創(chuàng)新藥穩(wěn)可達（蘆曲泊帕片）上市申請正式獲批

上海2023年6月29日 /美通社/ -- 2023年6月27日，億騰醫(yī)藥旗下穩(wěn)可達^®(5.1類)新藥上市申請正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，適應癥為適用于計劃接受手術（含診斷性操作）的慢性肝病（Chronic Liver Disease, CLD）伴血小板減少癥的成人患者。

目前慢性肝病伴血小板減少癥患者治療選擇十分有限，價格高昂且可及性差，存在巨大臨床需求。《病毒性肝炎健康管理專家共識（2021年）》顯示，我國僅慢性乙肝（HBV）感染者約有7,000萬例和丙肝(HCV)感染者1,000萬例。雖然中國實施了以預防接種為主、防治結合的綜合預防控制策略，病毒性肝炎的上升趨勢已得到了有效的遏制，但是病毒性肝炎患者數量仍然較多，慢性肝病的防治給國家和個人都帶來了沉重的經濟負擔。這不僅需要國家層面的投入，也需要社會力量的支持。

現有的可行的治療方法均有一定的限制或局限性，臨床期待慢性肝病相關血小板減少癥患者的最佳的治療方案，臨床急需增加療效更好和更多的治療選擇來滿足現有的臨床選擇。

穩(wěn)可達^®是最新一代口服小分子血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），通過作用于人血小板生成素（TPO）受體的跨膜結構域，與內源性TPO相同的方式激活信號轉導途徑，促進血小板的生成。穩(wěn)可達^®安全性好，無需注射和劑量滴定，使用便捷，且療效穩(wěn)定，不受藥物相互作用影響，不受食物狀態(tài)影響，為患者提供了一種更優(yōu)的醫(yī)療選擇，或將為慢性肝病伴血小板減少癥領域帶來治療變革。

蘆曲泊帕主要經CYP4代謝，更少發(fā)生藥物相互作用，安全性更高。藥物相互作用研究表明：蘆曲泊帕抑制CYP酶（CYP1A2、CYP2A6、CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6以及CYP3A4/5）的可能性很低，且對CYP1A2、CYP2C9或CYP3A4不具有誘導作用。環(huán)孢素（P-gp和BCRP抑制劑）或含多價陽離子的抗酸劑（碳酸鈣），以及咪達唑侖（CYP3A底物）聯合用藥時，也未觀察到蘆曲泊帕暴露量發(fā)生具有臨床意義的變化。

食物影響研究結果顯示蘆曲泊帕的藥物暴露不受食物影響，故隨餐或不隨餐均可。蘆曲泊帕的用量用法不需要根據患者用藥前的血小板水平調整給藥劑量。并且根據PLUS-1和PLUS-2臨床數據顯示，蘆曲泊帕在日本患者群體中的療效相比于歐美患者人群更佳。治療7天后患者的血小板輸血回避率79.2%及64.8%。蘆曲泊帕在慢性肝病患者人群中治療的第4天左右，可觀察到血小板計數增加，第12.0至14.0天達到最大血小板計數的中位時間?；趤喼奕舜x特征研發(fā)的蘆曲泊帕，在中國患者人群中的療效更可期。其國外上市后真實世界研究顯示血小板回避率可達94%，遠高于其他同類別口服TPO受體激動劑臨床試驗數據。

億騰醫(yī)藥臨床研發(fā)副總裁許倩表示，"穩(wěn)可達^®是一個月內億騰獲得上市許可的第二款重磅創(chuàng)新藥。一個月有兩款產品先后獲批，這對于我們來說意義非凡。血小板減少癥作為當下臨床手術及治療中的痛點之一，嚴重時會危及患者生命。穩(wěn)可達^®是一款具有"高效應答、安全便捷"特性的TPO-RA藥物，是新一代升板優(yōu)選，能為嚴重的血小板減少癥并需要侵入性手術的患者提供一種耐受良好且有效的治療選擇。我們很高興能把它也帶到中國市場，希望在未來可以為臨床專家提供更多治療手段，讓更多中國患者從中獲益。" 

