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蘇州2025年4月2日 /美通社/ -- 2025年4月2日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)的新型堿基編輯器ARTbase-A1?收到了美國專利商標(biāo)局（USPTO）的正式授權(quán)通知。
銳正基因聚焦于基于LNP的體內(nèi)基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品的開發(fā)，已經(jīng)有ART001和ART002兩個產(chǎn)品處于臨床階段，其中ART001是中國目前唯一獲得美國FDA臨床許可的同類產(chǎn)品。在擁有處于臨床階段同類產(chǎn)品的中國公司中，目前只有銳正基因擁有已獲美國專利授權(quán)的堿基編輯器。同時，由于相關(guān)技術(shù)在全球范圍內(nèi)仍屬前沿，即使在美國這一全球最大的醫(yī)藥市場，除了銳正基因和Beam Therapeutics之外，大部分處于臨床階段的同類公司并不擁有已獲美國專利授權(quán)的堿基編輯器。
銳正基因擁有一支具備豐富經(jīng)驗和國際化視野的基因編輯技術(shù)開發(fā)團隊，基于先進(jìn)的AI算法和生物信息學(xué)能力，挑選構(gòu)建了包含近1000種具備多樣性和專利空間的酶資源庫，從中優(yōu)選出成藥性表現(xiàn)最為突出的候選酶，通過多輪蛋白質(zhì)工程改造與定向進(jìn)化優(yōu)化，獲得了一系列包括CAS和堿基編輯器在內(nèi)的新型編輯器，并已經(jīng)申報多項全球?qū)＠?。此次獲批美國專利的堿基編輯器ARTbase-A1?，在達(dá)到同等體內(nèi)活性的情況下，所需劑量僅為行業(yè)領(lǐng)先堿基編輯器的1/3，同時具備行業(yè)領(lǐng)先的脫靶安全性。
"美國專利商標(biāo)局對銳正基因新型堿基編輯器ARTbase-A1?的授權(quán)，體現(xiàn)了銳正基因底層技術(shù)的自主原創(chuàng)能力。"銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："目前美國仍然是規(guī)模上遙遙領(lǐng)先的全球最大醫(yī)藥市場，也是全球先進(jìn)醫(yī)療技術(shù)專利競爭最激烈的國家，在基因編輯領(lǐng)域尤其如此。此次銳正基因ARTbase-A1?美國專利獲批，為銳正基因國際化拓展提供了堅實的基礎(chǔ)。同時，銳正基因系統(tǒng)布局了體內(nèi)基因編輯相關(guān)的其他底層技術(shù)和產(chǎn)品專利，期待更多專利在美國和其他主要市場獲批，進(jìn)一步提升銳正基因的國際競爭力。"
锐正基因 公司简介
锐正基因成立于2021年，专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。
公司拥有一支具备生物药全生命周期成功经验的专业化团队，建立了全球首个经临床验证的产业级端到端体内基因编辑技术平台，系统布局了相关技术与产品知识产权，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得美国专利授权。
公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。2023年8月，针对ATTR的产品ART001成为中国第一个进入人体临床试验的以LNP为载体的体内基因编辑药物。2024年8月，ART001成为中国第一个和目前唯一获得美国FDA临床试验许可的同类产品。2025年2月，针对HeFH（PCSK9）的产品ART002成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-c的同类产品。ART001和ART002的安全性和有效性数据均具有成为全球best-in-class产品的潜力。
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