韓國大田2022年8月4日 /美通社/ -- 韓國的生物科技初創(chuàng)公司GenKOre基于其超緊湊型基因編輯技術，成功開發(fā)了腺嘌呤堿基編輯器(ABE)，相關研究報告于2022年8月2日發(fā)表在《自然-化學生物學》雜志上。
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GenKOre（主頁：www.genkore.com）是從韓國政府投資的研究機構韓國生命工學研究院(KRIBB)分拆出來的企業(yè)。該公司通過專有的基因編輯平臺開展平臺業(yè)務。GenKOre成功開發(fā)了可通過腺相關病毒(AAV)傳遞的超緊湊型CRISPR系統(tǒng)，稱為TaRGET（基于RNA的緊湊型核酸酶/增強基因組編輯技術），相關研究報告已于2021年發(fā)表在《自然-生物技術》雜志上?？裳b載AAV的ABE技術就是源自TaRGET平臺。
GenKOre開發(fā)的超緊湊型ABE由于尺寸非常小，因此可通過AAV進行傳遞，并且具有特異性和多功能的堿基編輯活性，這也在體內得到了驗證。以往的堿基編輯技術是基于較大的SpCas9核酸酶開發(fā)出來的，無法通過裝載量有限的AAV載體進行傳遞，因此僅限于肝臟傳遞。這種新的堿基編輯技術有望通過AAV傳遞，為遺傳性疾病提供各種體內治療方案。
GenKOre最近擴建了其位于首爾的研究中心，希望吸引大量人才來開發(fā)基于超緊湊型ABE的基因療法，并尋求與制藥公司和學術界的合作。此外，通過與在免疫細胞和造血干細胞方面具有專業(yè)知識的企業(yè)建立戰(zhàn)略聯(lián)盟，該公司正在將業(yè)務擴展到體外基因治療領域。因此，ABE平臺將被用于開發(fā)體外基因編輯療法。
要詳細了解在《自然-化學生物學》雜志上發(fā)表的相關內容，請訪問：https://www.nature.com/articles/s41589-022-01077-5。
GenKOre網(wǎng)站：www.genkore.com
