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蘇州2025年3月19日 /美通社/ -- 銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新藥ART001（適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（簡(jiǎn)稱(chēng)：FDA）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。
美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物授予的一種資格認(rèn)定。獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，研發(fā)公司可以享受包括美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)在內(nèi)的多種激勵(lì)政策，對(duì)于新藥研發(fā)具有重大意義。
基于LNP載體的體內(nèi)基因編輯是目前全球最具潛力的創(chuàng)新治療方式之一，存在非常高的技術(shù)與轉(zhuǎn)化門(mén)檻，全球范圍內(nèi)目前僅有四家公司獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可，銳正基因是其中唯一的中國(guó)公司，其余三家都來(lái)自于美國(guó)，整個(gè)領(lǐng)域目前全球尚未有產(chǎn)品上市。
ART001是目前全球唯一在中美均已獲得臨床試驗(yàn)許可的LNP載體體內(nèi)基因編輯藥物，也是中國(guó)首個(gè)進(jìn)入人體臨床研究(IIT)的同類(lèi)產(chǎn)品。臨床數(shù)據(jù)顯示[1,2]，ART001一次性用藥即可實(shí)現(xiàn)90%以上的TTR敲降，有效性達(dá)到行業(yè)領(lǐng)先水平。至今ART001藥效已經(jīng)穩(wěn)定維持至少15個(gè)月，已經(jīng)跨越了人類(lèi)肝的正常更新再生周期，為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據(jù)，是中國(guó)目前僅有達(dá)到此目標(biāo)的同類(lèi)產(chǎn)品。
基于銳正基因領(lǐng)先的制劑技術(shù)平臺(tái)，ART001在IIT和注冊(cè)I/IIa期臨床研究中未見(jiàn)輸注相關(guān)反應(yīng)。同時(shí)，ART001在脫靶安全性上表現(xiàn)優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測(cè)到脫靶編輯的現(xiàn)象，顯示出其在安全性上best-in-class的潛力。
銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："此次ART001獲 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定，為其走向國(guó)際舞臺(tái)、參與全球競(jìng)爭(zhēng)提供了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。銳正基因?qū)⒊掷m(xù)推進(jìn)ART001基因療法的臨床和全球市場(chǎng)化進(jìn)程，并積極探索和開(kāi)拓國(guó)際合作，為全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治療方案。"
[1] 一次給藥，長(zhǎng)期有效！銳正基因全球首個(gè)獲批中美臨床以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物（ART001）48周IIT臨床療效維持穩(wěn)定 |
[2] 中國(guó)首個(gè)：銳正基因基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物ART001獲美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可https://mp.weixin.qq.com/s/8i1TVz77SbiFZp3wm26QHw |
ART001简介
ART001由锐正基因依托其行业领先的产业级体内基因编辑技术平台自主研发，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。在基因编辑产品最令人关注的脱靶编辑方面，ART001在测试中表明，即使超过饱和剂量的20倍以上，都检测不到任何脱靶编辑，脱靶安全性全面优于国外同类产品，处于行业领先水平。根据最新临床数据披露：在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中，ART001一次性用药即可实现90%以上的TTR敲降，有效性达到行业领先水平。至今ART001药效已经稳定维持至少15个月，已经跨越了人类肝的正常更新再生周期，为ART001终生只需一次用药提供了直接的临床证据，是中国目前仅有的达到此目标的同类产品。 ART001已于2024年7月和8月分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准开展临床试验，成为全球唯一获得中美两国临床许可的同类产品。2025年3月该产品获得了美国FDA 孤儿药资格认定。
锐正基因简介
锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。公司汇聚了一支拥有生物药全生命周期成功经验的专业团队，在基因编辑领域快速崛起，多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具有成为First-in-class和Best-in-class突破性药物的潜力。
锐正基因已申请超10项国际专利，并成功建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。作为中国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因编辑并推进至人体临床试验的企业，锐正基因在非病毒载体体内基因编辑领域确立了领先地位。
凭借全球领先的技术创新和卓越的临床数据，锐正基因已成为全球唯一一家可在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。这一成就不仅彰显了公司在行业中的领先地位，也进一步巩固了中国在全球基因编辑技术前沿的战略地位。
展望未来，锐正基因将继续以创新驱动发展，以全球视野引领行业，致力于推动基因编辑技术的商业与产业化，为全球患者带来革命性治疗方案，助力人类健康事业的进步。
商务合作: Accuredit@accuredit.com
