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Pharming發(fā)布leniolisib數(shù)據(jù)

Pharming Group NV
2022-12-08 00:07 5543

leniolisib耐受性良好,在共同主要終點(diǎn)方面與安慰劑相比有顯著改善,反映出對(duì)患者免疫失調(diào)和免疫缺陷的有利影響

這份經(jīng)過(guò)同行評(píng)審的出版物提高了國(guó)際社會(huì)對(duì)APDS的了解,APDS是一種罕見(jiàn)的、近期才被定性的免疫缺陷

荷蘭萊頓2022年12月8日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.(以下簡(jiǎn)稱"Pharming"或"公司")(阿姆斯特丹泛歐交易所:PHARM)(納斯達(dá)克股票代碼:PHAR)今日宣布,研究性藥物leniolisib(一種口服、選擇性磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制劑,在對(duì)患有活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征(APDS)(一種罕見(jiàn)的原發(fā)性免疫缺陷)的成人和青少年患者進(jìn)行的3期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果已發(fā)表在美國(guó)血液學(xué)會(huì)的同行評(píng)審國(guó)際醫(yī)學(xué)期刊Bloodd1上。這項(xiàng)研究的數(shù)據(jù)此前已于2022年2月2日公布。

這篇題為"PI3Kδ抑制劑Leniolisib治療活化型PI3Kδ綜合征的隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、3期臨床試驗(yàn)"的論文概述了這項(xiàng)多國(guó)、三盲、安慰劑對(duì)照、隨機(jī)臨床試驗(yàn)的結(jié)果,該試驗(yàn)招募了31例年齡在12周歲或以上的APDS患者?;颊甙?:1的比例隨機(jī)分配,接受70 mg leniolisib或安慰劑治療,每日兩次,持續(xù)12周。與安慰劑相比,leniolisib在評(píng)估淋巴結(jié)大小減少和幼稚B細(xì)胞增加的共同主要終點(diǎn)方面有顯著改善,分別反映了對(duì)這些患者免疫失調(diào)和免疫缺陷糾正的影響。leniolisib組和安慰劑組之間淋巴結(jié)大小的調(diào)整平均值變化(95% CI)為-0.25(-0.38,-0.12;P=0.0006;N=26);幼稚B細(xì)胞百分比為37.30(24.06,50.54;P=0.0002;N=13)。leniolisib耐受性良好,與接受安慰劑的患者相比,接受leniolisib治療的患者所報(bào)告的研究治療相關(guān)不良事件(大多數(shù)為1-2級(jí))較少(23.8%比30.0%)。

Vicki ModellJeffrey Modell基金會(huì)的共同創(chuàng)始人,該基金會(huì)是一個(gè)致力于幫助受原發(fā)性免疫缺陷疾病影響的個(gè)人和家庭成員的國(guó)際非營(yíng)利組織,她評(píng)論說(shuō):

"Pharming一直在為免疫缺陷群體提供重要支持。Jeffrey Modell基金會(huì)致力于對(duì)原發(fā)性免疫缺陷進(jìn)行早期診斷和尋找有意義的治療方法,我們非常清楚APDS患者所面臨的挑戰(zhàn)。在這樣一本著名且讀者廣泛的期刊上發(fā)表對(duì)這一患者群體的研究結(jié)果,可以推進(jìn)這些目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)。"

Pharming首席醫(yī)學(xué)官、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士Anurag Relan對(duì)此評(píng)論道:

"在我們繼續(xù)尋求更好地理解APDS這一近期才被定性的罕見(jiàn)疾病的同時(shí),我們?nèi)匀恢铝τ谂c世界各地的研究人員和醫(yī)生分享我們的研究成果?;谶@一承諾,我們很高興在美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)的旗艦期刊上發(fā)表這項(xiàng)leniolisib III期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。

APDS患者群體及其家庭一直生活在需求得不到滿足和沒(méi)有靶向治療的環(huán)境中,這項(xiàng)研究的發(fā)表是改善這一群體患者旅程不可或缺的一步。我們很自豪地分享這些結(jié)果,這些結(jié)果證明leniolisib是一種耐受性良好的APDS靶向治療藥物。我們感謝所有研究參與者和研究人員的努力,感謝他們?cè)趌eniolisib的開(kāi)發(fā)中發(fā)揮的重要作用。"

消息來(lái)源:Pharming Group NV
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