為目前證實唯一優(yōu)效于生長激素日制劑的長效生長激素
上海2022年11月17日 /美通社/ -- 專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)(VISEN Pharmaceuticals)今天首次對外公布其長效生長激素(周制劑)——隆培促生長素(lonapegsomatropin)3期關(guān)鍵臨床試驗的主要研究數(shù)據(jù)。該試驗針對中國生長激素缺乏癥(GHD)兒童,隆培促生長素是一種每周給藥一次且釋放未經(jīng)修飾生長激素的前藥。
研究結(jié)果表明,隆培促生長素或生長激素日制劑治療52周后,年化生長速率(AHV)分別為10.66 厘米/年和9.75 厘米/年 (組間差異0.91,95% 置信區(qū)間:0.37 ~ 1.45,p=0.0010),達成研究主要終點,即隆培促生長素非劣于生長激素日制劑。根據(jù)預設的統(tǒng)計檢驗,主要終點的分析結(jié)果也證實隆培促生長素優(yōu)于生長激素日制劑。多個預設的敏感性分析證實了結(jié)果的穩(wěn)健性。安全性結(jié)果顯示隆培促生長素耐受性良好,安全性特征與生長激素日制劑相當。
目前中國已上市的生長激素絕大多數(shù)都是每日注射的短效制劑。隆培促生長素是從Ascendis Pharma引進、基于創(chuàng)新的"TransCon暫時連接"技術(shù)[1]研發(fā)的一種新型長效生長激素,只需每周注射一次。注射后,連接結(jié)構(gòu)以特定速率自動裂解,并以可控的方式釋放未經(jīng)修飾的生長激素。維昇的3期關(guān)鍵臨床試驗是一項針對中國兒童生長激素缺乏癥治療的隨機、開放、陽性對照臨床試驗,由中華醫(yī)學會兒科學分會副主任委員、華中科技大學附屬同濟醫(yī)院兒科學系主任羅小平教授領(lǐng)銜作為主要研究者。
羅小平教授進一步解讀主要研究數(shù)據(jù)時表示:"從第13周開始,AHV在隆培促生長素組明顯高于生長激素日制劑組。與基線相比,第52周的身高標準差積分(SDS)[2]在隆培促生長素組和生長激素日制劑組分別增加1.01和0.83 (p=0.0015);且第13周開始,隆培促生長素組身高SDS改善更明顯。在52周治療期間,兩組的平均胰島素樣生長因子-1(IGF-1)SDS均增加至正常范圍內(nèi)且隆培促生長素組相對較高。IGF-1為肝臟對生長激素反應時產(chǎn)生的一種多肽,其生理作用主要為刺激軟骨細胞增殖、分化和膠原的合成[3]。GH-IGF 的增強/拮抗系統(tǒng)可增強生長激素的合成代謝作用,同時減弱糖異生和脂肪分解的生長激素潛在不良效應[4]。"
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示:"根據(jù)已上市產(chǎn)品的公開數(shù)據(jù),隆培促生長素是目前唯一證實對比生長激素日制劑優(yōu)效的長效產(chǎn)品,今天宣布的此項中國3期臨床試驗的52周關(guān)鍵數(shù)據(jù),‘頭對頭'證實了每周一次隆培促生長素非劣且優(yōu)效于生長激素日制劑,安全性與生長激素日制劑相當。本研究與全球關(guān)鍵性3期研究(heiGHt研究)結(jié)果一致,顯示隆培促生長素治療GHD兒童具有顯著的療效和良好的安全性,期待為中國兒童患者提供一種新型長效生長激素的治療選擇。"
隆培促生長素在大中華區(qū)以外的全球臨床開發(fā)由Ascendis Pharma A/S負責,該藥已分別于2021年8月和2022年1月被美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)及歐盟委員會(EC)批準用于兒童生長激素缺乏癥。