-- 人源化重組神經(jīng)生長(zhǎng)因子滴眼液
全球唯一突破性生物療法，有望治愈罕見眼病
上海2021年6月9日 /美通社/ -- 2021年5月29日，東沛醫(yī)藥舉辦塞奈吉明滴眼液（商品名：歐適維®）中國(guó)上市學(xué)術(shù)會(huì)議，歐適維®是全球首個(gè)且目前唯一對(duì)因治療罕見眼病神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎（NK）的突破性生物療法。中國(guó)罕見病聯(lián)盟CHARD聯(lián)合IQVIA發(fā)布《中國(guó)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎患者疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研報(bào)告》（以下簡(jiǎn)稱《報(bào)告》），幫助提高社會(huì)各界對(duì)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎疾病認(rèn)知，推動(dòng)政策關(guān)注與社會(huì)保障，全面幫助患者提升生活質(zhì)量。
破解罕見眼病治療困局突破性療法帶來治愈希望
神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎（NK）是因三叉神經(jīng)損失引起的角膜退行性病變，特征是角膜知覺減退或缺失[1]。由于神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎發(fā)病率不高，低于1.6/10000人[2]。
長(zhǎng)期以來，由于病因復(fù)雜隱匿，且缺乏有效針對(duì)病因的治療方法，神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎有著早期診斷難、疾病進(jìn)展快、治療棘手、患者預(yù)后差等特點(diǎn)。據(jù)《報(bào)告》顯示，傳統(tǒng)“保守對(duì)癥”的治療方式，不能從根源解決病因，患者面臨著療效欠佳、反復(fù)發(fā)作，眼睛外觀和功能受損等問題[2]?？梢哉fNK是一個(gè)被嚴(yán)重忽略與低估的眼科罕見病。
北京同仁醫(yī)院角膜科主任、眼庫(kù)主任潘志強(qiáng)教授表示，“作為目前全球和國(guó)內(nèi)唯一針對(duì)病因治療神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎的生物療法，歐適維®為神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎臨床治療領(lǐng)域帶來了重大突破，對(duì)實(shí)現(xiàn)這一罕見眼病的臨床治愈具有里程碑式的歷史意義，也為患者群體帶來了新的希望?！?/p>
多方共助罕見病治療可及性
中國(guó)罕見病聯(lián)盟趙琳秘書長(zhǎng)介紹，“隨著黨和國(guó)家高度重視罕見病的防治和管理，國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家醫(yī)保局等部門在提升罕見病的診療能力、藥品的審評(píng)審批、藥物可及性方面等采取的一系列措施，我國(guó)的罕見病事業(yè)已加速駛?cè)肟燔嚨?。中?guó)罕見病聯(lián)盟自成立以來，持續(xù)關(guān)注罕見病用藥可及性問題，不斷配合醫(yī)保部門開展罕見病保障方面的課題研究，幫助罕見病患者用得上藥、用的起藥。對(duì)于神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎這樣‘有藥可治、費(fèi)用可控且可治愈’的罕見病，希望能通過提高診療水平、推動(dòng)創(chuàng)新藥物臨床診治可及性，讓更多的罕見病患者看到希望，健康中國(guó)一個(gè)都不能少！
東沛醫(yī)藥中國(guó)總經(jīng)理叢凡先生表示，“歐適維®重組人神經(jīng)生長(zhǎng)因子被列入中國(guó)《第一批臨床急需境外新藥名單》，并通過加快審評(píng)在中國(guó)獲批上市，體現(xiàn)了中國(guó)政府和臨床專家對(duì)于罕見病臨床急需用藥的重視。我們深刻理解中國(guó)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎患者接受傳統(tǒng)治療時(shí)存在未滿足需求，因病情反復(fù)發(fā)作導(dǎo)致工作、生活、心理和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。東沛將積極與政府、醫(yī)學(xué)界、患者組織、公益機(jī)構(gòu)合作，幫助更多神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎患者獲得塞奈吉明滴眼液創(chuàng)新治療，盡可能實(shí)現(xiàn)臨床治愈，為建設(shè)‘健康中國(guó)’做出有意義的貢獻(xiàn)?！?/p>
多位國(guó)內(nèi)外專家學(xué)者齊聚共話中美歐經(jīng)驗(yàn)助推規(guī)范化診療
