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荷蘭萊頓2023年4月13日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡(jiǎn)稱Pharming，阿姆斯特丹泛歐交易所代碼：PHARM，納斯達(dá)克代碼：PHAR）宣布向美國(guó)患者提供Joenja®（leniolisib）的首批商業(yè)發(fā)貨。Joenja®是一種口服選擇性PI3Kδ抑制劑，是美國(guó)第一個(gè)也是唯一一個(gè)批準(zhǔn)用于成人和12歲以上兒童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的治療藥物，APDS是一種罕見的進(jìn)行性原發(fā)性免疫缺陷。
根據(jù)2019年P(guān)harming與諾華（Novartis）就leniolisib簽訂的獨(dú)家許可協(xié)議的條款，相應(yīng)的Joenja®首次商業(yè)銷售觸發(fā)了Pharming向諾華支付1000萬(wàn)美元的里程碑式付款。
Pharming首席商務(wù)官Stephen Toor評(píng)論道：
"我們很高興地宣布，在FDA批準(zhǔn)后大約兩周，第一批Joenja®已運(yùn)送給患者，由支付方報(bào)銷，為患有APDS的患者實(shí)現(xiàn)了一個(gè)重要的里程碑。 我們期待著讓Joenja®作為第一個(gè)也是唯一一個(gè)在美國(guó)廣泛使用的被批準(zhǔn)用于APDS患者的治療方法。"
關(guān)于活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）
APDS是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷疾病，于2013年首次被表征。APDS是由被稱為PIK3CD和PIK3R1的兩個(gè)已識(shí)別基因之中任意一個(gè)發(fā)生變異而引起。這兩個(gè)基因?qū)w內(nèi)免疫細(xì)胞的正常發(fā)育和功能至關(guān)重要。這兩種基因的變異導(dǎo)致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶δ）通路過度活躍，使免疫細(xì)胞無法成熟和正常發(fā)揮作用，從而導(dǎo)致免疫缺陷和失調(diào)。1,2,3 APDS表現(xiàn)為多種癥狀，包括嚴(yán)重、反復(fù)發(fā)作的竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。4,5 由于這些癥狀可能與多種疾病有關(guān)，包括其他原發(fā)性免疫缺陷，所以APDS患者經(jīng)常被誤診，診斷延遲中位數(shù)為7年。6 由于APDS是一種進(jìn)行性疾病，隨著時(shí)間的推移，這種延遲可能會(huì)導(dǎo)致?lián)p傷的累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。4-7 明確診斷這種疾病的唯一方法是基因檢測(cè)。全球每百萬(wàn)人中約有1至2人患有APDS。
關(guān)于Joenja®（leniolisib）
Joenja®（leniolisib）是一種口服小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3K?）抑制劑，在美國(guó)獲批成為第一款也是唯一一款靶向治療活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征（APDS）的藥物，適用于12歲及以上的成人和兒童患者。Joenja®可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產(chǎn)生。作為重要的細(xì)胞信使，磷脂酰肌醇負(fù)責(zé)調(diào)節(jié)多種細(xì)胞功能，如增殖、分化、細(xì)胞因子產(chǎn)生、細(xì)胞存活、血管生成和新陳代謝。一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的II/III期臨床試驗(yàn)結(jié)果證明了Joenja®在共同主要終點(diǎn)方面的臨床療效，表明對(duì)這些患者的免疫失調(diào)和免疫表型正?；哂薪y(tǒng)計(jì)學(xué)意義的影響，而Joenja®長(zhǎng)期給藥的安全性和耐受性也得到中期開放標(biāo)簽擴(kuò)展數(shù)據(jù)的支持。8 Leniolisib目前正在接受歐洲藥品管理局的監(jiān)管審查，并計(jì)劃在英國(guó)、加拿大、澳大利亞和日本尋求進(jìn)一步的監(jiān)管批準(zhǔn)。Leniolisib目前還在一項(xiàng)針對(duì)4至11歲APDS兒童患者的III期臨床試驗(yàn)中接受評(píng)估，此外還計(jì)劃進(jìn)行一項(xiàng)針對(duì)1至6歲APDS兒童患者的試驗(yàn)。 如需了解Joenja®相關(guān)信息，請(qǐng)?jiān)L問：Joenja.com
關(guān)于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達(dá)克股票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，致力于改變罕見、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在開發(fā)蛋白質(zhì)替代療法和精準(zhǔn)藥物的創(chuàng)新組合并將其商業(yè)化，包括處于早期到后期開發(fā)階段的小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區(qū)30多個(gè)市場(chǎng)的患者提供服務(wù)。
如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.pharming.com，并在LinkedIn上找到我們。
前瞻性陳述
本新聞稿可能包括"前瞻性陳述"。前瞻性陳述是管理層基于當(dāng)前預(yù)期和假設(shè)對(duì)未來預(yù)期的陳述，受到風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的影響。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果、表現(xiàn)獲活動(dòng)與陳述中所明示或暗示的結(jié)果有重大差異。這些前瞻性陳述可通過其中使用的"旨在"、"雄心"、"預(yù)計(jì)"、"相信"、"可以"、"估計(jì)"、"期待"、"目標(biāo)"、"打算"、"可能"、"里程碑"、"對(duì)向"、"展望"、"計(jì)劃"、"可能"、"預(yù)測(cè)"、"風(fēng)險(xiǎn)"、"時(shí)間表"、"尋求"、"應(yīng)該"、"目的"，"將要"和類似的術(shù)語(yǔ)和短語(yǔ)來識(shí)別。前瞻性陳述的示例包括涉及以下內(nèi)容的陳述：Pharming的臨床前研究及候選產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的時(shí)間和進(jìn)展、Pharming的臨床和商業(yè)前景，以及Pharming對(duì)其預(yù)計(jì)營(yíng)運(yùn)資本需求和現(xiàn)金資源的相關(guān)預(yù)期，這些陳述受到多種風(fēng)險(xiǎn)、不確定性和假設(shè)的影響，包括但不限于Pharming臨床試驗(yàn)的范圍、進(jìn)展和擴(kuò)展以及由此產(chǎn)生的成本后果；以及臨床、科學(xué)、監(jiān)管和技術(shù)發(fā)展。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，以及Pharming在提交給美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）的2021年度報(bào)告和截止到2021年12月31日的表格20-F年度報(bào)告中所描述的其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會(huì)發(fā)生，故而Pharming的實(shí)際業(yè)績(jī)表現(xiàn)可能與預(yù)期或暗示的表現(xiàn)存在重大不利差異。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述均由本節(jié)中包含或提及的警告聲明明確限定。讀者不應(yīng)過分依賴前瞻性陳述。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發(fā)布之日作出，并且基于截止本新聞稿發(fā)布之日可供Pharming使用的信息。Pharming不承擔(dān)任何公開更新或修訂的義務(wù)。
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