蘇州2022年6月1日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布其2021年公司全年業(yè)績及近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)。
基石藥業(yè)首席執(zhí)行官江寧軍博士表示："作為一家全能型生物制藥公司，2021年我們?nèi)〉昧藲v史性的突破。
截止目前，我們四款創(chuàng)新藥在兩岸三地獲得新藥上市批準(zhǔn)，包括三款同類首創(chuàng)的精準(zhǔn)治療藥物普吉華®、泰吉華®和拓舒沃®以及一款潛在同類最優(yōu)的腫瘤免疫治療藥物擇捷美®。
在將產(chǎn)品推向商業(yè)化的道路上，我們展現(xiàn)了一貫的‘基石速度'。我們已經(jīng)建立了完善的商業(yè)運(yùn)營體系，實(shí)現(xiàn)全國主要城市和醫(yī)院的充分覆蓋，并取得了亮眼的銷售業(yè)績。
我們進(jìn)一步展現(xiàn)了自身強(qiáng)大的研發(fā)實(shí)力。2021年我們提交了六項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)，并受邀在具有全球影響力的學(xué)術(shù)會(huì)議上進(jìn)行了七次口頭報(bào)告展示臨床研究數(shù)據(jù)。擇捷美®在III期和IV期非小細(xì)胞肺癌的研究數(shù)據(jù)同步發(fā)表于《柳葉刀·腫瘤學(xué)》雜志。此外，擇捷美®針對(duì)結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤的注冊(cè)試驗(yàn)已達(dá)主要終點(diǎn)。同時(shí)，多項(xiàng)重磅三期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)完成全部患者入組，包括擇捷美®聯(lián)合化療一線治療胃/胃食管結(jié)合部腺癌和食管鱗癌的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)，以及PD-1抗體nofazinlimab（CS1003）聯(lián)合侖伐替尼一線治療晚期肝細(xì)胞癌的國際多中心注冊(cè)研究。這些進(jìn)展將進(jìn)一步惠及更多患者、并實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品更大的商業(yè)價(jià)值。
我們?nèi)偻七M(jìn)管線2.0戰(zhàn)略，在早期管線取得突破性進(jìn)展：潛在同類最佳ROR1 ADC（CS5001）在美國、澳洲和中國大陸獲批臨床，并在美國完成首例患者入組，PD-L1/4-1BB/HSA三特異性抗體（CS2006）在中國大陸獲批臨床。此外，我們啟動(dòng)并積極推進(jìn)了超過十個(gè)藥物早期發(fā)現(xiàn)和技術(shù)平臺(tái)開發(fā)項(xiàng)目。
與此同時(shí)，我們通過多維度的全球戰(zhàn)略合作以支持公司產(chǎn)品商業(yè)化和臨床藥物開發(fā)?；帢I(yè)全球研發(fā)總部及產(chǎn)業(yè)化基地啟動(dòng)，將進(jìn)一步助力內(nèi)部研發(fā)創(chuàng)新能力升級(jí)。
展望2022年，我們將乘勢而上，不遺余力實(shí)現(xiàn)商業(yè)潛力最大化。我們將全力以赴推動(dòng)新產(chǎn)品與新適應(yīng)癥的上市，將不斷加速市場滲透與擴(kuò)張，包括進(jìn)一步提高檢測率，創(chuàng)建科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力，提升我們藥品的可及性和可負(fù)擔(dān)性，實(shí)現(xiàn)中國及全球的快速增長。我們擁有豐富而均衡的產(chǎn)品管線資產(chǎn)，將持續(xù)關(guān)注高發(fā)癌癥領(lǐng)域，加速推進(jìn)管線2.0戰(zhàn)略，釋放產(chǎn)品組合的全球潛力。我們正在研發(fā)創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物的道路上積極前行，踐行使命造福廣大癌癥患者。"
業(yè)務(wù)進(jìn)展
2021年是基石藥業(yè)歷史上實(shí)現(xiàn)突破的一年，我們成功上市了兩款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物，并在產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)經(jīng)營方面達(dá)成多個(gè)里程碑。截至2021年12月31日止年度及截至本公告日期，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)經(jīng)營已取得重大進(jìn)展。我們?cè)诖似陂g取得的成就包括：
以上僅為我們2021年所取得成果的縮影。
