此為百悅澤®在FDA獲得的第二項(xiàng)批準(zhǔn)，也是其在全球范圍華氏巨球蛋白血癥中第三項(xiàng)獲批
此項(xiàng)批準(zhǔn)基于百悅澤®對比伊布替尼的3期ASPEN臨床試驗(yàn)結(jié)果
美國麻省劍橋和中國北京2021年9月2日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家全球性的生物制藥公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，百悅澤®（BRUKINSA®，澤布替尼）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療成年華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟博士表示：“我們十分高興FDA今天批準(zhǔn)了百悅澤®在美國的第二項(xiàng)適應(yīng)癥。此次獲批使得百悅澤®能夠?yàn)槿A氏巨球蛋白血癥患者帶來一種安全、有效的治療新選擇。正如我們從ASPEN試驗(yàn)中所看到的，百悅澤®能夠提升這些患者的治療效果，改善他們的生活?！?/p>
黃蔚娟博士繼續(xù)評論道：“不到兩年的時間，百悅澤®在已在全球范圍取得11項(xiàng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，其中包括2項(xiàng)在美國的批準(zhǔn)，這表明百悅澤®正逐漸成為針對B細(xì)胞惡性腫瘤的一項(xiàng)卓有成效的治療選擇，并拓展其全球足跡，將有望惠及更多患者。我們將繼續(xù)通過廣泛的臨床開發(fā)項(xiàng)目對百悅澤®進(jìn)行評估，以獲取更多臨床證據(jù)，進(jìn)一步確立其潛在的‘同類最優(yōu)’地位?！?/p>
美國丹娜法博癌癥研究院（Dana-Farber Cancer Institute）華氏巨球蛋白血癥研究Bing中心主任、哈佛醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教授Steven Treon博士評論道：“ASPEN試驗(yàn)充分表明，百悅澤®是用于治療華氏巨球蛋白血癥患者的一款具有高度活性的抑制劑，相較第一代BTK抑制劑，在一系列具有臨床重要性的副作用中顯示出了更佳的耐受性。百悅澤®獲批能為華氏巨球蛋白血癥患者帶來一款全新的重要靶向治療選擇?！?/p>
國際華氏巨球蛋白血癥基金會（IWMF）主席Pete DeNardis表示：“百悅澤®獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥，為這種罕見類型的淋巴瘤帶來了第二款獲批的治療藥物，對患者來說是一個福音，這意味著華氏巨球蛋白血癥患者有了更多治療選擇，特別是百悅澤®這類藥物可通過口服給藥、采用單藥治療，從而能夠改善患者的治療體驗(yàn)?！?/p>
此次FDA對百悅澤®在WM中的批準(zhǔn)主要是基于對比百悅澤®和伊布替尼治療WM患者的多中心、開放性的3期ASPEN試驗(yàn)（NCT03053440）的有效性結(jié)果。該研究的隊(duì)列1隨機(jī)入組了201例攜帶MYD88突變（MYD88MUT）的患者。
ASPEN試驗(yàn)的主要有效性終點(diǎn)是獨(dú)立審查委員會（IRC）在總體意向性治療（ITT）人群中評估的非常好的部分緩解（VGPR）率。根據(jù)修訂版第六屆華氏巨球蛋白血癥國際工作組（IWWM-6）緩解標(biāo)準(zhǔn)（Treon 2015），百悅澤®組中非常好的部分緩解（VGPR）率為28%，而伊布替尼組則為19%。根據(jù)IWWM-6緩解標(biāo)準(zhǔn)（Owen et al 2013），百悅澤®組VGPR率為16%，而伊布替尼組則為7%。
在FDA批準(zhǔn)的百悅澤®說明書中，主要有效性結(jié)果體現(xiàn)為IRC評估的部分緩解（PR）或更佳緩解率。而基于任一版本的IWWM-6緩解標(biāo)準(zhǔn)，百悅澤®組的部分緩解（PR）或更佳緩解率達(dá)到了78%（95% CI: 68, 85），伊布替尼組的數(shù)據(jù)為78%（95% CI: 68, 86）；在12個月時，百悅澤®組有94%的患者仍在進(jìn)行無事件持續(xù)緩解（95% CI: 86, 98），伊布替尼組為88%（95% CI: 77, 94）。
百悅澤®最常見（見于≥20%的患者）的不良反應(yīng)是基于779例患者的安全性數(shù)據(jù)，包括中性粒細(xì)胞減少、上呼吸道感染、血小板減少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血紅蛋白降低、瘀青、腹瀉、感染性肺炎和咳嗽。
百悅澤®的推薦使用劑量為160 mg每日兩次或320 mg每日一次，空腹或飯后服用均可?？筛鶕?jù)不良反應(yīng)調(diào)整劑量，存在重度肝損害和正服用可能與百悅澤®產(chǎn)生相互作用的特定藥物的患者，可降低劑量。
关于百悦泽®
百悦泽®（BRUKINSA®，泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法联合治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
百悦泽®已在以下地区中获批如下适应症：
迄今为止，已递交超过30项针对多项适应症的上市申请，覆盖美国、中国、欧盟和其他20多个国家或地区。
*该项适应症基于总缓解率（ORR）获得加速批准。针对该适应症的后续批准将取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。
**该项适应症获附条件批准。针对该适应症的完全批准将取决于正在开展的确证性随机、对照临床试验结果。
关于百济神州肿瘤学
百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最优或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已达约2300人，团队规模还在不断扩大。团队目前正在全球范围支持开展90多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过13000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球40多个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。
同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。
关于百济神州
百济神州是一家立足科学的全球性生物制药公司，专注于开发创新、可负担的药物，以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过7000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律下定义的前瞻性声明，包括关于百济神州计划的进展、百济神州对百悦泽®预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程，百悦泽®为患者提供更好临床获益的潜力以及在“百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药监部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及药物候选物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和 实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。
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