Aucta Pharmaceuticals在美國(guó)推出首款品牌仿制藥罕見(jiàn)病產(chǎn)品 PYQUVI?（地夫可特口服混懸液），并預(yù)告 ZELVYSIA?（鹽酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末）即將上市

新澤西州巴斯金里奇2026年2月6日 /美通社/ -- Aucta Pharmaceuticals, Inc.（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"Aucta Pharmaceuticals"）正籌備推出其全新品牌仿制藥罕見(jiàn)病產(chǎn)品線(xiàn)的首款產(chǎn)品： PYQUVI?（地夫可特）口服混懸液。

Aucta Pharmaceuticals 欣然宣布，PYQUVI 口服混懸液 22.75 mg/mL 已于 2026年1 月下旬正式上市。PYQUVI 是一種皮質(zhì)類(lèi)固醇，適用于治療 5 歲及以上患者的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD），該產(chǎn)品與 Emflaza^®（地夫可特）口服混懸液 22.75 mg/mL 生物等效。PYQUVI 將通過(guò)專(zhuān)科藥房獨(dú)家供應(yīng)，為希望通過(guò)專(zhuān)科藥房獲取地夫可特治療的DMD 患者提供一種新的選擇。

Aucta Pharmaceuticals, Inc. 醫(yī)學(xué)事務(wù)、臨床運(yùn)營(yíng)與藥物警戒副總監(jiān) Marie Tan 博士表示：

"杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者及其家庭在治療獲取過(guò)程中，常常面臨復(fù)雜的現(xiàn)實(shí)挑戰(zhàn)，包括不斷演變的治療標(biāo)準(zhǔn)以及多變的保險(xiǎn)覆蓋范圍，這些因素可能延遲及時(shí)治療。對(duì)于像杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥這樣進(jìn)行性疾病而言，這些挑戰(zhàn)進(jìn)一步加重了患者及家庭的日常負(fù)擔(dān)，也凸顯了建立清晰的治療路徑和支持體系的重要性。作為 PYQUVI 上市計(jì)劃的一部分，Aucta 將為符合條件的患者推出一項(xiàng)患者支持項(xiàng)目，重點(diǎn)聚焦于提升用藥可及性和專(zhuān)科藥房協(xié)調(diào)服務(wù)。"

PYQUVI 的上市標(biāo)志著 Aucta Pharmaceuticals 在美國(guó)推出了其首個(gè)商業(yè)化的品牌仿制藥產(chǎn)品。在此里程碑基礎(chǔ)上，公司還將推出 ZELVYSIA?（鹽酸沙丙蝶呤）口服溶液用粉末。

ZELVYSIA 適用于1個(gè)月及以上的成人和兒科患者，用于降低因?qū)λ臍渖锏剩˙H4）有反應(yīng)的苯丙酮尿癥（PKU）所致的高苯丙氨酸血癥（HPA）患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。ZELVYSIA 需與限制苯丙氨酸攝入的飲食聯(lián)合使用。

ZELVYSIA 預(yù)計(jì)將于 2026 年 3 月上市，緊隨 PYQUVI之后。這兩款產(chǎn)品的推出，是 Aucta Pharmaceuticals 品牌仿制藥產(chǎn)品組合向前邁出的重要一步，也彰顯了公司致力于為罕見(jiàn)病患者及其家庭提供治療選擇的承諾。

Emflaza^® 為 PTC Therapeutics, Inc. 的注冊(cè)商標(biāo)。

PYQUVI? 適應(yīng)癥

PYQUVI? 是一種皮質(zhì)類(lèi)固醇，適用于治療 5 歲及以上患者的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）。

PYQUVI? 重要安全信息

禁忌癥

對(duì)地夫可特或任何非活性成分過(guò)敏的患者禁用。

警告與注意事項(xiàng)

• 內(nèi)分泌功能改變：皮質(zhì)類(lèi)固醇，尤其是長(zhǎng)期使用，可引起嚴(yán)重甚至危及生命的內(nèi)分泌異常，需監(jiān)測(cè)庫(kù)欣綜合征、高血糖及停藥后的腎上腺功能不全。具有垂體功能減退、原發(fā)性腎上腺功能不全、先天性腎上腺皮質(zhì)增生、甲狀腺功能異常或嗜鉻細(xì)胞瘤的患者風(fēng)險(xiǎn)更高。突然停藥可能導(dǎo)致急性腎上腺功能不全或"戒斷綜合征"，并可能致命；應(yīng)逐漸減量。在醫(yī)療應(yīng)激期間可能需要增加劑量。
• 免疫抑制和感染風(fēng)險(xiǎn)增加：可能增加新發(fā)、加重、播散或潛伏感染再激活的風(fēng)險(xiǎn)，這些感染可能?chē)?yán)重或致命，且感染體征可能被掩蓋。應(yīng)告知患者/照護(hù)者報(bào)告近期感染或疫苗接種史。未感染過(guò)水痘或麻疹的患者應(yīng)避免接觸，若暴露應(yīng)立即聯(lián)系其聯(lián)系醫(yī)療保健人員。
• 心血管/腎功能改變：監(jiān)測(cè)血壓，必要時(shí)限制鹽的攝入并補(bǔ)充鉀。
• 胃腸道穿孔：活動(dòng)性或潛在性消化性潰瘍、憩室炎、近期腸吻合術(shù)或炎癥性腸病患者風(fēng)險(xiǎn)增加，癥狀可能被掩蓋。
• 行為和情緒障礙：包括欣快感、失眠、情緒波動(dòng)、人格改變、抑郁和精神癥狀。如癥狀出現(xiàn)或加重，應(yīng)及時(shí)就醫(yī)。
• 骨骼影響：長(zhǎng)期使用增加骨質(zhì)疏松及脊柱和長(zhǎng)骨骨折風(fēng)險(xiǎn)，長(zhǎng)期使用者應(yīng)監(jiān)測(cè)骨密度。
• 眼部影響：可能引起白內(nèi)障、眼部感染或青光眼。若使用超過(guò) 6 周，應(yīng)監(jiān)測(cè)眼壓。
• 疫苗接種：在免疫抑制劑量的皮質(zhì)類(lèi)固醇治療期間，不得接種活疫苗或減毒活疫苗；應(yīng)在開(kāi)始 PYQUVI 治療前至少 4–6 周完成接種。
• 嚴(yán)重皮膚反應(yīng)：已有中毒性表皮壞死松解癥的報(bào)道。如出現(xiàn)皮疹，應(yīng)立即停藥，除非明確與藥物無(wú)關(guān)。
• 生長(zhǎng)與發(fā)育影響：兒童長(zhǎng)期使用皮質(zhì)類(lèi)固醇可能減緩生長(zhǎng)和發(fā)育。
• 血栓栓塞事件：觀(guān)察性研究顯示風(fēng)險(xiǎn)增加，對(duì)高風(fēng)險(xiǎn)患者應(yīng)謹(jǐn)慎使用。