在過去的一年內(nèi)，我們充分開發(fā)了商業(yè)能力，在團(tuán)隊(duì)建設(shè)、構(gòu)建商業(yè)基礎(chǔ)設(shè)施及行業(yè)網(wǎng)絡(luò)方面取得了快速且顯著的進(jìn)步。我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)確立了清晰的市場策略，并成功推出三款產(chǎn)品。我們通過廣泛的醫(yī)生教育、在診斷及治療標(biāo)準(zhǔn)化方面與行業(yè)協(xié)會(huì)以及與診斷公司開展合作，形成針對(duì)相關(guān)疾病的精準(zhǔn)治療藥物的治療模式。因此，我們看到自阿伐替尼及普拉替尼上市以來，其獲批適應(yīng)癥的疾病診斷率不斷提高。此外，相較于2021年中期業(yè)績公告時(shí)，我們的精準(zhǔn)治療藥物已從7項(xiàng)指南增加到目前超過10項(xiàng)國家級(jí)指南，同時(shí)，他們被列入的補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)項(xiàng)目從20項(xiàng)增加到超過60項(xiàng)，覆蓋城市人口數(shù)也從4,000萬增加到約6,000萬。
我們的臨床團(tuán)隊(duì)已證明，我們有能力將創(chuàng)新、速度及質(zhì)量方面的臨床優(yōu)勢轉(zhuǎn)化為患者及業(yè)務(wù)的有形成果。我們?cè)谑€(gè)月內(nèi)成功獲批四款產(chǎn)品，包括三款同類首創(chuàng)的精準(zhǔn)治療藥物及我們的核心腫瘤免疫治療骨架產(chǎn)品。我們還加速推進(jìn)了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，并取得重大里程碑。其中，在我們獨(dú)一無二的GEMSTONE-301 研究中，舒格利單抗用于治療在同步或序貫放化療后未發(fā)生疾病進(jìn)展的III期NSCLC患者的研究達(dá)了主要研究終點(diǎn)，使其成為全球唯一實(shí)現(xiàn)該結(jié)果的抗PD-1或PD-L1 單抗。基石藥業(yè)受邀在國際學(xué)術(shù)會(huì)議上進(jìn)行七次口頭報(bào)告展示相關(guān)臨床研究數(shù)據(jù)，這在中國生物技術(shù)公司中是罕見的成就，也證實(shí)了我們?cè)谂R床開發(fā)方面更為廣泛的成功。相關(guān)報(bào)告涵蓋舒格利單抗治療III期NSCLC和IV期NSCLC患者研究結(jié)果、普拉替尼治療一線 NSCLC及MTC中國患者的研究結(jié)果，艾伏尼布治療R/R AML中國患者以及治療一線 AML患者的全球研究結(jié)果。在后者中，由于艾伏尼布取得了極其優(yōu)異的療效數(shù)據(jù)，全球III期AGILE研究提前停止患者入組，該研究結(jié)果已在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表。此外，具有獨(dú)特作用機(jī)制的舒格利單抗針對(duì)III期NSCLC和IV期NSCLC的研究結(jié)果也已發(fā)表在腫瘤學(xué)雜志《柳葉刀?腫瘤學(xué)》(The Lancet Oncology)上。
我們的研究團(tuán)隊(duì)對(duì)其早期創(chuàng)新及高效開發(fā)能力進(jìn)行轉(zhuǎn)型變革。2021年，我們完善了研究策略，利用生物制劑的模塊化性質(zhì)加快圍繞新治療模式的內(nèi)部藥物研發(fā)。此外，我們?cè)O(shè)立了新的全球研發(fā)中心，擴(kuò)大了我們?cè)诳贵w發(fā)現(xiàn)與開發(fā)、系統(tǒng)藥理學(xué)及生物信息學(xué)等關(guān)鍵領(lǐng)域的能力。這些舉措鞏固了我們?cè)诿庖吣[瘤治療及精準(zhǔn)治療領(lǐng)域的優(yōu)勢，并增強(qiáng)了我們實(shí)現(xiàn)每年提交1 至2 個(gè)IND的長期目標(biāo)的能力。
我們達(dá)成的最新的業(yè)務(wù)合作伙伴關(guān)系將最大限度地發(fā)揮CTLA-4抗體的商業(yè)價(jià)值，并利用專有技術(shù)創(chuàng)造具有同類首創(chuàng)或同類最優(yōu)潛力的新的臨床前資產(chǎn)。
最后，我們?nèi)缙趩?dòng)生產(chǎn)基地的試運(yùn)行，正穩(wěn)步推進(jìn)全方位營運(yùn)的準(zhǔn)備工作，以生產(chǎn)用于臨床試驗(yàn)及商業(yè)銷售的產(chǎn)品。我們也正在進(jìn)行多款產(chǎn)品的技術(shù)轉(zhuǎn)移，以降低成本，提高產(chǎn)品的長期盈利能力。
這些成就將使我們于2022年內(nèi)實(shí)現(xiàn)艾伏尼布成功上市、目前已上市產(chǎn)品的一系列適應(yīng)癥和區(qū)域拓展、新的IND遞交、新的臨床前項(xiàng)目開發(fā)奠定基礎(chǔ)，并進(jìn)一步完善我們的業(yè)務(wù)，使我們成為一家全面發(fā)展的成熟生物制藥公司。
截至2021年12月31日止年度及截至本公告日期，我們已在產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)營運(yùn)方面取得重大進(jìn)步。
I. 多款產(chǎn)品成功上市及持續(xù)穩(wěn)健的商業(yè)努力
隨著兩款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）于2021年五月及六月期間成功上市，我們的商業(yè)活動(dòng)顯著加快。2022年年初，通過與輝瑞合作實(shí)現(xiàn)擇捷美®（舒格利單抗）的商業(yè)化上市，我們延續(xù)了成功之勢。近期，我們已獲得另一同類首創(chuàng)產(chǎn)品拓舒沃®（艾伏尼布）的NDA批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)很快將在中國大陸上市。
