上海2021年8月27日 /美通社/ -- 每周給藥一次注射用隆培促生長素（當地商品名：SKYTROFA®，國內商品名正在注冊中）于美國當地時間8月25日宣布獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，用于治療一歲以上，體重至少11.5公斤，因內源性生長激素（endogenous growth hormone）分泌不足而導致生長障礙的兒童患者。隆培促生長素是首個美國FDA批準的通過一次注射，可于一周內持續(xù)釋放，遞送生長激素的產品。致力于成為內分泌相關治療領域專家的維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）為隆培促生長素在大中華區(qū)的獨家授權研發(fā)、銷售及生產企業(yè)，目前正在開展該藥的國內III期臨床試驗。[1]
此次獲批的還包括隆培促生長素新的自動注射器和藥筒，該裝置可以使藥物在首次從冰箱取出后，在室溫下儲存的時間長達六個月。與每天注射相比，每周注射的患者每年可以減少86%的注射天數。[1]
美國FDA的批準是基于國際III期臨床試驗heiGHt的結果，該試驗是一項隨機、開放標簽、陽性對照試驗，在161例生長激素缺乏癥初治兒童中比較了每周一次隆培促生長素與每日一次生長激素治療的效果。在本試驗中，隆培促生長素達到了非劣效性的主要終點，并且在52周時顯示了相較于每日生長激素更高的年化生長速率（隆培促生長素為11.2 厘米/年，每日生長激素為10.3 厘米/年，組間差異為0.9 厘米/年），且安全性相似。
中華醫(yī)學會兒科學分會副主任委員、華中科技大學同濟醫(yī)院兒科學系主任羅小平教授介紹，兒童生長激素缺乏癥是一種因腺垂體無法產生足夠生長激素而引發(fā)的疾患，通常表現為比例正常的身材矮小、無法達成理想終身高?；颊唧w脂增加且分布比例異常、血脂異常、骨密度下降，甚至伴有社會心理障礙、認知缺陷和總體生活質量下降等。相關統(tǒng)計顯示，兒童生長激素缺乏癥患病率約為1/5,000。[2]
兒童生長激素缺乏癥患者生長激素治療的主要目的是加快生長速度，促進兒童時期的生長和身材正常化，達到符合兒童遺傳潛能的正常成年身高。[3]
“生長激素治療是一個長期過程?！绷_小平教授表示，“近幾十年以來，常規(guī)治療方法是每日一次生長激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。然而，每日注射的沉重負擔通常會導致依從性不佳，從而難以實現預期的治療目標。”臨床研究顯示，隨著病患每周缺失注射次數的增加，日制劑生長改善的效果亦隨之降低。[4]
隆培促生長素利用“暫時性連接”技術，以可控方式釋放未經修飾的人生長激素，保持人生長激素原有的藥理作用。早在2019年10月及2020年4月，隆培促生長素就分別獲得歐洲委員會（EC）和美國FDA的孤兒藥認定。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦先生表示：“此次獲批為患有生長激素缺乏癥的兒童及其家庭提供了全新的診療選擇，這種每周一次的治療方式有望改善患兒依從性、延長治療時間從而獲得更好的治療結果。我們非常高興看到隆培促生長素在美國獲批上市，也非常期待中國III期臨床試驗研究的結果。維昇藥業(yè)始終秉持以患者為先的理念，致力于通過更具人性關懷的創(chuàng)新療法，讓內分泌患者享有更好的治療過程與療效，以實現向往的生活?！?/p>
參考文獻 |
[1] Ascendis Pharma A/S Announces U.S. Food and Drug Administration Approval of SKYTROFA® (lonapegsomatropin-tcgd), the First Once-weekly Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiency. Retrieved August 25, 2021, from https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-announces-us-food-and-drug-administration |
[2] Ranke MB, et al. Nat Rev Endocrinol. 2018;14(5):285-300. |
[3] Grimberg A, et al. Horm Res Paediatr. 2016;86(6):361-397. |
[4] Cutfield WS,et al. PLoS One. 2011;6(1):e16223. |
