨床實踐指南（2023年版）。
II. 不斷發(fā)展的管線的臨床進(jìn)展
詳情如下：
? 舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體），新適應(yīng)癥正在審評中并正擴展至歐洲及英國。
- IV期NSCLC：
- GC/GEJ：
- ESCC：
- R/R ENKTL：
? 普拉替尼（CS3009，RET抑制劑）
- 2023年1月，中國臺灣食品藥物管理署（TFDA）批準(zhǔn)其用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC、晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的NDA。
- 2023年6月，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)其用于一線治療先前未接受系統(tǒng)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC患者的擴展適應(yīng)癥。
- 2023年6月，RET融合陽性NSCLC中國患者的I/II期 ARROW試驗的最新結(jié)果發(fā)表于《Cancer》。
? CS5001 (LCB71、ROR1 ADC)
- 本潛在同類最優(yōu)（BIC）ROR1 ADC的FIH全球試驗的劑量遞增部分已迅速推進(jìn)到美國及澳大利亞劑量遞增部分的患者招募階段，并顯示出良好的安全性及耐受性。此國際多中心臨床試驗?zāi)壳耙褦U展至包括中國，從而進(jìn)一步加速該產(chǎn)品的開發(fā)。作為臨床開發(fā)中進(jìn)展最快的ROR1 ADC之一，CS5001對于各種惡性血液及實體腫瘤有治療潛力。
- CS5001有許多差異性特征，包括專有的位點特異性偶聯(lián)、腫瘤選擇性可切割連接子及前藥技術(shù)。與參比ROR1 ADC相比較，CS5001已于套細(xì)胞淋巴瘤及三陰性乳腺癌異種移植模型顯示出BIC潛力。此外，CS5001在體外共培養(yǎng)系統(tǒng)顯示出旁觀者效應(yīng)，表明ROR1異質(zhì)性/低表達(dá)的實體瘤亦可能受益。2023年3月，我們于第13 屆世界 ADC倫敦大會（世界 ADC 倫敦）上以口頭匯報形式展示CS5001的轉(zhuǎn)化數(shù)據(jù)。
- 此外，為確保生物標(biāo)記物驅(qū)動患者的選擇乃基于腫瘤ROR1表達(dá)，我們已識別有潛力的候選ROR1抗體克隆用于免疫組化（IHC），以支持未來有關(guān)精準(zhǔn)治療藥物的工作。
? 艾伏尼布（CS3010，IDH1抑制劑）
- 2023年1月，我們完成了艾伏尼布在R/R AML患者的中國橋接研究。
- 2023年5月，我們與CDE就艾伏尼布用于R/R AML的完全批準(zhǔn)的監(jiān)管途徑達(dá)成一致且正在準(zhǔn)備申請材料。
? 阿伐替尼（CS3007，KIT/PDGFRA抑制劑）
- 2023年5月，我們的合作伙伴Blueprint Medicines就該產(chǎn)品用于治療成人惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥取得來自美國食品和藥物管理局（FDA）的NDA批準(zhǔn)。
- 2023年6月，我們于2023年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上公布了阿伐替尼用于治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤患者的新數(shù)據(jù)。
? 洛拉替尼（ALK/ROS-1抑制劑）
- 我們正與輝瑞合作在大中華區(qū)聯(lián)合開發(fā)洛拉替尼，并針對ROS1陽性晚期NSCLC患者進(jìn)行關(guān)鍵研究。2023年6月，我們就該項研究完成了患者入組。
III. 利用多種創(chuàng)新渠道建立研究管線
精準(zhǔn)治療藥物及免疫腫瘤藥物聯(lián)合治療仍然是我們的戰(zhàn)略重點。將細(xì)胞毒性藥物精確地輸送到腫瘤的抗體偶聯(lián)藥物，以及可創(chuàng)造新生物學(xué)且自身組合的多特異性生物制品代表兩種早期開發(fā)的短期模式。
2023年上半年，我們已通過若干舉措取得重大進(jìn)展：
IV. 戰(zhàn)略關(guān)系促進(jìn)商業(yè)化活動及管線開發(fā)
我們不斷發(fā)展與深化和全球主要戰(zhàn)略合作伙伴的關(guān)系，擴展已上市及晚期藥物的商業(yè)化，鞏固我們潛在同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)的早期產(chǎn)品管線，獲取更多能夠加強我們研發(fā)實力的技術(shù)。
Blueprint Medicines于2023年2月22日宣布，其將自羅氏重新獲得普拉替尼的全球商業(yè)化及開發(fā)權(quán)（不包括大中華區(qū)）。有關(guān)權(quán)利過渡將預(yù)計于2024年2月生效，且Blueprint Medicines已啟動普拉替尼在大中華區(qū)以外地區(qū)的重新合作進(jìn)程。我們現(xiàn)正與羅氏及Blueprint Medicines合作采取必要措施，以確?？蔀榇笾腥A區(qū)患者持續(xù)供應(yīng)普拉替尼。
根據(jù)我們與江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司就抗CTLA-4 單克隆抗體(CS1002)建立的合作關(guān)系，恒瑞正在進(jìn)行關(guān)于CS1002聯(lián)合療法用于治療晚期實體瘤（包括HCC及NSCLC）的Ib/II期試驗。
隨著基石藥業(yè)與EQRx就舒格利單抗及nofazinlimab訂立的授權(quán)協(xié)議于2023年5月9日終止，我們重新獲得舒格利單抗及nofazinlimab于大中華區(qū)以外地區(qū)的開發(fā)及商業(yè)化權(quán)利。有關(guān)權(quán)利過渡已于2023年8月完成。我們目前正主導(dǎo)配合EMA及英國MHRA對舒格利單抗進(jìn)行MAA審查的監(jiān)管流程。終止該授權(quán)協(xié)議將不會影響先前自EQRx收取的預(yù)付款及里程碑付款。我們目前正在尋求舒格利單抗及nofazinlimab于大中華區(qū)以外地區(qū)的潛在合作。
V. 其他業(yè)務(wù)進(jìn)展
生產(chǎn)。我們亦正在進(jìn)行多款進(jìn)口產(chǎn)品的技術(shù)轉(zhuǎn)移，預(yù)計將降低成本，提高我們產(chǎn)品的長期盈利能力。具體而言，有關(guān)阿伐替尼的技術(shù)轉(zhuǎn)移申請正在CDE審核中。同時，普拉替尼的技術(shù)轉(zhuǎn)移正在順利進(jìn)行且已啟動生物等效性研究。
未來及愿景
我們正致力于帶來多個重大臨床及商業(yè)進(jìn)展，以促進(jìn)我們在未來十二個月的增長。
未來十二個月的預(yù)期進(jìn)展明細(xì)如下：
商業(yè)進(jìn)展
我們的商業(yè)團隊正在努力加快擴大產(chǎn)品的潛在市場并最大限度地發(fā)揮其商業(yè)潛力，主要著重以下方面：
研發(fā)
預(yù)期NDA批準(zhǔn)：
預(yù)期NDA申請：
預(yù)期主要研究結(jié)果發(fā)布：
早期臨床項目：
? CS5001：2023年底更新臨床安全性及有效性的數(shù)據(jù)及于2024年上半年在大會展示數(shù)據(jù)
財務(wù)摘要
國際財務(wù)報告準(zhǔn)則計量：
非國際財務(wù)報告準(zhǔn)則計量：
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)已經(jīng)獲得了四款創(chuàng)新藥的十一項新藥上市申請的批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
如需了解有關(guān)基石藥業(yè)的更多信息，請瀏覽：www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請細(xì)閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。
