蘇州2021年4月26日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）擴展適應癥申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理并被納入優(yōu)先審評，該項擴展適應癥包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉移性轉染重排（RET）基因突變甲狀腺髓樣癌（MTC），以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）。今年3月，NMPA批準普拉替尼以商品名普吉華®上市銷售，用于既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者的治療。普吉華®是中國首個獲批的選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“我們很高興看到普吉華®針對甲狀腺癌的適應癥獲得NMPA受理，這比原計劃提前了半年。在國內，RET變異的甲狀腺癌尚無精準靶向藥物，患者只能接受多靶點非選擇性藥物的治療，療效有限且安全性差。研究數(shù)據(jù)顯示在RET突變的甲狀腺髓樣癌和RET融合陽性的甲狀腺癌患者中，普吉華®表現(xiàn)出優(yōu)異且持久的療效以及良好的耐受性。我們感謝NMPA將該適應癥申請納入優(yōu)先審評，期待普吉華®新適應癥能夠早日獲批，惠及更多中國患者。”
此次普吉華®擴展適應癥的受理是基于一項全球I/II期ARROW臨床研究，該研究旨在評估普拉替尼在RET融合陽性的非小細胞肺癌、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
2020年9月，歐洲醫(yī)學腫瘤學會（ESMO）虛擬大會上公布了ARROW研究RET突變MTC患者的數(shù)據(jù)。截至2020年2月13日數(shù)據(jù)截止日的結果顯示，在接受400mg每日一次的起始劑量的療效可評估的患者中，普拉替尼具有強效而持久的抗腫瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治療的患者中，客觀緩解率（ORR）為60%（95% CI：46%，74%），一例緩解待確認，中位持續(xù)緩解時間（DOR）尚未達到（95% CI：不可評估）。在19名未經系統(tǒng)性治療的患者中，確認的ORR為74%（95%CI：49%，91%），中位DOR尚未達到（95%CI：7個月，不可評估）。在ARROW研究包括RET變異的438名腫瘤患者中，研究者報告的最常見的治療相關不良事件（≥15%）是天門冬氨酸轉氨酶升高、貧血、丙氨酸轉氨酶升高、高血壓、便秘、白細胞計數(shù)降低、中性粒細胞減少癥、中性粒細胞計數(shù)降低和高磷血癥。
普吉華®是一種強效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)?；帢I(yè)與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協(xié)議，獲得普吉華®在大中華地區(qū)，包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。
關于甲狀腺癌
甲狀腺癌是最常見的內分泌惡性腫瘤，近幾年發(fā)病率顯著上升。根據(jù)2019年國家癌癥中心公布的數(shù)據(jù)，甲狀腺癌發(fā)病率位居我國城市地區(qū)女性所有惡性腫瘤的第4位，總體癌種發(fā)病率的第7位。中國甲狀腺癌每年的新發(fā)病例約有9萬例，死亡病例約有6800例。甲狀腺癌在臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等病理類型，不同類型的甲狀腺癌根據(jù)其腫瘤特點，治療手段及預后均不相同。
RET融合和激活突變是許多癌癥類型（包括NSCLC和多種類型的甲狀腺癌）中的關鍵疾病驅動因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約50-90%的晚期MTC（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。中國RET突變型MTC患者目前尚無有效的獲批標準治療方案。
關于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普拉替尼是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美國食品藥品監(jiān)督管理局批準其以商品名為GAVRETO?上市銷售，分別用于治療經FDA批準的檢測方法檢測證實為轉移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。
普拉替尼在中國、美國還未獲批用于其他適應癥，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機構均未對普拉替尼的任何適應癥做出批準決定。
普拉替尼旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普拉替尼抑制RET的濃度低于其他藥物相關激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范圍內，針對普拉替尼用于治療RET融合的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開發(fā)正在進行。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請，用于治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性療法認定，用于治療鉑類化療后進展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
關于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。目前，基石藥業(yè)已集結了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前公司已經有兩款藥物獲批。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物制藥公司。
前瞻性陳述
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商標
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