不良反應(yīng)

最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（≥10% 且高于安慰劑）包括：類(lèi)庫(kù)欣樣外觀(guān)、體重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿頻、多毛、向心性肥胖及鼻咽炎。

藥物相互作用

• 中度或強(qiáng) CYP3A4 抑制劑：使用推薦劑量的三分之一。
• 中度或強(qiáng) CYP3A4 誘導(dǎo)劑：避免合用，因其可能降低療效。

不良事件報(bào)告

如需報(bào)告疑似不良反應(yīng)，請(qǐng)聯(lián)系 Aucta Pharmaceuticals, Inc.：1-800-655-9902，或 FDA：1-800-FDA-1088，或訪(fǎng)問(wèn)網(wǎng)站： www.fda.gov/medwatch。
請(qǐng)參閱完整的處方信息（包含使用說(shuō)明）。

ZELVYSIA? 適應(yīng)癥

ZELVYSIA?（鹽酸沙丙蝶呤） 是一種苯丙氨酸羥化酶激活劑，適用于1 個(gè)月及以上的成人及兒科患者，用于降低因降低因四氫生物蝶呤（BH4）反應(yīng)性苯丙酮尿癥（PKU）所致的高苯丙氨酸血癥（HPA）患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。ZELVYSIA 需與限制苯丙氨酸的飲食聯(lián)合使用。

ZELVYSIA? 重要安全信息

警告與注意事項(xiàng)

• 超敏反應(yīng)（包括過(guò)敏性休克）：對(duì)沙丙蝶呤有過(guò)敏性休克史的患者避免使用。如發(fā)生過(guò)敏性休克，應(yīng)停藥并進(jìn)行適當(dāng)醫(yī)療處理，同時(shí)繼續(xù)限制飲食中Phe的攝入。
• 上消化道黏膜炎癥：已報(bào)告嚴(yán)重胃腸道不良反應(yīng)（如食管炎、胃炎、潰瘍、出血），應(yīng)監(jiān)測(cè)相關(guān)體征和癥狀。
• 低苯丙氨酸血癥：可能發(fā)生，接受每日 20 mg/kg 劑量治療的 7 歲以下兒童風(fēng)險(xiǎn)增加。需密切監(jiān)測(cè)。
• 血 Phe 水平監(jiān)測(cè)：需頻繁監(jiān)測(cè)以確保維持在理想范圍。長(zhǎng)期高水平 Phe 可導(dǎo)致嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)損害（如智力殘疾、發(fā)育遲緩、小頭畸形、語(yǔ)言發(fā)育遲緩、癲癇發(fā)作、行為異常）；長(zhǎng)期低水平Phe可能導(dǎo)致分解代謝及不良發(fā)育后果。需積極管理飲食蛋白和Phe攝入限制。
• 缺乏生化反應(yīng)：并非所有 PKU 患者都有反應(yīng)，需通過(guò)治療試驗(yàn)評(píng)估反應(yīng)，實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)無(wú)法預(yù)先確定反應(yīng)。
• 與左旋多巴的相互作用：可能引起癲癇、癲癇加重、過(guò)度興奮或易激惹，應(yīng)監(jiān)測(cè)神經(jīng)系統(tǒng)狀態(tài)的變化。
• 多動(dòng)：監(jiān)測(cè)多動(dòng)體征。

不良反應(yīng)

最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（發(fā)生率 ≥4%）包括：頭痛、流涕、咽喉痛、腹瀉、嘔吐、咳嗽和鼻塞。

藥物相互作用

• 葉酸合成抑制劑（如甲氨蝶呤、丙戊酸、苯巴比妥、甲氧芐啶）：可能降低 BH4 并升高 Phe水平，應(yīng)更頻繁監(jiān)測(cè)Phe水平并根據(jù)需要調(diào)整劑量。
• PDE-5 抑制劑（如西地那非、伐地那非、他達(dá)拉非）：與 ZELVYSIA 合用可能引起血管舒張和低血壓，應(yīng)監(jiān)測(cè)血壓。

不良事件報(bào)告

報(bào)告方式同上。請(qǐng)參閱完整的處方信息（含患者信息和使用說(shuō)明）。