北京和馬薩諸塞州伯靈頓2023年1月19日 /美通社/ -- 北??党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱"北海康成",股票代碼"1228.HK"),是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司,致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布針對(duì)戈謝病I 型和 III 型初治患者開(kāi)展的 CAN103注射液 I/II期臨床試驗(yàn)的II期部分已完成首例患者給藥。北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授為此次多中心試驗(yàn)項(xiàng)目的主要研究者。
戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積病之一,由遺傳性酶缺乏引起,導(dǎo)致鞘脂及葡萄糖腦苷脂主要在巨噬細(xì)胞中貯積,從而導(dǎo)致肝脾腫大、貧血、血小板減少癥、骨病、甚至危及生命。 作為與藥明生物(2269.HK)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分,CAN103是北海康成正在開(kāi)發(fā)的一種酶替代療法( ERT ),用于患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長(zhǎng)期治療。在中國(guó),由于治療費(fèi)用高昂,絕大部分戈謝病患者無(wú)法獲得有效的治療。
北??党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示:"我們很高興能夠進(jìn)入戈謝病中國(guó)注冊(cè)臨床試驗(yàn)的第二階段。戈謝病在中國(guó)曾是首個(gè)有酶替代療法獲批上市的罕見(jiàn)病,但盡管如此,絕大多數(shù)患者仍無(wú)法可及治療。我們希望下一階段的研究在第一階段的基礎(chǔ)上在更廣泛的戈謝病患者群體中進(jìn)一步證明CAN103的安全性和有效性,并最終為上市的注冊(cè)申請(qǐng)鋪平道路。北京協(xié)和醫(yī)院是國(guó)家罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位,我們很高興北京協(xié)和醫(yī)院繼續(xù)作為CAN103臨床試驗(yàn)的主導(dǎo)中心,共同為全球臨床需求未得到滿足的患者推進(jìn)這一潛在的新療法。"
北京協(xié)和醫(yī)院血液科內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授表示:"我們期待著CAN103進(jìn)入第二階段的臨床研究,該藥物迄今已證明具有良好的安全性。CAN103有潛力為戈謝病患者提供急需的新療法,而在中國(guó),戈謝病的臨床需求仍遠(yuǎn)未得到滿足。"
關(guān)于CAN103
CAN103是正在開(kāi)發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法,大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型,分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過(guò)靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。
關(guān)于戈謝病 (GD)
戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積癥之一,為位于1號(hào)染色體長(zhǎng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對(duì)男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型(非神經(jīng)病變型)、II型(急性神經(jīng)病變型)和III型(慢性神經(jīng)病變型),其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的,這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂(葡糖神經(jīng)酰胺)的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中(Gaucher細(xì)胞),導(dǎo)致脾腫大,肝腫大,貧血,血小板減少癥,骨痛和骨折,嚴(yán)重的戈謝病類型(圍產(chǎn)期致死型,II型和III型),早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。25 年多來(lái),重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法,臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)表明,患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示,2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。
北??党芍扑幱邢薰竞?jiǎn)介
北??党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱"北??党?quot;,股票代碼1228.HK)是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司,致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有13 個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合,其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥, 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。
北??党傻男乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開(kāi)發(fā)針對(duì)罕見(jiàn)遺傳病,包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法,并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來(lái)自 SMA 基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在美國(guó)基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) (ASGCT)、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) (ESGCT) 以及世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。
公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。
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