我們不斷壯大的商業(yè)團(tuán)隊(duì)繼續(xù)加快開展上市前及上市后的工作，為我們的產(chǎn)品成功商業(yè)化奠定基礎(chǔ)。我們的團(tuán)隊(duì)將竭盡全力，使醫(yī)療服務(wù)提供方、學(xué)術(shù)團(tuán)體、患者群體、醫(yī)院、藥店、支付方、其他利益相關(guān)方等醫(yī)療相關(guān)方參與其中，為我們的產(chǎn)品提供相關(guān)教育，展示我們的科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力。此外，我們還通過各類患者援助項(xiàng)目，以及與支付方合作，擴(kuò)大產(chǎn)品在保險(xiǎn)項(xiàng)目中的覆蓋范圍，提高我們產(chǎn)品的可及性與可負(fù)擔(dān)性。
最后，我們的團(tuán)隊(duì)也正在同商業(yè)合作伙伴密切合作，為近期即將上市的資產(chǎn)制定商業(yè)化計(jì)劃，以支持更多處于晚期開發(fā)階段的資產(chǎn)成功上市。
我們2021年商業(yè)活動(dòng)的摘要及詳情如下。
- 首批上市產(chǎn)品的銷售業(yè)績顯著提高
- 我們首批上市的兩款藥物泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）的銷售額實(shí)現(xiàn)快速增長，在上市后的前八個(gè)月內(nèi)便創(chuàng)下合計(jì)人民幣1.628億元的凈銷售額。
- 實(shí)現(xiàn)成功上市
- 我們獲批產(chǎn)品的成功上市得益于我們的全面商業(yè)努力。
- 泰吉華® （阿伐替尼）：在中國大陸及中國臺(tái)灣上市。上市后一個(gè)月內(nèi)在50 家醫(yī)院開出處方，并已覆蓋50 家直達(dá)患者專業(yè)藥房（DTP）。
- 普吉華®（普拉替尼）：在中國大陸上市。上市后一個(gè)月內(nèi)便已覆蓋約70個(gè)城市的80家DTP藥房。
- 擇捷美®（舒格利單抗）：由于我們與商業(yè)合作伙伴輝瑞密切合作，該藥物在獲得NDA批準(zhǔn)后18日內(nèi)便成功在中國大陸上市。
- 擴(kuò)大精準(zhǔn)治療藥物在主要市場的銷售隊(duì)伍覆蓋范圍
- 我們已建立全能型、具備跨國公司能力及執(zhí)行經(jīng)驗(yàn)的商業(yè)組織。領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)由經(jīng)驗(yàn)豐富的行業(yè)高管組成，他們過往的業(yè)績包括成功上市30 多款腫瘤及血液相關(guān)藥物。該團(tuán)隊(duì)目前專注于基石藥業(yè)已獲批的精準(zhǔn)治療藥物以及更為廣泛的晚期資產(chǎn)管線的市場開發(fā)，以支持基石藥業(yè)的腫瘤業(yè)務(wù)發(fā)展。
- 我們尤為注重確保銷售團(tuán)隊(duì)的覆蓋范圍，已從2021年年中的400家醫(yī)院擴(kuò)張至2021年下半年的約600家，占精準(zhǔn)治療藥物相關(guān)市場的約70%至80%，我們相信我們能夠最大程度地提高我們的銷售回報(bào)率。
- 建立廣泛的行業(yè)和學(xué)術(shù)認(rèn)知度，樹立品牌和科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力
- 普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已列入CSCO NSCLC/GIST診療指南、中華醫(yī)學(xué)會(huì)指南及非小細(xì)胞肺癌分子病理檢測臨床實(shí)踐指南等10多項(xiàng)中國國家指南，建立了用于多個(gè)治療領(lǐng)域（NSCLC、甲狀腺癌、胃腸道間質(zhì)瘤及急性髓系白血病）的治療模式。
- 我們與中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)、中國抗癌協(xié)會(huì)及中國醫(yī)師協(xié)會(huì)等多個(gè)行業(yè)協(xié)會(huì)就胃腸道間質(zhì)瘤、NSCLC及惡性血液腫瘤的診斷及治療標(biāo)準(zhǔn)化項(xiàng)目展開合作，進(jìn)一步加強(qiáng)我們的行業(yè)聯(lián)系并展示我們的專業(yè)能力。
- 通過積極參與及持續(xù)教育，我們提高了醫(yī)生及關(guān)鍵意見領(lǐng)袖（KOL）對(duì)于我們產(chǎn)品的認(rèn)識(shí)。在2021年，我們參與1,500多項(xiàng)活動(dòng)，觸達(dá)超過10,000 名全國重要的KOL和醫(yī)療專業(yè)人士（HCP），提高了醫(yī)療各相關(guān)方對(duì)我們藥物治療的認(rèn)識(shí)。
- 我們贊助領(lǐng)先的KOL開展藥物獲批后的臨床項(xiàng)目，如研究者發(fā)起的試驗(yàn)和真實(shí)世界的研究，以在多個(gè)癌癥適應(yīng)癥中獲得更多數(shù)據(jù)，從而支持我們藥物的使用。我們也提供資金與非盈利學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)合作開展研究。
- 啟動(dòng)支柱項(xiàng)目，促進(jìn)患者識(shí)別并支持處方率及依從性
- 我們正與多家基因測序公司合作，以加強(qiáng)醫(yī)院的診斷能力并提高檢測率。
