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武田旗下創(chuàng)新藥物維葡瑞(注射用維拉苷酶a)在華上市

“維”與你,共“葡”新希望
武田中國
2022-02-26 14:57 7328

上海2022年2月26日 /美通社/ -- 今天,武田中國宣布旗下用于1型戈謝病患者的長期酶替代治療(ERT)藥物維葡瑞®(注射用維拉苷酶a)在中國正式上市,為中國的戈謝病患者帶來了全新的治療選擇。華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院羅小平教授、蘭州大學(xué)第二醫(yī)院張連生教授作為大會主席,首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院王天有教授、天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院邵宗鴻教授作為大會特邀嘉賓,武田中國總裁單國洪先生等嘉賓通過線上線下聯(lián)動方式出席,并圍繞中國戈謝病診療現(xiàn)狀以及最新診療經(jīng)驗等進行深入探討。

維葡瑞®中國上市會 上海場
維葡瑞®中國上市會 上海場

戈謝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳代謝病,主要由于患者基因突變而導(dǎo)致機體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏或降低,造成其底物葡萄糖腦苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至腦的巨噬細胞中貯積,形成典型的貯積細胞,即“戈謝細胞”,從而引發(fā)身體組織器官出現(xiàn)病變并且逐步加重,甚至出現(xiàn)危及生命的出血現(xiàn)象[1]。2018年,戈謝病被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)[2]。

維葡瑞®中國上市會 北京場
維葡瑞®中國上市會 北京場

戈謝病常發(fā)病于兒童期/青春期,最新的中國兒童戈謝病診治專家共識顯示,約2/3的1型戈謝病患者在兒童期發(fā)病,通常發(fā)病越早,癥狀越重[3]。此外,大約有30%-80%的兒童/青少年患者會出現(xiàn)發(fā)育障礙,起病越早身高受損越明顯[4]。華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院羅小平教授表示:“戈謝病的早診早治對于改善疾病的最終結(jié)局至關(guān)重要。隨著年齡增長,戈謝病兒童體內(nèi)的沉積物會不斷增多,臟器和骨骼損害會愈發(fā)嚴重,導(dǎo)致造成不可逆的并發(fā)癥發(fā)生,給患兒身心帶來嚴重影響。戈謝病患兒如果可以在早期診斷后,給予特異性酶替代治療,即可改善患兒的癥狀和預(yù)后。”

目前,酶替代療法是國內(nèi)外權(quán)威指南/共識推薦為1型戈謝病患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。通過特異性地補充患者體內(nèi)缺乏的酶,可以減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積,改善患者的臨床癥狀體征、維持正常的生長發(fā)育[5]。2021年4月,武田旗下維葡瑞®(注射用維拉苷酶a)經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)適用于1型戈謝病患者的長期酶替代治療,為戈謝病患者帶來了新的生命希望。

據(jù)了解,維葡瑞®(注射用維拉苷酶a)是在人成纖維細胞系中通過基因激活技術(shù)生產(chǎn)的戈謝病酶替代療法,具有與天然人類葡萄糖腦苷脂酶完全相同的氨基酸序列[5],[6],在治療早期就可改善兒童和成人患者的貧血、血小板減少等癥狀、縮小因病腫大的肝臟和脾臟體積、改善相關(guān)骨骼疾病,并在后期持續(xù)改善或穩(wěn)定患者癥狀[7],[8]蘭州大學(xué)第二醫(yī)院張連生教授介紹:“戈謝病是為數(shù)不多的有明確治療方法和治療效果的罕見疾病。非常高興看到又一個相關(guān)創(chuàng)新療法在中國上市,為中國戈謝病患者帶來了更多的治療選擇,幫助更多的戈謝病患者早日實現(xiàn)回歸正常生活?!?/p>

會議期間,武田宣布計劃攜手鎂信健康重磅推出“維愛新生”患者援助項目,共同開展創(chuàng)新支付合作,提供多元化的支付通道與支付方式,減輕患者的治療經(jīng)濟負擔(dān),為中國的戈謝病患者提供更強有力的支付保障。武田中國總裁單國洪先生表示:“武田秉承‘以患者為先’的核心理念,始終密切關(guān)注中國罕見病患者未滿足的治療需求,在加速引入創(chuàng)新療法的同時,更積極攜手各方力量,共同探索包括戈謝病等罕見疾病診治和保障解決方案,全方位實現(xiàn)患者關(guān)愛,為中國的罕見病患者共筑新的生命希望?!?/p>

[1] 中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會紅細胞疾病(貧血)學(xué)組. 中國成人戈謝病診治專家共識(2020) [J] . 中華醫(yī)學(xué)雜志,2020,100(24): 1841-1849.

[2] 人民健康網(wǎng),國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定《第一批罕見病目錄》,http://health.people.com.cn/n1/2018/0611/c14739-30050014.html

[3] 中國兒童戈謝病診治專家共識(2021)

[4] 北京協(xié)和醫(yī)院罕見病多學(xué)科協(xié)作組. 戈謝病多學(xué)科診療專家共識(2020)[J]. 協(xié)和醫(yī)學(xué)雜志,2020,11(6): 682-697.

[5] VPRIV® (velaglucerase alfa). Summary of Product Characteristics. 2020

[6] Brumshtein B, et al. Glycobiology. 2010 Jan;20(1)24-32

[7] Ari Zimran, et al. Am J Hematol. 2015 Jul; 90(7): 577–583.

[8] Hughes DA, et al. Am J Hematol, 2015;90:584–91

聲明

  1. 本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息,不構(gòu)成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
  2. 如您想了解更多疾病知識或藥品、診療相關(guān)信息,請咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。
消息來源:武田中國
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