 |
上海和香港2022年3月30日 /美通社/ -- 致力于研發(fā)，生產(chǎn)和銷售同類首款及/或同類最優(yōu)血液及實體腫瘤療法的商業(yè)化階段領(lǐng)先創(chuàng)新生物制藥公司–德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱"德琪醫(yī)藥"，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式批準(zhǔn)一項旨在評估核輸出抑制劑（SINE）ATG-016用于治療高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的安全性、耐受性及有效性的開放性II期臨床研究。
ATG-016正被開發(fā)用于治療MDS和實體瘤。ATG-016及其它SINE藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1（XPO1），而這種蛋白可通過清除核內(nèi)腫瘤抑制蛋白促進(jìn)腫瘤的生長。ATG-016是一款口服、高選擇性的下一代XPO1抑制劑，它較第一代SINE藥物ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®具有更好的藥理特性，從而可實現(xiàn)更高頻次的給藥以及更高的耐受劑量。
德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示："德琪醫(yī)藥致力于為腫瘤患者，尤其是患有復(fù)發(fā)難治性腫瘤的患者提供突破性的‘同類首款'藥物。我們是亞太區(qū)首個開發(fā)核輸出抑制劑的公司。ATG-016在中國大陸的臨床開發(fā)包含三項臨床研究，用于治療晚期MDS及實體瘤。之前公布的用于治療MDS患者的I期臨床數(shù)據(jù)令人振奮，我們將盡快推進(jìn)此項研究，并希望該項臨床開發(fā)能為中國的高危MDS患者帶來臨床獲益。"
KCP-8602-801研究是一項由Karyopharm公司發(fā)起的旨在評估ATG-016在6個復(fù)發(fā)難治性腫瘤隊列的安全性、耐受性和有效性的開放性I/II期臨床試驗，目前正在開展中。德琪醫(yī)藥將在中國為ATG-016單藥用于治療高危MDS的"隊列F"II期部分招募患者。MDS是一種源于骨髓造血干細(xì)胞的惡性疾病，其發(fā)病率隨年齡增長顯著升高。中危、高?；驑O高危的MDS患者的中位總生存期（OS）分別為3年、1.6年和0.8年，并極有可能轉(zhuǎn)化為急性髓系白血病（AML）。根據(jù)Karyopharm公司此前在美國血液學(xué)會（ASH）年會上公布的該項研究"隊列F"I期部分 [ATG-016單藥治療去甲基化藥物（HMA）難治的高危MDS] 數(shù)據(jù)顯示，接受ATG-016治療且療效可評估的患者的總緩解率（ORR）為53%，OS達(dá)9.86個月。相較HMA難治的MDS患者通常僅為4-6個月的生存期，該研究數(shù)據(jù)顯示了生存期的有效改善。
关于SINE药物
选择性核输出抑制剂（SINE）药物可靶向抑制主要核输出蛋白Exportin 1（XPO1）。目前，目前，有三款口服SINE药物正处于临床开发阶段，它们是ATG-010（selinexor）、ATG-016（eltanexor）和ATG-527（verdinexor）。德琪医药已经从Karyopharm Therapeutics Inc.（"Karyopharm"）公司获得了这三款药物在亚太区多个市场的独家开发和商业化权益。
关于Eltanexor（ATG-016）
ATG-016及其他选择性核输出抑制剂（SINE）药物可抑制核输出蛋白Exportin 1（XPO1），而这种蛋白可通过清除核内肿瘤抑制蛋白促进肿瘤的生长。ATG-016是一款可口服且具有高特异性的新一代XPO1抑制剂。相较于第一代SINE药物ATG-010/塞利尼索/XPOVIO®，ATG-016具有更低的血脑屏障渗透及更佳的药理学特性，从而能实现更高频次的给药以及更高的给药剂量。I期临床试验已显示，ATG-016对于晚期实体瘤和血液肿瘤具有初步抗肿瘤活性。SINE药物还可抑制利用XPO1机制的病毒复制。临床前研究显示，ATG-016对于由EB病毒（EBV）和人乳头状瘤病毒（HPV）等病毒诱发的肿瘤的生长具有抑制效应。
德琪医药正在开展一项ATG-016用于治疗经去甲基化药物（HMA）治疗失败的高危MDS患者的I/II期研究（HATCH研究）；一项用于治疗晚期实体瘤的I/II期研究（REACH研究）；以及一项由Karyopharm公司发起的用于治疗多个复发难治性肿瘤的多队列、开放性I/II期临床研究（KCP-8602-801研究）。
ATG-016已获得美国FDA的孤儿药认定，用于治疗MDS。ATG-016是一款在研药物，尚未获得美国FDA或任何监管部门的上市许可。
关于德琪医药
德琪医药有限公司（简称"德琪医药"，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家以研发为驱动并已进入商业化阶段的生物制药领先企业，致力于为亚太乃至全球患者提供最领先的疗法，治疗肿瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式运营以来，德琪医药通过合作引进和自主研发，建立了一条从临床前到临床阶段不断延展的丰富产品管线。目前，德琪医药拥有15款在研产品，其中 5款产品拥有包括大中华市场在内的亚太权益，10款产品具有全球权益。德琪医药已在美国及多个亚太市场获得23个临床批件（IND），并递交了6个新药上市申请（NDA），其中塞利尼索/ATG-010/XPOVIO®已获得中国、韩国、新加坡和澳大利亚新药上市申请的获批。德琪医药将以"医者无疆，创新永续"为愿景，专注于同类首款和同类最优疗法的早期研发、临床研究、药物生产及商业化，解决亟待满足的临床需求。
前瞻性陈述
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内有关任何董事或本公司意向的陈述或提述乃于本文章刊发日期作出。任何该等意向均可能因未来发展而出现变动。有关这些因素和其他可能导致未来业绩与任何前瞻性声明存在重大差异的因素的进一步讨论，请参阅我们提交给香港证券交易所的定期报告中标题为"风险因素"的章节以及我们截至2020年12月31日的公司年报中描述的其他风险和不确定性，以及之后向香港证券交易所提交的文件。