- 我們已經(jīng)啟動(dòng)了針對(duì)患者和醫(yī)生的疾病管理計(jì)劃，包括一個(gè)在線平臺(tái)，提供有關(guān)于我們藥物的教育及進(jìn)程問詢，鼓勵(lì)隨訪及管理治療過程中可能出現(xiàn)的不良事件及其他主題。此項(xiàng)以患者為中心的方法旨在提高處方率及依從性。
- 制定一系列方法，提高我們藥品的可及性及可負(fù)擔(dān)性
- 我們與慈善基金會(huì)建立泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（替尼普拉）的患者援助項(xiàng)目。
- 正如我們?cè)?021年中期業(yè)績報(bào)告所披露，我們將泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）納入多項(xiàng)主要商業(yè)及政府保險(xiǎn)計(jì)劃，從年中僅為20多項(xiàng)增加至60多項(xiàng)。我們的工作使藥物醫(yī)療保險(xiǎn)惠及約6,000萬人口。
- 我們已與國藥控股股份有限公司（國藥控股）簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，擴(kuò)大普吉華®（普拉替尼）及泰吉華®（阿伐替尼）在醫(yī)院及藥店的分銷范圍。2021年年末，泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）已完成約100家醫(yī)院及DTP列名。
- 我們與中國大陸三大綜合創(chuàng)新醫(yī)療服務(wù)平臺(tái)上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團(tuán)股份有限公司及思派健康科技有限公司達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，通過促進(jìn)城市保險(xiǎn)項(xiàng)目的入組等項(xiàng)目，提高普吉華®（普拉替尼）及泰吉華®（阿伐替尼）的分銷及可負(fù)擔(dān)性。
- 制定新適應(yīng)癥的商業(yè)計(jì)劃，擴(kuò)大精準(zhǔn)治療藥物的潛在市場
- 我們正在積極籌備多款后期階段藥物新適應(yīng)癥的上市，而這將大大擴(kuò)大產(chǎn)品的市場潛力。就普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）這三款精準(zhǔn)治療藥物而言，預(yù)估潛在可治療患者的數(shù)量將由2021年上市的二線NSCLC及GIST適應(yīng)癥的約10,000名增至包含患有該疾病以及一線NSCLC、甲狀腺癌、急性髓系白血病、膽管癌及骨髓增生異常綜合癥等其他適應(yīng)癥的約90,000名患者。
- 與全球戰(zhàn)略伙伴合作，支持腫瘤免疫治療骨架藥物上市
- 我們正與合作伙伴輝瑞及EQRx展開密切的合作，以推進(jìn)舒格利單抗在中國大陸及大中華以外地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化。2021年12月31日，我們?cè)谥袊箨懭〉檬娓窭麊慰褂糜贗V期 NSCLC治療的批準(zhǔn)，該藥物在2022年1月初成功上市。我們與輝瑞合作，建立所有商業(yè)協(xié)議、訂購流程及商業(yè)/患者援助項(xiàng)目藥品供應(yīng)。此外，我們已開通分銷商賬戶并支持競標(biāo)進(jìn)程，確保NDA批準(zhǔn)后患者的可觸達(dá)性。
- 我們正與EQRx就舒格利單抗的全球開發(fā)及監(jiān)管策略展開密切合作，包括美國、英國及歐盟（歐盟）以及其他地區(qū)，如中東、土耳其及非洲等。用于治療NSCLC、胃癌及食管癌的PD-(L)1全球市場規(guī)模預(yù)計(jì)在2026年將達(dá)到約300億美元。
II. 創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)及快速的執(zhí)行力將引領(lǐng)管線成熟發(fā)展
基石藥業(yè)設(shè)定富有挑戰(zhàn)性的臨床開發(fā)進(jìn)程并進(jìn)一步加強(qiáng)其管線。我們共取得七項(xiàng)NDA批準(zhǔn)，并已遞交六項(xiàng)NDA申請(qǐng)，完善我們已上市及近商業(yè)化藥物管線的多元化及成熟度。由此，我們的臨床能力再次在四個(gè)主要方面脫穎而出：
- 藥物開發(fā)創(chuàng)新，擴(kuò)大可治療患者群體并針對(duì)未滿足的醫(yī)療需求：
- 以極快的速度實(shí)現(xiàn)連續(xù)藥物上市：我們?cè)谑€(gè)月內(nèi)獲得四款產(chǎn)品的上市批準(zhǔn)，在公司成立后的五年多時(shí)間內(nèi)我們達(dá)到商業(yè)化發(fā)展階段；在首位患者接受舒格利單抗給藥后的四年時(shí)間內(nèi)，我們實(shí)現(xiàn)了該藥物第一個(gè)NSCLC大適應(yīng)癥的成功獲批。
- 以世界一流質(zhì)量來支持我們的全球合作伙伴關(guān)系：我們的世界一流的質(zhì)量已獲得輝瑞、拜耳、Blueprint、施維雅及EQRx等全球戰(zhàn)略合作伙伴的認(rèn)可。我們臨床試驗(yàn)所產(chǎn)生的數(shù)據(jù)與我們?nèi)蚝献骰锇槿〉玫臄?shù)據(jù)高度一致。
- 高效及成本效益：我們?cè)谶@些方面的能力最終將加速我們產(chǎn)品商業(yè)化的步伐，并使我們能夠以更少的成本和資源實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。我們相信，這種能力為我們帶來了巨大的競爭優(yōu)勢。
