- 研究結(jié)果顯示所有接受治療的患者的總體緩解率(ORR)為29.3%。
- 研究在所有風(fēng)險類型的患者中觀察到一致的臨床緩解,其中包括既往接受過三類藥物治療、CAR-T療法及細(xì)胞遺傳學(xué)異常的患者。
- 塞利尼索將于2022年第二季度在中國商業(yè)化上市。
中國上海和香港2022年4月6日 /美通社/ -- 致力于研發(fā),生產(chǎn)和銷售同類首款及/或同類最優(yōu)血液及實體腫瘤療法的商業(yè)化階段領(lǐng)先創(chuàng)新生物制藥公司–德琪醫(yī)藥有限公司(簡稱“德琪醫(yī)藥”,香港聯(lián)交所股票代碼:6996.HK)今日宣布,塞利尼索用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)的關(guān)鍵性橋接研究(MARCH研究)數(shù)據(jù)獲《BMC醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表。
(https://bmcmedicine.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12916-022-02305-4)
MARCH研究是一項在中國展開的單臂、開放性研究,旨在評估塞利尼索聯(lián)合低劑量地塞米松(Sd方案)用于治療已經(jīng)接受過深度治療且對一種免疫調(diào)節(jié)劑(IMiD)及一種蛋白酶抑制劑(PI)難治的R/R MM患者。此外,該研究還對包括三類藥物難治 [PI、IMiD及抗CD38單克隆抗體藥物(mAb)] 的患者在內(nèi)的多個高危亞組進行了評估。
該研究的主要終點為經(jīng)獨立評審委員會確認(rèn)的ORR。該研究的數(shù)據(jù)顯示,所有接受了治療的患者的ORR為29.3% [95%置信區(qū)間(CI):19.7,40.4]。此外,德琪醫(yī)藥還公布了其它幾個高危亞組的ORR,它們包括:
- 三類藥物難治的患者:ORR=25.0%(95% CI:8.7,49.1)
- 既往接受過CAR-T療法治療的患者:ORR=50.0%(95% CI:18.7,81.3)
- 攜帶高危細(xì)胞遺傳學(xué)異常的患者:ORR=25.5%
MARCH研究是一項旨在驗證全球性II期STORM研究數(shù)據(jù)的確認(rèn)性橋接試驗。該研究依照中國監(jiān)管部門的要求,在中國的R/R MM患者中對STORM研究的結(jié)果進行了確認(rèn)。
塞利尼索在美國的上市許可正是基于STORM研究的數(shù)據(jù)。該研究的數(shù)據(jù)顯示,Sd方案為對至少兩種PI、至少兩種IMiD及一種抗CD38單克隆抗體藥物難治的R/R MM患者帶來了顯著的臨床獲益。
德琪醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官Kevin Lynch博士表示:“MARCH研究確認(rèn)了在美國開展的STORM研究的結(jié)果,是塞利尼索用于R/R MM在中國加速獲批的基石。德琪醫(yī)藥已為塞利尼索在今年第二季度的商業(yè)化上市做好準(zhǔn)備,我們很高興能在這個時候向醫(yī)學(xué)界公布MARCH關(guān)鍵性研究的完整數(shù)據(jù)。德琪醫(yī)藥期待盡快將這款全新療法帶給中國的R/R MM患者,以改善這些患者的臨床現(xiàn)狀?!?/p>
分布在中國的17個研究單位參與了這項關(guān)鍵性MARCH研究。研究中,患者在每周第1天和第3天接受了80mg塞利尼索和20mg地塞米松的口服給藥。治療以四周為一個周期,持續(xù)多個周期。
該研究的次要終點包括對于緩解持續(xù)時間(DOR)、無進展生存期(PFS)、總生存期(OS)、安全性和藥代動力學(xué)(PK)特征的評估。
研究共在中國入組82例R/R MM患者,他們的中位年齡為60歲。這82例患者中有55例(67.1%)攜帶高危細(xì)胞遺傳學(xué)異常,18例(22.0%)存在腎功能異常。入組患者已經(jīng)接受了深度治療,曾接受過中位5種既往療法。全部82例(100%)患者都為PI和IMiD難治,其中20例(24.4%)為三類藥物難治。10例(12.2%)患者曾接受過CAR-T療法治療。
