 |
荷蘭萊頓2022年8月3日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡(jiǎn)稱為"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM；納斯達(dá)克股票代碼：PHAR）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）屬下的人用藥品委員會(huì)（CHMP）已批準(zhǔn)對(duì)leniolisib"上市許可申請(qǐng)"（MAA）的加速評(píng)估。Leniolisib已被研究用于在歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)（EEA）治療成人和12歲及以上少年的PI3K德爾塔過度活化綜合征（APDS），這是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷。Pharming正按計(jì)劃在2022年10月向EMA提交其leniolisib"上市許可申請(qǐng)"。
加速評(píng)估將CHMP的"上市許可申請(qǐng)"審查時(shí)間從210天縮短到150天。 如果EMA認(rèn)定該產(chǎn)品對(duì)公共衛(wèi)生和治療創(chuàng)新有重大意義，則將應(yīng)要求批準(zhǔn)該"上市許可申請(qǐng)"的加速評(píng)估。
leniolisib的臨床開發(fā)包括該產(chǎn)品II/III期研究的積極數(shù)據(jù)，在目標(biāo)患者人群中滿足其評(píng)估的淋巴結(jié)大小縮小和免疫缺陷修正的共同主要終點(diǎn)。其主要療效結(jié)果表明，與安慰劑相比，leniolisib的臨床療效較基線顯著降低了淋巴結(jié)病變指數(shù)直徑乘積（SPD）的log10轉(zhuǎn)變之和（p=0.0012），并使免疫功能紊亂正?；?，證據(jù)是初始B細(xì)胞的比例較基線增加（p<0.0001）。淋巴結(jié)病病變縮小和初始B細(xì)胞比例增加對(duì)患者非常重要，因?yàn)樗鼈冎甘境鯝PDS疾病標(biāo)志物是否減少。
在該研究中，leniolisib一般耐受性良好，兩個(gè)治療組的大多數(shù)不良事件被歸為輕度。沒有導(dǎo)致停止研究性治療的不良事件，沒有引起任何死亡，leniolisib組的嚴(yán)重不良事件（SAE）發(fā)生率低于安慰劑組。沒有任何嚴(yán)重不良事件疑似與研究性治療有關(guān)。
Pharming首席醫(yī)學(xué)官Anurag Relan對(duì)此評(píng)論道：
"leniolisib加速監(jiān)管審查的批準(zhǔn)強(qiáng)調(diào)了APDS患者未被滿足的高需求，該產(chǎn)品可能是首個(gè)被批準(zhǔn)治療這種罕見疾病的藥物。這是APDS社區(qū)和Pharming的一個(gè)重要里程碑，它以我們于2022年2月首次報(bào)告的II/III期成功數(shù)據(jù)為依據(jù)。我們?nèi)匀粚Ｗ⒂谕七M(jìn)leniolisib通過監(jiān)管審查流程，我們將于今年10月提交"上市許可申請(qǐng)"，因?yàn)槲覀冎荚谑惯@個(gè)重要的新產(chǎn)品用于歐洲的免疫學(xué)家、血液學(xué)家和患者。"
