omniture

創(chuàng)新藥給心肌"減肥" 靶向青少年和運(yùn)動員心臟性猝死最常見病因

箕星制藥
2024-07-02 12:00 4125

上海2024年7月2日 /美通社/ -- 近日,由中國生物醫(yī)藥公司箕星制藥開發(fā)的治療肥厚心肌病的第二代靶向藥物Aficamten治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病的療效和安全性的關(guān)鍵 3期臨床研究SEQUOIA-HCM的完整數(shù)據(jù)結(jié)果在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)》發(fā)表。今年4月30日,第一代治療肥厚心肌病的心肌肌球蛋白抑制劑在國內(nèi)獲批治療梗阻性肥厚型心肌病。 這兩款針對HCM病因開發(fā)的創(chuàng)新藥同時"亮劍",意味著肥厚型心肌病的治療已進(jìn)入靶向治療時代。 

肥厚型心肌?。℉CM)是一種由于心肌過度亢奮收縮而導(dǎo)致心肌異常增厚的疾病。

心肌增厚導(dǎo)致心臟左心室內(nèi)壁變小、變硬,因此心室放松和充血的能力減弱;這最終會限制心臟的泵血功能,導(dǎo)致運(yùn)動能力下降,并出現(xiàn)胸痛、頭暈、氣短或體力活動時昏厥等癥狀。另外,HCM 患者有發(fā)生潛在致命性室性心律失常的風(fēng)險,是導(dǎo)致年輕人或運(yùn)動員心臟性猝死的主要原因之一。

心肌肌球蛋白抑制劑藥物能夠減輕心肌的過度收縮,并改善舒張功能。

SEQUOIA-HCM研究的中國隊列首席研究者、中華醫(yī)學(xué)會心血管病學(xué)分會候任主任委員、國家心血管疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院心臟內(nèi)科中心主任馬長生教授指出,HCM 發(fā)病機(jī)制主要是肌小節(jié)蛋白編碼基因變異,當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)藥物治療方案很難從根本上解決心肌肥厚所導(dǎo)致的一系列臨床癥候群;然而,心肌肌球蛋白抑制(CMI)針對HCM的病理發(fā)生機(jī)制,從根本上改變了梗阻性HCM(oHCM)治療格局,有望顯著提升當(dāng)前整體oHCM治療水平,我們期待更多的治療方案的出現(xiàn),為患者帶來巨大獲益。

無論是第一代還是第二代CMI藥物,兩者都可提高梗阻性HCM患者運(yùn)動能力,但這兩代藥物卻是兩種完全不同的分子。 首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院 心衰中心副主任呂強(qiáng)教授指出,Aficamten作為第二代選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑,具有更優(yōu)化的分子結(jié)構(gòu),并改善了這類藥物的治療指數(shù)和藥代動力學(xué)特征,具有半衰期短、藥物相互作用小、較寬的治療窗口等特點(diǎn),從而在臨床上使oHCM 患者的癥狀、左室流出道壓力階差、運(yùn)動能力、心臟功能和心臟生物標(biāo)志物都得到了更顯著、快速和持續(xù)的改善。 

除了梗阻性肥厚型心肌病,非梗阻性肥厚型心肌?。╪HCM)約占所有肥厚型心肌病的1/3。 

近日,由葛均波院士牽頭開展的評估第二代CMI藥物治療nHCM 患者的2期注冊研究(ACACIA-HCM)已啟動,該研究將評估Aficamten治療對患者癥狀、生活質(zhì)量以及對其它疾病負(fù)擔(dān)指標(biāo)的影響。

"對于nHCM這部分患者,當(dāng)前治療方案非常有限,而且現(xiàn)有的藥物治療是在經(jīng)驗治療的基礎(chǔ)上推薦使用的,并非針對HCM的根本病理機(jī)制即心肌過度收縮,因此迫切需要有效治療并減緩疾病進(jìn)展的針對性療法。" ACACIA-HCM中國首席研究者、中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波院士指出。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院心臟內(nèi)科金瑋教授指出,選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑針對HCM病因,為突破當(dāng)前HCM治療的不足帶來激動人心的前景,但是我們?nèi)孕枰罅繄詫?shí)的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)來證明其在不同臨床場景中治療各類患者的療效和安全性。 

"從二線到一線治療,從oHCM到nHCM,從成人到青少年和兒童,Aficamten的臨床研究系列布局縝密,嚴(yán)謹(jǐn)且完整,其研究結(jié)果將為臨床醫(yī)生帶來這類藥物治療HCM全面的療效和安全性的高級別循證醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù),這對于醫(yī)生在臨床上最大化這類全新的藥物的臨床價值具有重大意義。" 金瑋教授表示。 

第二代CMI藥物頭對頭與當(dāng)前oHCM一線標(biāo)準(zhǔn)治療藥物美托洛爾對比治療癥狀性oHCM的MAPLE-HCM研究已于今年3月在國內(nèi)啟動,并已完成首例患者入組。 

消息來源:箕星制藥
China-PRNewsire-300-300.png
醫(yī)藥健聞
微信公眾號“醫(yī)藥健聞”發(fā)布全球制藥、醫(yī)療、大健康企業(yè)最新的經(jīng)營動態(tài)。掃描二維碼,立即訂閱!
collection