上海和香港2020年11月26日 /美通社/ -- 致力于研發(fā)和商業(yè)化同類首款及/或同類最優(yōu)血液及腫瘤學(xué)療法的領(lǐng)先創(chuàng)新生物制藥公司－德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)開展ATG-016（eltanexor）用于去甲基化藥物（HMA）治療失敗后，根據(jù)修訂國際預(yù)后積分系統(tǒng)(IPSS-R)中危及以上骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)是一項(xiàng)I/II期、單臂、開放性臨床研究，旨在評估ATG-016 （eltanexor）單藥治療的藥代動力學(xué)、安全性和有效性。
骨髓增生異常綜合征是起源于骨髓造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，臨床表現(xiàn)為無效造血，外周血細(xì)胞減少，高風(fēng)險向急性髓細(xì)胞白血病轉(zhuǎn)化。去甲基化藥物難治的骨髓增生異常綜合征患者，中位總生存期（OS）僅為4-6個月，后續(xù)治療選擇有限。臨床前研究表明，選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物可阻斷多種腫瘤抑制蛋白（例如 p53, IkB, p21）的核輸出，導(dǎo)致其于核內(nèi)積累并活化從而發(fā)揮抗腫瘤作用；另外SINE化合物還可減少多種與elF4E結(jié)合的致癌基因mRNA（c-Myc、 Bcl-2、Bcl-6、cyclin D）的出核及轉(zhuǎn)化，使腫瘤細(xì)胞選擇性凋亡。ATG-016屬于新一代SINE化合物，相比第一代核輸出抑制劑，ATG-016顯示出極小的血腦屏障滲透性和較廣泛的治療窗口，其在較高危骨髓增生異常綜合征患者中表現(xiàn)出初步的抗腫瘤活性。
“ATG-016臨床試驗(yàn)獲批體現(xiàn)了德琪醫(yī)藥研發(fā)團(tuán)隊的高效執(zhí)行力，也是德琪醫(yī)藥繼上市之后在中國大陸獲得的第一個臨床批件。”德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“第一代選擇性核輸出抑制劑Selinexor已經(jīng)顯示出對血液惡性腫瘤和實(shí)體腫瘤的廣泛活性，并獲得FDA批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。ATG-016作為第二代口服SINE化合物，能夠降低血腦屏障滲透，具較廣泛的治療窗口，可潛在減少不良事件，提高藥物耐受性。”
關(guān)于ATG-016
ATG-016（eltanexor）是第二代選擇性核輸出抑制劑化合物。相較于第一代SINE化合物，ATG-016具較低的血屏障滲透及較廣泛的治療窗口，可以更好的耐受性實(shí)現(xiàn)更高頻次的給藥以及高濃度下更長時間的藥物暴露。因此，ATG-016或?qū)⑦m用于更多的適應(yīng)癥，我們計劃在中國開展針對MDS的I/II期臨床研究，并計劃進(jìn)一步開發(fā)ATG-016用于在亞太地區(qū)高發(fā)腫瘤（如KRAS突變實(shí)體瘤）及病毒性感染相關(guān)的惡性腫瘤（如鼻咽癌）。
關(guān)于德琪醫(yī)藥
德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）是一家專注于創(chuàng)新抗腫瘤藥物的亞太地區(qū)臨床階段生物制藥公司，德琪醫(yī)藥旨在為中國、亞太地區(qū)及全球各地的患者提供最前沿的全新作用機(jī)制的抗腫瘤創(chuàng)新療法。自成立以來，德琪醫(yī)藥已建立起擁有12款臨床及臨床前創(chuàng)新藥物的豐富產(chǎn)品管線，取得10個臨床批件，并在亞太地區(qū)開展9項(xiàng)跨區(qū)域臨床試驗(yàn)。公司在研產(chǎn)品專注于創(chuàng)新的靶點(diǎn)或作用機(jī)制，并擁有成為同類首款潛力的藥物。德琪人以“醫(yī)者無疆，創(chuàng)新永續(xù)”為愿景，力爭通過對全球首創(chuàng)和同類最優(yōu)的專研與市場化，解決亞太乃至全球患者未滿足的臨床需求。
前瞻性聲明
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