和鉑醫(yī)藥公布巴托利單抗針對全身型重癥肌無力II期研究的積極結(jié)果

• 巴托利單抗 (HBM9161) 340毫克和680毫克治療組均顯示出比安慰劑更快速、顯著且持久的臨床改善
• 良好的安全性和耐受性，無嚴重不良事件(SAE)或不良事件(AE)導致的停藥
• 與臨床獲益相關(guān)的IgG顯著降低

中國蘇州、美國馬塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2021年7月6日 /美通社/ -- 和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）今日公布其在研產(chǎn)品巴托利單抗(HBM9161)針對中國全身型重癥肌無力(gMG)患者的II期臨床研究數(shù)據(jù)結(jié)果良好。作為國內(nèi)首個獲得臨床研究證據(jù)的抗 FcRn 療法，II期研究數(shù)據(jù)表明，在統(tǒng)計學和臨床獲益層面，巴托利單抗(HBM9161)均顯示出優(yōu)于安慰劑組的臨床改善，以及良好的安全性和耐受性。巴托利單抗有望成為填補gMG患者目前治療空白的新選擇。

II期臨床試驗設(shè)計

該項多中心、雙盲、安慰劑對照研究共有30名中至重度gMG患者入組，隨機接受巴托利單抗（10名受試者接受340毫克，11名受試者接受680毫克）或安慰劑（9名受試者），給藥周期為每周一次，為期6周（雙盲治療期），之后每隔一周接受340毫克，為期6周（開放標簽治療期）。

主要療效終點是重癥肌無力日常生活 (MG-ADL) 量表相對于基線的改善，次要療效終點包括重癥肌無力定量評分相對于基線改善(QMG)，重癥肌無力綜合量表(MGC)和重癥肌無力(MG)生活質(zhì)量量表相對于基線的改善。其他終點包括安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。

II期研究的主要研究結(jié)果

• 主要研究終點分析顯示，與安慰劑相比，巴托利單抗治療迅速起效，在用藥后第43天（最后一劑巴托利單抗后一周），重癥肌無力日常生活 (MG-ADL) 量表分值較基線降低，巴托利單抗治療組顯示出臨床和統(tǒng)計學意義的改善(p=0.043)
• 與安慰劑組對比，巴托利單抗在臨床療效的四項評估MG-ADL, QMG, MGC和 MG-QoL15，都顯示出更快速、顯著和持續(xù)的臨床改善
• 治療組中57%和76%的受試者表現(xiàn)出持續(xù)的臨床改善（定義為連續(xù)6周，MG-ADL評分降低>=2分以及QMG評分降低>=3分），安慰劑組僅有33%和11%的受試者獲得MG-ADL和QMG方面的改善
• 所有巴托利單抗受試者均表現(xiàn)出顯著的IgG水平下降（在第43天，340毫克, 680毫克治療組受試者的IgG水平較基線分別下降57%和74%），并與臨床獲益密切相關(guān)

巴托利單抗治療總體上安全且耐受性良好，不良事件發(fā)生率與安慰劑相當，大多數(shù)不良事件為輕度，且未發(fā)生嚴重不良事件及導致停藥的不良事件。

基于II期臨床研究的積極結(jié)果，和鉑醫(yī)藥已與中國藥監(jiān)局藥物審評中心舉行了“II期試驗結(jié)束”會議，藥物審評中心支持和鉑醫(yī)藥繼續(xù)推進III期臨床試驗。III期臨床試驗預計將在2021年下半年啟動。

“這是中國重癥肌無力領(lǐng)域新藥研發(fā)的一個重要里程碑，”巴托利單抗臨床試驗首席研究者、復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示，“我國長期缺乏針對重癥肌無力的高水平臨床研究，目前該疾病有10-20%難治型患者、15-20%可能發(fā)展為危象的患者，以及因長期通過現(xiàn)有療法使用類固醇或其他免疫抑制藥物而產(chǎn)生嚴重副作用的患者，這些挑戰(zhàn)都需要安全有效的新藥。巴托利單抗可迅速緩解肌無力癥狀，并在中國患者中顯示出良好的安全性。本次II期臨床數(shù)據(jù)證明了巴托利單抗是有望填補當前重癥肌無力患者治療空白的潛在新療法?！?/p>

和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示：“這是中國首個抗FcRn療法臨床試驗，在中國重癥肌無力患者的試驗中顯示出積極的臨床數(shù)據(jù)。此外，兩個劑量的皮下注射用藥可便利病人未來在家治療，極大地緩解了醫(yī)療系統(tǒng)的負擔和患者就醫(yī)難的問題。我們將竭盡全力、全速推進這一創(chuàng)新療法的開發(fā)，早日惠及中國廣大病患。”

重癥肌無力(MG)是一種由致病性IgG介導、嚴重影響生活質(zhì)量的神經(jīng)肌肉疾病。在中國，大約有25萬患者受重癥肌無力困擾，現(xiàn)有的治療無法有效地控制病情，急需新的有效且安全的治療手段。

巴托利單抗(HBM9161)是一種全人源單克隆抗體(mAb)，可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG的清除，從而達到有效治療致病性IgG介導的自身免疫性疾病的效果。現(xiàn)有的證據(jù)表明重癥肌無力患者IgG水平的降低與臨床獲益相關(guān)。早期研究表明巴托利單抗具有良好耐受性，可迅速降低總IgG。研究亦表明巴托利單抗是首個被證實在中國和高加索人群中經(jīng)皮下注射(SC)后能持續(xù)降低IgG的抗FcRn靶點藥物，巴托利單抗用于gMG治療已被中國國家藥監(jiān)局授予“突破性療法”。

關(guān)于和鉑醫(yī)藥

和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注于腫瘤及免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥研發(fā)及商業(yè)化的全球化生物制藥企業(yè)。公司通過自主研發(fā)、聯(lián)合開發(fā)及多元化的合作模式快速拓展創(chuàng)新藥研發(fā)管線。

和鉑自有的抗體技術(shù)平臺Harbour Mice^®可生成雙重、雙輕鏈(H2L2)和僅重鏈(HCAb)形式的全人源單克隆抗體?；贖CAb抗體平臺開發(fā)的免疫細胞銜接器(HBICE^TM)能夠?qū)崿F(xiàn)傳統(tǒng)藥物聯(lián)合療法無法達到的抗腫瘤療效。Harbour Mice^®與單克隆B細胞篩選平臺共同組成了和鉑的下一代創(chuàng)新治療性抗體研發(fā)引擎。

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