香港，北京和巴塞羅那2020年9月23日 /美通社/ -- 曙方醫(yī)藥（Sperogenix Therapeutics）與Minoryx Therapeutics今日宣布就創(chuàng)新罕見病藥物L(fēng)eriglitazone達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議。Leriglitazone是Minoryx的一種可穿透血腦屏障的具有疾病修飾能力的PPAR gamma激動(dòng)劑。
根據(jù)協(xié)議條款，曙方醫(yī)藥將獲得Leriglitazone治療X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（X-ALD）（一種罕見且危及生命的神經(jīng)系統(tǒng)疾?。┰谥袊?guó)內(nèi)地、香港及澳門特別行政區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，Minoryx將獲得最高7800萬美元的首付款和里程碑付款，以及兩位數(shù)比例的年凈銷售額分成。
Leriglitazone是一款新型口服選擇性PPAR gamma激動(dòng)劑，有望成為全球首個(gè)填補(bǔ)X-ALD疾病領(lǐng)域空白的治療藥物，此前已在美國(guó)和歐洲分別獲得治療X-ALD的孤兒藥認(rèn)定，并在美國(guó)FDA獲得快速通道認(rèn)定和兒科罕見疾病認(rèn)定。一項(xiàng)評(píng)估Leriglitazone治療腎上腺脊髓神經(jīng)病（AMN）的成人X-ALD患者的關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)（ADVANCE）正在美國(guó)和歐洲同步進(jìn)行，這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、國(guó)際多中心2/3期臨床試驗(yàn)結(jié)果預(yù)計(jì)于2020年末公布。另一項(xiàng)評(píng)估Leriglitazone治療兒童腦型X-ALD療效的開放標(biāo)簽2期關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)正在歐洲進(jìn)行，初步結(jié)果預(yù)計(jì)于2021年年中公布。
曙方醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)、CEO嚴(yán)知愚先生表示：“此項(xiàng)Leriglitazone獨(dú)家授權(quán)協(xié)議的達(dá)成，進(jìn)一步夯實(shí)了曙方醫(yī)藥在神經(jīng)系統(tǒng)罕見疾病領(lǐng)域的產(chǎn)品管線，展示出我們解決中國(guó)罕見病領(lǐng)域巨大未滿足臨床需求的堅(jiān)定決心與長(zhǎng)期承諾。我們期待與各方緊密合作，早日使該產(chǎn)品造福中國(guó)患者。”
“非常榮幸與曙方醫(yī)藥達(dá)成此次獨(dú)家合作，曙方醫(yī)藥對(duì)中國(guó)罕見病市場(chǎng)的深刻理解與獨(dú)特能力讓我們對(duì)這項(xiàng)合作充滿信心，”Minoryx聯(lián)合創(chuàng)始人及首席執(zhí)行官M(fèi)arc Martinell博士表示，“這是一項(xiàng)重要的里程碑，突顯了Leriglitazone解決一項(xiàng)重要的未滿足醫(yī)療需求的潛力”。
關(guān)于Leriglitazone
Leriglitazone（MIN-102）是一種新型的口服選擇性PPAR gamma激動(dòng)劑，具有成為中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域best-in-class產(chǎn)品的潛力，已被證明具有足夠的血腦屏障穿透性和良好的安全性。在多種疾病動(dòng)物模型中，該產(chǎn)品作用機(jī)制得到了可靠的臨床前概念驗(yàn)證。Leriglitazone可調(diào)節(jié)多種途徑，這些途徑可導(dǎo)致線粒體功能障礙、氧化應(yīng)激、神經(jīng)炎癥、脫髓鞘和軸索變性等。在1期臨床試驗(yàn)中，Leriglitazone顯示出良好的安全性、耐受性和中樞神經(jīng)系統(tǒng)PPAR gamma受體結(jié)合能力，相當(dāng)于臨床前模型中療效所需的水平。Leriglitazone具有治療多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病包括罕見病的潛力，目前正在進(jìn)行治療AMN的臨床2/3期以及治療兒童腦型X-ALD的臨床2期兩項(xiàng)關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)，及一項(xiàng)治療弗里德里希共濟(jì)失調(diào)的2期臨床試驗(yàn)。
關(guān)于X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良
X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（X-ALD）是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病，腎上腺脊髓神經(jīng)病型（AMN）和兒童腦型（cALD）是最主要的臨床表型，分別約占所有類型的45%和35%。X-ALD全球新生兒發(fā)病率約6.2/10萬，2018年被納入中國(guó)政府公布的《第一批罕見病目錄》中。
兒童腦型ALD通常在4-8歲起病，患者不經(jīng)治療病情進(jìn)展迅速，６-24個(gè)月可出現(xiàn)嚴(yán)重神經(jīng)功能損害，2至4年內(nèi)死亡。腎上腺脊髓神經(jīng)病型是X-ALD最常見的類型，以進(jìn)行性下肢痙攣性截癱、感覺功能障礙和尿失禁為主要臨床表現(xiàn)，多在成年后發(fā)病，病情緩慢進(jìn)展，預(yù)后較差。
目前X-ALD尚無特效治療方法。幾項(xiàng)觀察性研究顯示，對(duì)于兒童腦型ALD患者，同種異體造血干細(xì)胞移植（HSCT）可能提高５年總體生存率，但目前尚無證據(jù)表明HSCT可改善AMN患者的臨床結(jié)局。