詳情如下。
- 2021年9月，國家藥監(jiān)局受理舒格利單抗作為同步或序貫放化療后無疾病進(jìn)展的不可切除III期NSCLC患者鞏固療法的NDA，解決了患者群體中的一大未滿足需求。注冊(cè)研究的最終PFS分析進(jìn)一步證明了舒格利單抗在期中分析中展現(xiàn)的優(yōu)異療效及顯著的臨床獲益。我們預(yù)期將在2022年上半年取得NDA 批準(zhǔn)。這將鞏固舒格利單抗在治療序貫放化療患者群體方面的全球領(lǐng)先地位，而在中國的臨床實(shí)踐中，該群體約占III期NSCLC患者群體的70%。
- 2021年12月，舒格利單抗獲得國家藥監(jiān)局NDA上市批準(zhǔn)，用于一線治療鱗狀和非鱗狀I(lǐng)V期NSCLC。這是首個(gè)將PD-L1抗體與化療聯(lián)合治療轉(zhuǎn)移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者且顯示獲益的試驗(yàn)。2022年1月，我們合作伙伴輝瑞在中國大陸成功上市該藥物。
- 2022年1月，復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤(R/R ENKTL)的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)達(dá)到了主要研究終點(diǎn)，并證明完全緩解率明顯超過目前該患者群體的可使用的靶向單藥療法的完全緩解率。這使其有可能在該適應(yīng)癥中設(shè)定新的治療標(biāo)準(zhǔn)。我們計(jì)劃在近期向國家藥監(jiān)局提交該適應(yīng)癥的NDA申請(qǐng)。
- 2022年1月， 兩項(xiàng)主要III期注冊(cè)臨床試驗(yàn)已完成全部患者入組，一項(xiàng)是一線治療轉(zhuǎn)移性胃腺癌(GC)/胃食管結(jié)合部(GEJ)腺癌研究，另一項(xiàng)是一線治療轉(zhuǎn)移性食管鱗癌(ESCC)研究。
- 在大中華區(qū)以外市場，我們正與EQRx展開密切合作，就III期NSCLC、IV期NSCLC及ENKTL適應(yīng)癥在美國、英國及歐盟多個(gè)國家及地區(qū)與監(jiān)管機(jī)構(gòu)展開討論。就IV期NSCLC而言，我們計(jì)劃將在2022年下半年遞交美國以外的首個(gè)NDA。同時(shí)，我們與美國FDA的建設(shè)性談話正在進(jìn)行，以更清晰地了解監(jiān)管路徑。就ENKTL而言，舒格利單抗獲得美國FDA的突破性療法認(rèn)定（BTD），我們預(yù)期將在2023年遞交生物制品許可證申請(qǐng)（BLA）。
- 2021年3月24日，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)其用于治療先前經(jīng)含鉑化療后的局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC患者的 NDA。
- 2021年4月，國家藥監(jiān)局受理其用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌(MTC)及RET融合陽性甲狀腺癌(TC)患者的NDA并將其納入優(yōu)先審評(píng)。
- 2022年3月11日，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)其用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的NDA。
- 2022年2月，中國臺(tái)灣食品藥物管理署（TFDA）受理其用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC、RET突變MTC及 RET融合陽性TC患者的NDA。
- 2022年3月，中國香港衛(wèi)生署（香港衛(wèi)生署）受理其用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC患者的NDA。
- 2021年3月31日，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)成人患者的NDA。
- 2021年4月29日，通過加速批準(zhǔn)途徑，TFDA批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA D842V突變不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者的NDA。
- 2021年12月28日，香港衛(wèi)生署批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA D842V突變不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者的 NDA。
- 2021年6月，我們的合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美國FDA已批準(zhǔn)其用于治療患有晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（晚期 SM），包括侵襲性SM及伴有相關(guān)血液腫瘤和肥大細(xì)胞白血病的 SM的成人患者。我們已與國家藥監(jiān)局就該適應(yīng)癥在中國大陸的注冊(cè)途徑達(dá)成一致。
