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中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2020年9月7日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予公司在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）。這是APG-2575獲得的第二個FDA授予的孤兒藥資格認定。今年7月，F(xiàn)DA授予APG-2575首個孤兒藥資格認定，適應癥為華氏巨球蛋白血癥（WM）。
“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業(yè)相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。
CLL是一種成人白血病，以外周血、骨髓、脾臟和淋巴結等淋巴組織中出現(xiàn)大量克隆性B淋巴細胞為特征。據美國癌癥協(xié)會（American Cancer Society）統(tǒng)計數據顯示，到2020年美國將有約21,040例CLL新病例，約有4,060例死于該疾病[1]。而根據最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results）數據，2020年美國CLL患者低于20萬人[2]?，F(xiàn)有的布魯頓酪氨酸蛋白激酶（BTK）抑制劑和Bcl-2抑制劑的開發(fā)改善了CLL患者的預后，但醫(yī)學上仍然迫切需求更安全有效、能在短期治療中達到深度緩解的、免化療的治療方案。
APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個在中國進入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現(xiàn)已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球同步推進多個血液腫瘤適應癥的臨床開發(fā)。其中作為單藥或聯(lián)合治療復發(fā)/難治CLL/SLL（小淋巴細胞淋巴瘤）的一項全球Ib/II期臨床研究在進行中，正在美國和澳大利亞進行患者招募。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆博士表示：“CLL的治療是全球層面目前尚未完全滿足的臨床需求。作為公司細胞凋亡產品管線的重要臨床開發(fā)品種，APG-2575在繼WM適應癥之后，再次迅速獲得FDA第二個孤兒藥資格認定，是對我們的高度認可與鼓勵。我們將在孤兒藥相關政策的扶持下，加快這一藥物的全球臨床開發(fā)與產品上市，早日為CLL患者提供更多的治療選擇。”
參考文獻：
1. Cancer Statistics 2020, American Cancer Society |
2. 2020 Cancer Incidence Data, Surveillance, Epidemiology, and End Results Program, National Cancer Institute |
關于APG-2575
APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。此前公司已在美國、澳大利亞、中國啟動該藥物的單藥I期臨床試驗。今年3月以來，APG-2575接連獲得美國、中國多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球層面同步推進包括復發(fā)/難治慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥、復發(fā)/難治急性髓性白血病等多個血液腫瘤適應癥的臨床開發(fā)。APG-2575已有兩個適應癥相繼獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，分別為華氏巨球蛋白血癥和慢性淋巴細胞白血病。
關于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開發(fā)階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫(yī)藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前正在中國、美國及澳大利亞開展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得兩項美國FDA孤兒藥資格認證。
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