基石藥業(yè)首次遞交中國大陸新藥上市申請

• 國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理同類首創(chuàng)精準靶向藥avapritinib的新藥上市申請（NDA），用于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）晚期成人患者的兩個適應(yīng)癥，標志著基石藥業(yè)向商業(yè)化轉(zhuǎn)型邁出重要一步；
• avapritinib獲美國FDA批準上市后，僅三個月，基石藥業(yè)即已在中國臺灣和中國大陸分別遞交了avapritinib新藥上市申請，希望能盡快將這款藥物帶給大中華區(qū)患者；
• 已公布的NAVIGATOR研究顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中，總緩解率（ORR）達86%，四線治療的GIST患者中，ORR達22%；
• 基石藥業(yè)開展的中國橋接研究的初步數(shù)據(jù)顯示，中國患者安全性及藥代動力學特征數(shù)據(jù)均與NAVIGATOR全球研究數(shù)據(jù)一致；

蘇州2020年4月23日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準靶向藥物avapritinib的新藥上市申請，涵蓋兩個適應(yīng)癥，分別為用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，以及四線不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。Avapritinib是一款強效、高選擇性的、在研口服針對KIT和PDGFRA基因突變的抑制劑，由公司合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)。這也是基石藥業(yè)首個獲NMPA受理的新藥上市申請，標志著公司向商業(yè)化轉(zhuǎn)型邁出重要一步。

中國每年約有1-1.5/10萬（1.4萬-2.1萬）新診斷GIST患者[1]，大概90%GIST患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關(guān)。今年1月，F(xiàn)DA已批準其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的，針對PDGFRA外顯子18突變治療的精準靶向藥。

基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“在avapritinib獲美國FDA批準上市僅三個月后，基石藥業(yè)已分別在中國臺灣和中國大陸地區(qū)遞交avapritinib的新藥上市申請，希望能盡快將這款同類首創(chuàng)的精準靶向藥物帶給大中華地區(qū)的晚期GIST患者。隨著公司向商業(yè)化轉(zhuǎn)型的步伐不斷加速，未來幾個月中，基石藥業(yè)還將在中國遞交多個重要產(chǎn)品針對多種適應(yīng)癥的新藥上市申請。”

北京大學腫瘤醫(yī)院副院長、消化腫瘤內(nèi)科主任、avapritinib中國研究的主要研究者，沈琳教授表示：“Avapritinib在PDGFRA外顯子18突變的晚期GIST，和在四線治療的GIST患者中，均表現(xiàn)出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。由于現(xiàn)有的療法患者獲益極為有限，所以這兩類GIST患者具有高度未滿足的治療需求。作為臨床醫(yī)生，我期盼avapritinib能早日獲批，成為晚期GIST患者新的治療選擇?！?/p>

2019年11月結(jié)締組織腫瘤學會（CTOS）年會上公布了NAVIGATOR I期臨床試驗中，關(guān)于avapritinib在PDGFRA外顯子18突變和接受四線GIST患者中的研究結(jié)果。截止至2018年11月16日的數(shù)據(jù)顯示:

• 入組的43例PDGFRA外顯子18突變患者和111例四線治療患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始劑量，療效可評估。
• 在PDGFRA外顯子18突變患者中， ORR為86%（1例患者待確認），中位緩解持續(xù)時間（DOR）未達到
• 在四線治療的GIST患者中，ORR達22%（1例患者待確認），中位DOR為10.2個月。

令人欣喜的是，目前基石藥業(yè)開展的中國I/II期橋接研究的初步數(shù)據(jù)顯示，中國GIST晚期患者的安全性及藥代動力學特征數(shù)據(jù)均與NAVIGATOR全球研究數(shù)據(jù)一致，耐受性良好。

基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“目前，中國晚期GIST治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs），但已批準的TKI藥物對攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的GIST患者療效甚微[2]。另一方面，中國四線GIST患者正面臨著多種耐藥突變、缺乏有效獲批療法等多重困境。我很高興看到目前avapritinib在中國的橋接研究數(shù)據(jù)與NAVIGATOR全球研究結(jié)果一致，期待它能早日讓更多亟待創(chuàng)新療法的晚期GIST患者受益。"

基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權(quán)，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines保留在世界其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化相關(guān)藥物的權(quán)利。