- 2022年1月31日，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)其用于治療攜帶有異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）成人患者的NDA。
- 2021年8月，我們合作伙伴施維雅公布艾伏尼布治療先前未經(jīng)治療的IDH1 突變急性髓系白血?。ˋML）患者的全球三期AGILE試驗(yàn)的陽性數(shù)據(jù)，由于突出的療效，該項(xiàng)試驗(yàn)已提前停止患者入組。施維雅在2022年5月宣布該適應(yīng)癥獲得美國FDA批準(zhǔn)。我們計(jì)劃于2022年向國家藥監(jiān)局遞交該適應(yīng)癥的NDA。
- 我們正與輝瑞合作在大中華區(qū)聯(lián)合開發(fā)洛拉替尼，用于治療c-ros oncogene 1（ROS1）陽性晚期NSCLC。2021年12月，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)該適應(yīng)癥的IND。2022年5月，洛拉替尼治療ROS1 陽性晚期NSCLC的關(guān)鍵研究實(shí)現(xiàn)首例患者入組。
- 2022年3月，我們已完成nofazinlimab 聯(lián)合LENVIMA ® (lenvatinib)用于一線治療晚期HCC患者的全球III期試驗(yàn)的患者入組。
III. 利用生物制品模塊化潛力推進(jìn)研發(fā)并加強(qiáng)核心腫瘤免疫治療領(lǐng)域
2021年，我們?cè)陂_發(fā)兩項(xiàng)高潛力臨床前資產(chǎn)及將其推進(jìn)到臨床開發(fā)階段方面取得重大進(jìn)展。ROR1 抗體偶聯(lián)藥物（ADC）(CS5001) 在美國、澳大利亞及中國大陸獲得IND批準(zhǔn)，并在美國開始首次人體（FIH）臨床試驗(yàn)。PD-L1/4-1BB/HSA三特異性分子 (CS2006) 也獲得IND申請(qǐng)的批準(zhǔn)，近期將在中國進(jìn)行首次人體的研究。
除這兩個(gè)分子外，我們正在開發(fā)其他的管線2.0資產(chǎn)。精準(zhǔn)治療藥物及免疫腫瘤藥物聯(lián)合治療仍然是我們的戰(zhàn)略重點(diǎn)。在短期內(nèi)，我們將利用兩種新興的治療模式在這些領(lǐng)域進(jìn)行開發(fā)：將細(xì)胞毒性藥物精確地輸送到腫瘤的抗體偶聯(lián)藥物，以及其自身組合的多特異性生物制品，允許將各種模塊（即插即用）到抗體骨架中，以提供不同的特異性及功能性。該研究策略通過內(nèi)部研究及平臺(tái)合作伙伴的共同努力，為創(chuàng)建一套同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)/第一梯隊(duì)分子提供了一種高效且簡化的方法。為提供支持，我們近期招募了具有蛋白質(zhì)工程、結(jié)構(gòu)生物學(xué)及定量系統(tǒng)藥理學(xué)專業(yè)知識(shí)的新人才。
遵循我們已全面實(shí)施的模塊化研究框架，2021年，我們已啟動(dòng)并正在進(jìn)行超過10 發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，目前正在進(jìn)行中，包括多特異性抗體、抗體偶聯(lián)藥物、抗體細(xì)胞因子融合分子，以及用于靶向其他不可成藥細(xì)胞內(nèi)蛋白的專有平臺(tái)。此外，我們正在與位于新加坡的戰(zhàn)略合作伙伴多特生物合作，利用該公司的專有技術(shù)平臺(tái)共同開發(fā)臨床前多特異性資產(chǎn)。基石藥業(yè)將根據(jù)期望達(dá)到的作用機(jī)制主導(dǎo)設(shè)計(jì)靶點(diǎn)組合，而多特生物將負(fù)責(zé)構(gòu)建分子。
為進(jìn)一步加強(qiáng)我們的內(nèi)部發(fā)現(xiàn)研究能力，我們正在建立基石藥業(yè)全球研發(fā)中心，這是一個(gè)全新的研發(fā)中心，與蘇州生產(chǎn)基地毗鄰。該中心將成為一個(gè)前沿的發(fā)現(xiàn)及轉(zhuǎn)化研究機(jī)構(gòu)，抗體發(fā)現(xiàn)及開發(fā)、系統(tǒng)藥理學(xué)及生物信息學(xué)等最先進(jìn)的技術(shù)及功能平臺(tái)將推動(dòng)基石藥業(yè)的管線2.0戰(zhàn)略向前發(fā)展。
該新研發(fā)設(shè)施將占用約16,000 平方米的研發(fā)及辦公空間，約為我們現(xiàn)有設(shè)施的六倍。我們已完成設(shè)計(jì)，并開始施工，預(yù)計(jì)將于2022年第四季度開始運(yùn)營。
為進(jìn)一步推動(dòng)創(chuàng)新，我們將在該設(shè)施內(nèi)專門設(shè)立一個(gè)孵化器，推進(jìn)生物技術(shù)初創(chuàng)公司的發(fā)展，開發(fā)具發(fā)展前景的分子及技術(shù)平臺(tái)，使得我們可提前盡早接觸相關(guān)平臺(tái)。我們將根據(jù)為發(fā)現(xiàn)平臺(tái)貢獻(xiàn)分子的潛力廣泛挑選孵化器的候選者，這將對(duì)我們的管線2.0工作起到高度互補(bǔ)作用。我們目前正在與多個(gè)孵化器候選者進(jìn)行積極的討論，多特生物將成為首個(gè)合作伙伴，我們也將在不久的將來宣布更多的候選者。
進(jìn)展詳情如下。
