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意大利卡塔尼亞2022年3月14日 /美通社/ -- 領(lǐng)先的國(guó)際眼科制藥公司SIFI S.p.A.（簡(jiǎn)稱“SIFI”或“公司”）今天宣布，美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）已批準(zhǔn)該公司的孤兒藥認(rèn)定（“ODD”）申請(qǐng)，該申請(qǐng)針對(duì)治療真菌性角膜炎的抗感染聚合物聚己縮胍研究。這是該公司第二個(gè)聚己縮胍針對(duì)眼科適應(yīng)癥的孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目。
真菌性角膜炎是一種嚴(yán)重的角膜感染，通常會(huì)導(dǎo)致失明和眼部損傷。這種疾病在熱帶和亞熱帶氣候中最為普遍。根據(jù)《柳葉刀》（The Lancet）的數(shù)據(jù)，全球真菌性角膜炎的年發(fā)病量估計(jì)為1051787例，以亞洲和拉丁美洲的發(fā)病率為最高。在美國(guó)，大約每年有15660名患者被診斷患有真菌性角膜炎，其中大多數(shù)是隱形眼鏡佩戴者或農(nóng)業(yè)從業(yè)人員。目前在美國(guó)只有一種治療真菌性角膜炎的藥物獲得批準(zhǔn)，大約1/3的患者無(wú)法得到有效治療。歐洲、日本、亞洲和世界其他各地幾乎都沒有經(jīng)過(guò)批準(zhǔn)的真菌性角膜炎治療藥物。該公司認(rèn)為，除了缺乏經(jīng)過(guò)批準(zhǔn)的醫(yī)療替代藥物外，由于全球?qū)拐婢煼ǖ哪退幮云毡樯仙?，真菌性角膜炎的發(fā)生率可能會(huì)上升。
辛辛那提大學(xué)眼科學(xué)教授Edward Holland教授表示：“找到一種具有新作用模式的選項(xiàng)來(lái)治療真菌性角膜炎患者，這個(gè)機(jī)會(huì)是一個(gè)突破。”SIFI業(yè)務(wù)和投資組合開發(fā)執(zhí)行董事Maria - Grazia Mazzone表示：“目前，我們的局部治療方法選擇有限，導(dǎo)致過(guò)早地采取手術(shù)方式。但是，鑒于醫(yī)療治療被證明并不成功，特別是針對(duì)比較嚴(yán)重的感染情況，手術(shù)方式存在效果不佳的風(fēng)險(xiǎn)。
在過(guò)去一年中，我們?cè)陂_發(fā)治療棘阿米巴性角膜炎的聚己縮胍方面實(shí)現(xiàn)了幾個(gè)關(guān)鍵里程碑，現(xiàn)在是開發(fā)治療真菌性角膜炎的聚己縮胍?！盡azzone總結(jié)道：“這兩種疾病都是嚴(yán)重的角膜感染，會(huì)造成嚴(yán)重后果。令人遺憾的是，這一領(lǐng)域的醫(yī)療需求尚未得到滿足。為了患者的福祉，我們對(duì)于FDA最近決定授予該項(xiàng)目孤兒藥認(rèn)定深受鼓舞，這將讓我們能夠高效開發(fā)并最終獲得批準(zhǔn)用于治療真菌性角膜炎的聚己縮胍。”
FDA的孤兒藥認(rèn)定項(xiàng)目為用于治療、預(yù)防或診斷罕見疾病或情況（在美國(guó)的影響人數(shù)低于20萬(wàn)人）的藥物提供孤兒藥身份。孤兒藥身份的特點(diǎn)包括批準(zhǔn)后七年內(nèi)的營(yíng)銷專權(quán)、臨床研究期間所發(fā)生的費(fèi)用可進(jìn)行聯(lián)邦稅收抵免以及免除《處方藥使用者費(fèi)用法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）所規(guī)定的費(fèi)用。
SIFI目前正在評(píng)估在全球范圍內(nèi)進(jìn)行AKANTIOR®（聚己縮胍）市場(chǎng)化的多種選擇，包括在其核心市場(chǎng)之外潛在的授權(quán)合作協(xié)議。