結(jié)果顯示,ORR為29.3%(95% CI:19.7,40.4),中位DOR為4.7個月。中位PFS和OS分別為3.7個月和13.2個月。三類藥物難治亞組的ORR為25.0%。在多個亞組中觀察到的療效一致。PK特征根據(jù)藥動學(xué)參數(shù)和族裔敏感性分析確定。研究在多次給藥后未觀察到明顯的藥物蓄積,也未在中國和西方患者中觀察到族裔間的PK特征差異。
研究觀察到的不良事件(AEs)與預(yù)期一致,且均可通過支持治療和劑量調(diào)整得到控制。最常見的3/4級AEs包括貧血(57.3%)、血小板減少癥(51.2%)、淋巴細(xì)胞減少癥(42.7%)、中性粒細(xì)胞減少癥(40.2%)、低鈉血癥(29.3%)和肺部感染(26.8%)。54.9%的患者報告了嚴(yán)重不良事件。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤(MM)是血液系統(tǒng)第二大常見的惡性腫瘤,中國每年新增約15,000至20,000例MM患者及10,300例相關(guān)死亡。[1]
關(guān)于ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®
塞利尼索是目前首款且唯一一款被美國食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)的口服XPO1抑制劑,用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)和復(fù)發(fā)/難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(R/R DLBCL)。通過抑制核輸出蛋白XPO1,塞利尼索可促使腫瘤抑制蛋白和其他生長調(diào)節(jié)蛋白的核內(nèi)儲留和活化,并下調(diào)細(xì)胞漿內(nèi)多種致癌蛋白水平。基于其獨特的作用機制,多個塞利尼索聯(lián)合療法正在接受評估,以探索這些療法提高療效的潛力。
德琪醫(yī)藥于2021年12月在中國獲得塞利尼索用于治療R/R MM的上市許可并計劃在2022年第二季度正式推出該款藥物。此外,德琪醫(yī)藥于2021年7月及2022年3月分別在韓國和新加坡獲得塞利尼索用于治療R/R MM和R/R DLBCL的上市許可,并于2022年3月在澳大利亞獲得塞利尼索用于治療R/R MM的上市許可。德琪醫(yī)藥目前正在中國大陸開展10項(其中3項由德琪醫(yī)藥與Karyopharm公司聯(lián)合開展)針對復(fù)發(fā)難治性血液腫瘤和晚期實體瘤的臨床研究。
關(guān)于德琪醫(yī)藥
德琪醫(yī)藥有限公司(簡稱“德琪醫(yī)藥”,香港聯(lián)交所股票代碼:6996.HK)是一家以研發(fā)為驅(qū)動并已進入商業(yè)化階段的生物制藥領(lǐng)先企業(yè),致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法,治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運營以來,通過合作引進和自主研發(fā),建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前,德琪醫(yī)藥擁有15款在研產(chǎn)品,其中 5款產(chǎn)品擁有包括大中華市場在內(nèi)的亞太權(quán)益,10款產(chǎn)品具有全球權(quán)益。德琪醫(yī)藥已在美國及多個亞太市場獲得23個臨床批件(IND),并遞交了6個新藥上市申請(NDA),其中塞利尼索/ATG-010/ XPOVIO®已獲得中國、韓國、新加坡和澳大利亞新藥上市申請的獲批。德琪醫(yī)藥將以“醫(yī)者無疆,創(chuàng)新永續(xù)”為愿景,專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化,解決亟待滿足的臨床需求。
前瞻性陳述
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參考資料
[1]. 國際骨髓瘤基金會公布的統(tǒng)計數(shù)據(jù),基金會官網(wǎng)https://www.myeloma.org/
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