IV. 戰(zhàn)略關(guān)系促進(jìn)商業(yè)化活動(dòng)及管線開發(fā)
我們不斷發(fā)展和深化與全球主要戰(zhàn)略合作伙伴的關(guān)系，并建立新的合作伙伴關(guān)系，以擴(kuò)展已上市及晚期藥物的商業(yè)化，鞏固我們潛在同類首創(chuàng)(FIC)/同類最優(yōu)(BIC)的早期產(chǎn)品管線，獲取更多能夠加強(qiáng)我們研發(fā)實(shí)力的技術(shù)。
2021年11月，我們與新加坡多特生物簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，利用多特生物的預(yù)制抗體模塊專有技術(shù)平臺(tái)聯(lián)合設(shè)計(jì)及構(gòu)建多達(dá)三項(xiàng)具有同類最優(yōu)/同類首創(chuàng)潛力的臨床前資產(chǎn)。這是首個(gè)入駐位于蘇州的基石藥業(yè)全球研發(fā)中心及產(chǎn)業(yè)化基地的合作項(xiàng)目（包括基石藥業(yè)對(duì)多特生物進(jìn)行股權(quán)投資），基石藥業(yè)將根據(jù)期望達(dá)到的作用機(jī)制主導(dǎo)設(shè)計(jì)靶點(diǎn)組合，多特生物將主導(dǎo)分子的設(shè)計(jì)和構(gòu)建。該合作將為基石藥業(yè)管線2.0戰(zhàn)略提供臨床前候選藥物，進(jìn)一步推動(dòng)藥物研發(fā)和源頭創(chuàng)新。
2021年11月，我們與江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司（恒瑞）建立新的戰(zhàn)略合作關(guān)系。此次戰(zhàn)略合作是基石藥業(yè)繼2021年兩款同類首創(chuàng)藥物上市后，在中國推進(jìn)創(chuàng)新腫瘤療法的又一里程碑?；帢I(yè)授予恒瑞在大中華區(qū)研發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)及商業(yè)化核心免疫腫瘤資產(chǎn)抗CTLA-4 單克隆抗體(CS1002) 的獨(dú)家權(quán)利?；帢I(yè)將保留在大中華區(qū)以外開發(fā)及商業(yè)化 CS1002的權(quán)利?；帢I(yè)與恒瑞將結(jié)合各自的研發(fā)及商業(yè)優(yōu)勢，加速開發(fā)及商業(yè)化CS1002，充分釋放其商業(yè)價(jià)值。
此外， 我們?cè)?021年進(jìn)一步深化了與輝瑞的合作， 達(dá)成了在大中華區(qū)聯(lián)合開發(fā)輝瑞的后期腫瘤資產(chǎn)洛拉替尼用于二線治療ROS 1 陽性 NSCLC的協(xié)議。這是繼我們?cè)?020年達(dá)成戰(zhàn)略合作后，雙方合作的進(jìn)一步深化。這一重要進(jìn)展不僅擴(kuò)大了我們與輝瑞的合作關(guān)系，而且驗(yàn)證了我們的臨床研究實(shí)力。洛拉替尼的開發(fā)計(jì)劃是旨在評(píng)估該藥物是否可使復(fù)發(fā)ROS1陽性晚期NSCLC的患者獲益，若可使患者獲益，將為我們的肺癌治療方案再添新的治療方法。這項(xiàng)計(jì)劃將進(jìn)一步鞏固我們與全球生物制藥領(lǐng)導(dǎo)者之間的合作關(guān)系，并為今后的合作奠定了基礎(chǔ)。
在與EQRx的合作方面，我們正在推動(dòng)與美國、英國及歐盟等全球多個(gè)國家及司法管轄區(qū)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)就舒格利單抗治療NSCLC及ENKTL適應(yīng)癥的注冊(cè)進(jìn)行洽談。我們還與EQRx合作探究在全球市場進(jìn)一步擴(kuò)大該藥物適應(yīng)癥的可行性（包括胃癌及食管癌）。此外，我們正與EQRx協(xié)力合作，在美國及主要?dú)W盟市場開展nofazinlimab治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）的全球III期研究。
V. 其他業(yè)務(wù)進(jìn)展
資本市場機(jī)遇。由于我們的股票于截至2021年底12 個(gè)月內(nèi)的強(qiáng)勁表現(xiàn)，我們的股票已納入恒生綜合指數(shù)及港股通，這一重大發(fā)展令中國大陸的投資者可購買我們的股票并促進(jìn)我們股票的交易量增加，推動(dòng)更有效的價(jià)格發(fā)現(xiàn)及為投資者提供額外的流動(dòng)性。
生產(chǎn)。我們已完成了具備先進(jìn)水平的生產(chǎn)基地的建設(shè)并于2021年底如期開始試運(yùn)行。我們的生產(chǎn)基地可生產(chǎn)26,000 升生物制劑及10 億小分子藥物的藥片和膠囊。我們正在進(jìn)行多款產(chǎn)品的技術(shù)轉(zhuǎn)移，以降低成本，提高我們產(chǎn)品的長期盈利能力。
未來及愿景
我們正在努力取得多項(xiàng)重要的臨床及商業(yè)成果，加速推進(jìn)我們2022年的持續(xù)增長。此外，為進(jìn)一步加強(qiáng)基石藥業(yè)的內(nèi)部研發(fā)能力，我們預(yù)期將在2022年下半年新的全球研發(fā)中心將投入運(yùn)營。
2022年剩余時(shí)間預(yù)期進(jìn)展事項(xiàng)明細(xì)詳情如下。
商業(yè)進(jìn)展
