蘇州2020年10月22日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）今日宣布PD-L1抗體舒格利單抗（CS1001）單藥治療成人復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤（R/R ENKTL）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation），這是繼10月份FDA授予PD-L1抗體舒格利單抗孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）用于治療T細(xì)胞淋巴瘤之后，舒格利單抗取得的又一個重要進展。
突破性療法是美國FDA繼快速通道（Fast Track）、加速批準(zhǔn)（Accelerated Approval）、優(yōu)先審評（Priority Review）之后的又一個新藥加快審批途徑，適用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病且初步臨床證據(jù)顯示出顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的藥品。舒格利單抗獲得美國FDA突破性療法后將極大加快舒格利單抗在美國的開發(fā)及商業(yè)化速度。
ENKTL屬于成熟T和NK細(xì)胞淋巴瘤的一個亞型[1]。R/R ENKTL惡性程度高且侵襲性強，預(yù)后較差。R/R ENKTL患者在含門冬酰胺酶為基礎(chǔ)的標(biāo)準(zhǔn)方案失敗后，缺乏有效的挽救治療手段，對傳統(tǒng)治療反應(yīng)不佳。臨床醫(yī)生對于這類患者常常束手無策，因為疾病兇險，進展迅速，生存期極短，1年生存率不足20%[2]。目前在中國獲批的靶向單藥治療完全緩解（CR）率約為6%[3,4]。一線治療方案失敗后的患者正面臨著顯著的未被滿足的治療需求。在2020年CSCO會議上，舒格利單抗單藥治療復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤患者的CS1001-201研究進行了口頭匯報。數(shù)據(jù)顯示，在38例療效可評估患者中，客觀緩解率為44.7%，完全緩解率為31.6%，中位緩解持續(xù)時間（mDoR）為16.8個月。接受給藥的43例患者，中位總生存期19.7個月，1年OS 率為55.5%。舒格利單抗有望為這些患者提供新的治療選擇。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“R/R ENKTL患者正面臨著顯著的未被滿足的治療需求，舒格利單抗相比現(xiàn)有藥物的療效數(shù)據(jù)是一個巨大的突破。此次舒格利單抗能夠獲得FDA突破性療法認(rèn)定，充分證明了這款藥物的巨大臨床價值。我們將繼續(xù)全力推進該研究，并與美國FDA和中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）密切協(xié)作，力爭早日把舒格利單抗帶給全球R/R ENKTL患者?！?/p>
CS1001-201研究概述
CS1001-201研究是一項評價舒格利單抗單藥治療成人復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的單臂、多中心、II期研究，研究主要終點為獨立影像評估委員會（IRRC）評估的客觀緩解率（ORR）。今年8月31日，CS1001-201研究的試驗性新藥(IND)申請已經(jīng)通過美國FDA的審評，并取得了開展研究的許可函（SMP letter）。
關(guān)于舒格利單抗（CS1001）
舒格利單抗是由基石藥業(yè)開發(fā)的在研抗PD-L1單克隆抗體。舒格利單抗的開發(fā)基于由美國Ligand公司授權(quán)引進的OmniRat®轉(zhuǎn)基因動物平臺。該平臺可一站式產(chǎn)生全人源抗體。作為一種全人源全長抗PD-L1單克隆抗體，舒格利單抗是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物。舒格利單抗在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關(guān)毒性的風(fēng)險更低，這使得舒格利單抗與同類藥物相比體現(xiàn)出潛在的獨特優(yōu)勢。
舒格利單抗已在中國完成I期臨床研究劑量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，舒格利單抗在多個適應(yīng)證中均表現(xiàn)出良好的抗腫瘤活性和耐受性。
目前，舒格利單抗正在進行多項臨床研究，除了一項美國橋接性I期研究外，在中國，舒格利單抗正針對多個癌種開展一項多臂Ib期臨床研究，一項針對淋巴瘤的II期注冊臨床研究，以及四項分別在三、四期非小細(xì)胞肺癌、胃癌和食管癌的III期注冊臨床研究。其中舒格利單抗治療IV期非小細(xì)胞肺癌患者的III期臨床試驗達到主要終點，計劃近期向國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)遞交新藥上市申請（NDA）。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線，其中5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗或注冊階段。憑借經(jīng)驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領(lǐng)先生物制藥公司。
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前瞻性陳述
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[1]. 李小秋, 李甘地, 高子芬, 周小鴿, 朱雄增. 中國淋巴瘤亞型分布：國內(nèi)多中心性病例10002例分析. 診斷學(xué)理論與實踐. 2012;11(2):111-115.
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