蘇州2019年5月20日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，公司FGFR4抑制劑BLU-554 (CS3008) 在中國實(shí)現(xiàn)首例患者給藥，此次試驗(yàn)也是該藥物正在進(jìn)行中的全球I期臨床試驗(yàn)中的一部分，針對晚期肝細(xì)胞癌患者。BLU-554是一種可口服的，強(qiáng)效高選擇性成纖維細(xì)胞生長因子受體-4抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines（以下簡稱“Blueprint”）研發(fā)。目前試驗(yàn)旨在評估BLU-554在晚期肝細(xì)胞癌患者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)、藥效學(xué)及初步抗腫瘤活性。
肝癌是中國最常見惡性腫瘤之一，其中85-90%以上約為肝細(xì)胞癌[1]，全球約有50%的新發(fā)和死亡肝癌患者在中國[2]。每年，中國約有37萬新發(fā)病例。肝癌還是中國第二大腫瘤死因，2015年，32.6萬人因此致死[3]。在中國，大多數(shù)肝癌患者在被確診時已是疾病晚期[4]，并且失去了手術(shù)機(jī)會。目前，針對晚期肝細(xì)胞癌治療的可選藥物十分有限，療效并不理想，因此存在開發(fā)新藥的巨大臨床需求。
根據(jù)臨床前研究表明，大約30%的肝細(xì)胞癌患者是因FGF19- FGFR4信號通路異常而導(dǎo)致癌癥。而BLU-554可以以極高的特異性抑制FGFR4，治療FGF19- FGFR4信號通路異常導(dǎo)致的肝細(xì)胞癌。
2018年6月，基石藥業(yè)與Blueprint達(dá)成獨(dú)家合作，獲得了包括BLU-554在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，Blueprint保留在其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化這三款候選藥物的權(quán)利。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“精準(zhǔn)治療是基石藥業(yè)的重要管線戰(zhàn)略之一。通過合作，公司已將包括BLU-554在內(nèi)的多款癌癥精準(zhǔn)治療候選藥物引入中國。我們會繼續(xù)深入探索BLU-554在單藥和與PD-L1聯(lián)合方面的潛力，以期給肝細(xì)胞癌患者帶來更多有效的治療?！?/span>
“BLU-554已被美國FDA授予治療肝細(xì)胞癌的孤兒藥認(rèn)證。正在進(jìn)行的全球I期數(shù)據(jù)顯示，BLU-554對FGF19- FGFR4通路異常導(dǎo)致的晚期HCC患者耐受良好并能夠帶來臨床獲益。此次啟動的臨床試驗(yàn)為BLU-554全球I期研究的一部分，我們期望在研究中看到良好的臨床結(jié)果。”基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示。
關(guān)于BLU-554
BLU-554是一款口服的、高選擇性、不可逆的FGFR4抑制劑，由Blueprint Medicines公司開發(fā)，可以以極高的特異性抑制FGFR4，從而避免了對FGFR1，F(xiàn)GFR2和FGFR3的作用及因此導(dǎo)致的不良反應(yīng)。Blueprint Medicines正在開發(fā)BLU-554用于治療FGF19- FGFR4信號通路異常導(dǎo)致的肝細(xì)胞癌，預(yù)計此類患者約占肝細(xì)胞癌患者的30%。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級管理團(tuán)隊(duì)。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強(qiáng)大腫瘤藥物管線。目前五款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、強(qiáng)大的臨床開發(fā)驅(qū)動的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領(lǐng)先中國生物制藥公司。
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前瞻性申明
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[1] 《原發(fā)性肝癌診療規(guī)范》2017年版
[2] Freddie Bray, Jacques Ferlay, Isabelle Soerjomataram, et al. Global Cancer Statistics 2018.
[3] 《2015年中國惡性腫瘤流行情況分析》
[4] Earl TM and Chapman WC. Hepatocellular carcinoma: Resection versus Transplantation. Semin Liv Dis 2013: 33(3):282-92
