上海2024年11月28日 /美通社/ -- 國(guó)家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時(shí)美施貴寶旗下全球首創(chuàng)且目前唯一獲批心肌肌球蛋白抑制劑邁凡妥®（通用名：瑪伐凱泰膠囊）納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2024年）》（以下簡(jiǎn)稱《醫(yī)保目錄》），用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌?。℉CM）成人患者。新版醫(yī)保目錄預(yù)計(jì)于2025年1月1日起正式實(shí)施，各地報(bào)銷流程及時(shí)間以當(dāng)?shù)卣鏋闇?zhǔn)。
邁凡妥®是首款納入國(guó)家醫(yī)保目錄的梗阻性肥厚型心肌病創(chuàng)新治療藥物，有效填補(bǔ)了臨床治療和醫(yī)保領(lǐng)域空白。此次納入醫(yī)保后，中國(guó)梗阻性HCM患者對(duì)創(chuàng)新藥物的長(zhǎng)期治療需求將得到進(jìn)一步滿足，患者的疾病負(fù)擔(dān)和醫(yī)療體系負(fù)擔(dān)有望減輕，讓更多患者回歸正常工作和生活，具有重要的臨床和社會(huì)價(jià)值。
北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授表示："梗阻性肥厚型心肌病是一種慢性、進(jìn)行性的心臟疾病，影響患者的日常工作和生活，是一種需要持續(xù)管理的疾病。今年9月公布的全球長(zhǎng)期擴(kuò)展研究（MAVA-LTE）顯示，EXPLORER-LTE隊(duì)列患者在接受瑪伐凱泰超過180周連續(xù)治療后多項(xiàng)心臟指標(biāo)獲得了持續(xù)穩(wěn)定改善，且安全性良好，這無疑證明了瑪伐凱泰在長(zhǎng)期治療中的重要地位與作用。而此前EXPLORER-CN臨床研究也已證實(shí)，瑪伐凱泰能夠在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為中國(guó)患者帶來了顯著獲益。我們期待瑪伐凱泰納入醫(yī)保后，中國(guó)患者的長(zhǎng)期治療需求能夠進(jìn)一步得到滿足，讓獲益患者能夠持續(xù)獲得創(chuàng)新藥物，不因經(jīng)濟(jì)原因而放棄治療，最大化治療效果。"
肥厚型心肌?。℉CM）主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的，或病因不明的，以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累最為常見[1]。根據(jù)是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分為梗阻性HCM和非梗阻性HCM，而梗阻的存在會(huì)加重對(duì)心功能的損害。過多肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的形成，以及肌球蛋白超松弛狀態(tài)的失調(diào)是HCM的機(jī)理特征?，敺P泰能夠靶向疾病核心病理生理機(jī)制，通過與心肌肌球蛋白的可逆性結(jié)合，減少肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的數(shù)量，以減輕心肌的過度收縮，并改善舒張功能，有望助力實(shí)現(xiàn)指南建議的"緩解臨床癥狀，延緩疾病進(jìn)展，改善心臟功能"三大治療目標(biāo)，具有重大意義。
憑借其獨(dú)特的作用機(jī)制和創(chuàng)新性，邁凡妥®此前在美國(guó)和中國(guó)分別獲得由FDA和CDE授予的 "突破性治療藥物"資格認(rèn)證，并已通過中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）優(yōu)先審評(píng)審批于今年在國(guó)內(nèi)獲批上市。目前，邁凡妥®已被納入國(guó)內(nèi)外多個(gè)權(quán)威指南推薦[1],[2],[3],[4]，有望重新定義這一患者群體的治療前景。
百時(shí)美施貴寶副總裁、中國(guó)及亞洲區(qū)域市場(chǎng)總經(jīng)理、中國(guó)區(qū)總裁陳思淵女士表示："梗阻性HCM患者的平均年齡在四五十歲，這些患者往往承擔(dān)著重要的社會(huì)與家庭責(zé)任。疾病所導(dǎo)致的急慢性并發(fā)癥不僅影響了患者的生活質(zhì)量，也為家庭和社會(huì)帶來了沉重的疾病負(fù)擔(dān)?，敺P泰在中國(guó)的上市為患者提供了創(chuàng)新治療選擇，此次納入醫(yī)保不僅降低了患者的用藥負(fù)擔(dān)，也體現(xiàn)了政府提高優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源可及性的決心與努力。接下來，百時(shí)美施貴寶將繼續(xù)與各方攜手，積極支持支付方和當(dāng)?shù)卣墓ぷ?，盡快實(shí)現(xiàn)藥物在各省市的醫(yī)保可及，讓更多中國(guó)患者獲益于創(chuàng)新藥物。"
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关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。据估算，我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万5。肥厚型心肌病与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。
HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。在梗阻性或非梗阻性HCM患者中，体力活动可导致疲劳或呼吸困难，严重影响患者的日常工作和生活。
关于迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）
迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）是首个且中国目前唯一获得批准的心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力和症状。迈凡妥®在欧盟获批用于治疗有症状（NYHA心功能分级II-III级）的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。该药也已在五大洲的其他多个国家和地区获批上市，包括美国、阿根廷、澳大利亚、巴西、加拿大、智利、英国、中国香港、以色列、中国澳门、新加坡、韩国、瑞士和阿联酋等。迈凡妥®是一种心肌肌球蛋白选择性的变构、可逆性抑制剂，其通过调节能进入"可结合肌动蛋白"（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。HCM的主要病理生理机制特征在于过量肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调，迈凡妥®能够将整体肌球蛋白群有效转变至节能且可募集的超松弛状态。对于HCM患者，迈凡妥®抑制心肌肌球蛋白，从而减轻动态左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。
关于EXPLORER-CN
EXPLORER-CN研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床注册研究，目的是验证迈凡妥®（玛伐凯泰）在中国梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者中的使用效果，以进一步评估迈凡妥®在中国梗阻性HCM患者中的疗效和安全性。研究纳入了中国12家中心81例有症状的梗阻性HCM患者。所有患者按2:1的比例随机分配至迈凡妥®组和安慰剂组，在双盲状态下接受迈凡妥®或安慰剂对照治疗30周。在30周双盲安慰剂对照治疗期后，所有符合条件的患者进入延长治疗期，继续接受48周的迈凡妥®治疗。
该研究主要疗效终点是从基线到第30周Valsalva LVOT峰值压差的变化。更多关于 EXPLORER-CN 试验的信息，可登录ClinicalTrials.gov (NCT05174416)或 http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html (CTR20212890)进行查询。
关于EXPLORER-HCM和MAVA-LTE临床试验
EXPLORER-HCM研究是一项双盲、随机、安慰剂对照、平行分组III期临床试验（NCT03470545），纳入了251名有症状（NYHA心功能分级II 级或III 级）的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。所有患者的左心室射血分数（LVEF）均可测定且≥55%，且至少有一个LVOT峰值压差 ≥50 mmHg（静息时或激发后）。此外，筛选时患者基线Valsalva LVOT压差应≥30 mmHg。92%的患者接受了背景治疗，包括β受体阻滞剂单药治疗或钙通道阻滞剂单药治疗。主要终点是第30周时评估的复合功能终点，定义为峰值耗氧量（pVO2）改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA心功能分级改善至少1级或pVO2改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA心功能分级未恶化的患者比例。关键次要终点包括基线至第30周运动后LVOT压差、pVO2、NYHA心功能分级、堪萨斯城心肌病调查问卷（KCCQ）和肥厚型心肌病症状问卷（HCMSQ）的结果变化。
EXPLORER-LTE是MAVA-LTE研究（NCT03723655）的其中一个队列，是一项正在进行的剂量设盲的玛伐凯泰五年期研究，研究人群是完成EXPLORER-HCM临床试验的有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者。EXPLORER-LTE队列的所有患者起始接受每天5 mg玛伐凯泰治疗，并在第4、8和12周进行超声心动图检查，根据研究中心读取的Valsalva LVOT压差和LVEF测量值进行剂量调整。在第24周时根据研究中心读取的运动后LVOT压差，也可进行剂量调整。第24周之后，如果研究中心读取的Valsalva LVOT压差 >30 mmHg且LVEF≥50%，可进行剂量调整。
[1] 国家心血管病中心心肌病专科联盟, 等. 中国循环杂志,2023,38(1):1-33. |
[2] Ommen SR, et al; American Heart Association/American College of Cardiology Joint Committee on Clinical Practice Guidelines. Circulation. 2024;149(23). |
[3] Arbelo E, et al; ESC Scientific Document Group. Eur Heart J. 2023 Oct 1;44(37):3503-3626. |
[4] 国家心血管病专家委员会心力衰竭专业委员会, 中国医师协会心力衰竭专业委员会, 中华医学会心血管分会心力衰竭学组, 等. 中国肥厚型心肌病指南 2022[J]. 中华心力衰竭和心肌病杂志, 2022, 6(2): 80-105. DOI: 10.3760/cma.j.cn1101460-20220805-00070. |