穩(wěn)可達^®于2015年9月在日本、2018年8月在美國、2019年2月在歐洲獲得上市許可。2019年，億騰醫(yī)藥與日本鹽野義制藥達成獨家授權協議，獲得穩(wěn)可達^®這款創(chuàng)新的血小板生成素受體激動劑（日本品牌：MULPLETA^®）在中國大陸及港澳地區(qū)產品開發(fā)及商業(yè)化權利。

此次獲批上市主要基于一項億騰在中國開展的III期臨床研究，數據結果顯示與既往海外開展的III期研究（PLUS 1和PLUS 2研究）有效性和安全性結果一致。中國III期研究的主要療效終點和關鍵的次要終點均與穩(wěn)可達^®在日本和全球開展的兩項注冊III期研究結果相似，且安全性方面較既往研究無新的非預期AE發(fā)生。

關于億騰醫(yī)藥：
億騰醫(yī)藥始終堅持以鏈接全球生命科技，助力人類健康生活為使命。經過二十多年的深耕，已具備創(chuàng)新藥物臨床研發(fā)能力、高端生產制造能力和健全的商業(yè)運營網絡，成長為一家 "放眼全球、服務中國"的全產業(yè)鏈綜合醫(yī)藥企業(yè)。億騰緊緊圍繞《健康中國2030規(guī)劃綱要》制定發(fā)展戰(zhàn)略，核心治療領域涵蓋抗感染、心血管、呼吸、血液等在中國患者基數大、診斷率及治療率有待提高的藍海，持續(xù)探索能滿足中國潛在醫(yī)療需求的優(yōu)質藥品。

關于"慢性肝病"（CLD） 

慢性肝病，特別是病毒性肝炎是中國的重要公共衛(wèi)生問題。根據中國疾病預防控制局發(fā)布的數據，2021年乙類法定傳染病中病毒性肝炎發(fā)病人數位列第一（1,226,165人），年新增肝炎患者人數高達123.6萬，發(fā)病率位列第一，約86.9人/10萬 ^[1]。慢性肝?。–LD）主要指以肝細胞壞死和肝再生減緩為病理表現的肝臟疾病的總稱。血小板減少癥是CLD患者常見的并發(fā)癥，據報告，有高達78%的失代償性肝硬化患者伴有不同程度的血小板減少，其中14%左右的患者合并重度血小板減少癥^[2，3]。

關于"血小板減少癥" (TCP) 

血小板減少的程度與肝病的嚴重程度相關，肝病越重、血小板減少的程度也越嚴重。血小板減少癥會增加臨床顯著出血風險，例如腦或其他內出血，以及瘀點、紫癜和粘膜出血。目前，我國患有慢性肝病需要擇期手術的約有46萬人^[4]。此外，血小板減少癥不僅是指血液中的循環(huán)血小板數低于正常數量的病癥，還包含了血小板無法發(fā)揮正常功能的疾病，主要有特發(fā)性血小板減少紫癜癥（ITP）、慢性肝病成人患者的血小板減少癥（CLD）、治療腫瘤化療引起的血小板減少癥（CIT）、血栓性血小板減少紫癜癥、后天血小板功能缺乏癥等。

關于"穩(wěn)可達^®"

穩(wěn)可達^®是一種口服活性的人血小板生成素受體小分子激動劑（TPO-RA），可觸發(fā)內源性血小板的產生，已在美國、歐盟及日本上市，是讓患者穩(wěn)定獲益的新一代TPO-RA升板優(yōu)選。穩(wěn)可達^®具備"快速應答、安全便捷"特性，能為嚴重的血小板減少癥并需要侵入性手術的患者提供一種耐受良好且更優(yōu)療效的治療選擇。