蘇州2021年3月24日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)普吉華®（普拉替尼膠囊）作為國家一類新藥上市申請，用于既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。這標(biāo)志著中國第一個選擇性RET抑制劑的獲批上市，同時基石藥業(yè)也迎來了首個商業(yè)化上市的產(chǎn)品。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“這是一個歷史性的重要時刻。普吉華®的獲批印證了基石藥業(yè)立足解決患者未滿足的臨床痛點與訴求的決心，并體現(xiàn)了基石藥業(yè)將創(chuàng)新藥物快速推向市場的能力。我們感謝所有為普吉華®的臨床開發(fā)做出貢獻(xiàn)的患者和研究者們，以及國家藥監(jiān)局為普吉華®的獲批而開展的優(yōu)先審評審批工作，同時也非常感謝各級政府給予的支持。我們將繼續(xù)全力推進(jìn)普吉華®在中國的研發(fā)，更廣泛地評估其在包括一線NSCLC、甲狀腺癌和其它實體瘤患者中的療效，盡快惠及更多患者。”
ARROW研究主要研究者、廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示：“在肺癌精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，RET靶點的研發(fā)是一個巨大的突破。ARROW研究的優(yōu)異數(shù)據(jù)結(jié)果有力支持了此次普吉華®在中國獲批，并有望改變國內(nèi)RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者的治療標(biāo)準(zhǔn)。”
ARROW研究是一項旨在評估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。研究數(shù)據(jù)顯示，普拉替尼在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，總體緩解率(ORR) 為56%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）未達(dá)到，6個月的DOR率為83%，安全性及耐受性良好，未出現(xiàn)與普拉替尼相關(guān)的不良事件導(dǎo)致的終止治療或死亡。
普拉替尼是一種強(qiáng)效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)?；帢I(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成了獨家合作和許可協(xié)議，獲得普拉替尼在大中華地區(qū)，包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
關(guān)于RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌
近年來肺癌發(fā)病率在中國持續(xù)增長。中國在2018 年約有77萬新增肺癌病例。同樣在2018 年，中國約有69萬肺癌導(dǎo)致的死亡病例。在男性和女性癌癥患者中，肺癌均為癌癥相關(guān)死亡的主要原因。其中，非小細(xì)胞肺癌占肺癌的大多數(shù)。
在肺癌領(lǐng)域，EGFR、ALK、ROS1等驅(qū)動基因突變已廣泛普及，針對這些驅(qū)動基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅(qū)動基因，在非小細(xì)胞肺癌中RET融合患者約占1- 2%，常見于不吸煙的年輕人群。
關(guān)于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普吉華®是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)其以商品名為GAVRETO?上市銷售，分別用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測方法檢測證實為轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。
普拉替尼在中國、美國還未獲批用于其他適應(yīng)癥，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機(jī)構(gòu)均未對普拉替尼的任何適應(yīng)癥做出批準(zhǔn)決定。
普拉替尼旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普拉替尼抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范圍內(nèi)，針對普拉替尼用于治療RET融合陽性的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開發(fā)正在進(jìn)行。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請，用于治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性療法認(rèn)定，用于治療鉑類化療后進(jìn)展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團(tuán)隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，已有1款藥物在中國大陸獲批上市。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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