韓國首爾2023年1月26日 /美通社/ -- 總部位于韓國、擁有超緊湊型CRISPR-Cas工具的生物科技公司GenKOre, Inc.宣布,該公司與一家總部位于美國的生物制藥公司,達成了戰(zhàn)略研究合作,將會一起開發(fā)體內(nèi)基因編輯療法。這項合作將會利用GenKOre自主研發(fā)的CRISPR-Cas平臺TaRGET(基于RNA的緊湊型核酸酶/增強基因組編輯技術(shù))。TaRGET平臺與當前最廣為流行的基因組編輯技術(shù)CRISPR-Cas9不同,能夠利用單一的腺相關(guān)病毒(AAV)載體傳送整個編輯模塊。依托自有的TaRGET平臺,GenKOre開發(fā)了不同模式的編輯工具,包括TaRGET-CUT、TaRGET-Adenine Base Editing(腺嘌呤堿基編輯,簡稱"ABE")、TaRGET-AI(基因激活和抑制系統(tǒng))、TaRGET-FREE(基因敲入)。
GenKOre首席執(zhí)行官Yong-Sam Kim表示:"此次合作展現(xiàn)了TaRGET平臺在體內(nèi)基因編輯療法應(yīng)用領(lǐng)域的優(yōu)勢和潛在效用。此次合作不僅將能提供機會,來證明TaRGET平臺適用于體內(nèi)療法,我們也將借此把我們技術(shù)的使用范圍,擴展到種類更為廣泛的罕見病。此次合作的基礎(chǔ)是我們的共同興趣,即為罕見病病人打造具有變革性意義的療法。"
根據(jù)合作協(xié)議條款規(guī)定,GenKOre最多將會收到3億美元,包括前期費用、行使選擇權(quán)的費用、在針對兩個體內(nèi)疾病靶標成功達到研發(fā)和商業(yè)化里程碑方面的里程碑付款。此外,GenKOre還將獲得研究經(jīng)費,并能根據(jù)最高達到產(chǎn)品凈銷售額的兩位數(shù)比例,獲得階梯式提成費用。