為提升神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎的規(guī)范化診療水平，多位國(guó)內(nèi)著名角膜領(lǐng)域?qū)＜?、?guó)際著名學(xué)者及近百位眼科專業(yè)人士共同參與討論。來自美國(guó)的專家Dr.Hamrah介紹了NK疾病新進(jìn)展和臨床處方經(jīng)驗(yàn), 意大利的Dr.Nubile 教授分享了共焦顯微鏡研究角膜神經(jīng)再生研究成果。北京同仁醫(yī)院角膜科主任、眼庫(kù)主任潘志強(qiáng)教授對(duì)中國(guó)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎（NK）診療共識(shí)做了全面詳細(xì)解讀，北京大學(xué)第三醫(yī)院眼科中心主任洪晶教授就皰疹病毒反復(fù)感染引起的NK、中山大學(xué)中山眼科中心副主任袁進(jìn)教授就三叉神經(jīng)高位損傷引起的NK、溫州醫(yī)科大學(xué)附屬眼視光醫(yī)院副院長(zhǎng)陳蔚教授就角膜移植術(shù)后引起的NK等案例進(jìn)行深入探討，分享了成功診療經(jīng)驗(yàn)，同時(shí)為規(guī)范化診療提供建議。
“沉重的疾病負(fù)擔(dān)和疾病認(rèn)知的缺乏亟需引起關(guān)注。對(duì)于臨床醫(yī)生，要加強(qiáng)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎相關(guān)知識(shí)普及，提高診斷水平，倡導(dǎo)早診早治，并規(guī)范診療、重視隨訪，推動(dòng)我國(guó)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎的診治水平全面提升?！?b>北京大學(xué)第三醫(yī)院眼科中心主任洪晶教授呼吁，“有藥可醫(yī)的罕見病少之又少，能‘實(shí)現(xiàn)治愈’的罕見病更是麟角鳳毛，提高此類藥物的可及性，對(duì)患者生存、社會(huì)負(fù)擔(dān)、我國(guó)罕見病及眼健康事業(yè)而言，都將具有重大意義?！?/p>
中山大學(xué)中山眼科中心副主任袁進(jìn)教授作為廣東省神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎規(guī)范化診療協(xié)作組組長(zhǎng)本次會(huì)議主席之一，介紹了我國(guó)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎領(lǐng)域的發(fā)展現(xiàn)狀和藥物治療經(jīng)驗(yàn)。袁進(jìn)教授表示，“下一步，協(xié)作組將主要完成推行規(guī)范化診療、累積中國(guó)臨床實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)、建立患者管理體系、患教宣傳平臺(tái)等方面任務(wù)。希望通過協(xié)作組去組織高水平、高質(zhì)量的臨床多中心研究，拿出中國(guó)方案、中國(guó)證據(jù)，從而提升廣東省的診療水平，為我國(guó)建設(shè)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎規(guī)范化全程管理診療體系提供借鑒和范本，也讓中國(guó)的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎治療經(jīng)驗(yàn)為全球做出貢獻(xiàn)?！?/p>
“如何提高診斷率，在早期避免誤診誤治，是目前面臨的挑戰(zhàn)。神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎在基層的知曉率較低，容易被當(dāng)作感染性角膜炎而使用抗病毒、抗生素等治療手段，不僅無法達(dá)到治療效果，還會(huì)因?yàn)殚L(zhǎng)期用藥，對(duì)角膜神經(jīng)造成不可逆轉(zhuǎn)的影響?！?b>武漢大學(xué)人民醫(yī)院眼科中心副主任兼眼Ⅱ科主任楊燕寧教授表示，“基于當(dāng)前的共識(shí)和臨床應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，歐適維®在8周的短時(shí)間能明顯改善患者角膜完全愈合，帶來治愈希望，這是患者的福音，也是醫(yī)患共同追求的目標(biāo)?！?/p>
攜手點(diǎn)亮患者視界
眼睛對(duì)于人的重要程度毋庸置疑，久治不愈的疾病、生活中的不便、后天失明的痛楚令神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎患者飽受折磨。《報(bào)告》顯示，20%患者因?yàn)榧膊⊥Ｖ构ぷ鳎?0%雖仍在工作，但均認(rèn)為嚴(yán)重影響著工作效率和社交；而幾乎所有患者都因疾病產(chǎn)生嚴(yán)重心理負(fù)擔(dān)，這些問題嚴(yán)重影響著患者的生活質(zhì)量和心理健康，也給患者家庭和社會(huì)帶來巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