我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)正在努力加快擴(kuò)大產(chǎn)品的潛在市場，并最大限度地發(fā)揮其商業(yè)潛力，主要著重以下方面：
研發(fā)
預(yù)期NDA批準(zhǔn)：
預(yù)期NDA申請(qǐng)：
預(yù)期數(shù)據(jù)發(fā)布：
啟動(dòng)首次人體試驗(yàn)：
孵化器：
生產(chǎn)
啟動(dòng)試運(yùn)行后，我們今年正在為商業(yè)規(guī)模的生產(chǎn)做籌備，無論是用于臨床試驗(yàn)或是用于商業(yè)銷售，這將使我們有能力控制自身產(chǎn)品的供應(yīng)。該生產(chǎn)基地具備生產(chǎn)26,000升生物制劑及10億小分子藥片和膠囊的能力。2022年，我們將繼續(xù)進(jìn)行多款產(chǎn)品的技術(shù)轉(zhuǎn)移，從而降低成本，提高產(chǎn)品的長期盈利能力。
展望2022年以后
我們的商業(yè)、臨床、研究及商務(wù)拓展能力為基石藥業(yè)實(shí)現(xiàn)股東價(jià)值最大化打下堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。在追求突破性的同時(shí)，我們擁有多款上市產(chǎn)品，其中部分產(chǎn)品將取得全球市場的批準(zhǔn)及開展商業(yè)分銷。首先，我們正在進(jìn)一步增強(qiáng)我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)及在醫(yī)療界的影響力，以促進(jìn)我們的藥物在中國大陸的上市及銷售增長。我們正在不斷擴(kuò)大及深化對(duì)精準(zhǔn)治療藥物處方較為集中的市場覆蓋范圍。
我們的臨床團(tuán)隊(duì)正在通過有效的適應(yīng)癥擴(kuò)展及地域覆蓋相結(jié)合的方式，擴(kuò)大我們商業(yè)化藥物組合及其可觸達(dá)的潛在市場。因此，我們有望在一些最為常見的癌癥領(lǐng)域建立競爭優(yōu)勢。
在研究方面，我們正在通過潛在同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)候選藥物在新治療模式中建立競爭優(yōu)勢地位，加強(qiáng)我們的核心腫瘤免疫及精準(zhǔn)治療藥物管線。我們經(jīng)過改進(jìn)的臨床前創(chuàng)新及開發(fā)能力，有望產(chǎn)生更多以及更持續(xù)的發(fā)現(xiàn)階段項(xiàng)目及IND候選藥物，并將該等藥物推進(jìn)至概念驗(yàn)證后階段。
我們的商務(wù)拓展旨在通過戰(zhàn)略合作關(guān)系及交易全面釋放基石藥業(yè)的業(yè)務(wù)的全部價(jià)值。由于其領(lǐng)導(dǎo)層、研究及評(píng)估團(tuán)隊(duì)位于美國，使其對(duì)最有發(fā)展?jié)摿Φ哪[瘤藥物創(chuàng)新具有清晰洞見，并且可更為直接地獲得資產(chǎn)及建立戰(zhàn)略合作伙伴。我們的戰(zhàn)略將繼續(xù)以管線建設(shè)交易為中心，重點(diǎn)關(guān)注具有全球權(quán)利的同類首創(chuàng)或同類最佳資產(chǎn)。同樣重要的是，相較于單一授權(quán)資產(chǎn)，我們將優(yōu)先考慮多維度合作及產(chǎn)品組合交易，同時(shí)保持具有高臨床及商業(yè)價(jià)值的資產(chǎn)的靈活度。此外，商務(wù)拓展也將發(fā)揮關(guān)鍵作用，通過全球發(fā)展及商業(yè)合作關(guān)系，實(shí)現(xiàn)我們的資產(chǎn)價(jià)值最大化。
我們相信，專注于我們業(yè)務(wù)的這些方面可為我們釋放產(chǎn)品組合的所有潛力和提供強(qiáng)有力的支撐，實(shí)現(xiàn)可持續(xù)的、長期價(jià)值創(chuàng)造。我們正在朝著產(chǎn)生穩(wěn)定數(shù)量的具備商業(yè)可行性及臨床差異化的候選分子的方向邁進(jìn)，為我們提供多元化、持續(xù)穩(wěn)定的收入來源。因此，我們正在積極向?qū)崿F(xiàn)最終愿景邁進(jìn)，即為癌癥患者帶來突破性療法，延長患者生命、提升患者生活質(zhì)量。同時(shí)實(shí)現(xiàn)我們創(chuàng)新能力及獨(dú)特經(jīng)營模式的全部商業(yè)價(jià)值。
財(cái)務(wù)摘要
國際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則計(jì)量：
非國際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則計(jì)量：
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)已經(jīng)獲得了四款創(chuàng)新藥的七個(gè)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
如需了解有關(guān)基石藥業(yè)的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問：www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請(qǐng)細(xì)閱本文，并理解我們的實(shí)際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動(dòng)。
