美國(guó)麻省劍橋和中國(guó)北京2019年5月31日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新性分子靶向和免疫腫瘤藥物的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA，前身為CFDA）已受理了一項(xiàng)在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗用于治療先前接受過(guò)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（sNDA）。
百濟(jì)神州中國(guó)區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示：“替雷利珠單抗的臨床項(xiàng)目發(fā)展迅速，不斷達(dá)到新的里程碑。在中國(guó)，我們遞交了首項(xiàng)針對(duì)實(shí)體瘤的新藥上市申請(qǐng)用于治療先前接受過(guò)治療的尿路上皮癌患者，緊接著去年遞交的針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤的首項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)。我們衷心希望如果獲批，替雷利珠單抗能為中國(guó)尿路上皮癌患者帶來(lái)一項(xiàng)有意義的新治療方案。”
吳曉濱博士補(bǔ)充道：“替雷利珠單抗廣泛的臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，與公司即將竣工的生物制劑生產(chǎn)基地，以及今年早先公布的非臨床數(shù)據(jù)，都使我們對(duì)其作為一款潛在的差異化腫瘤免疫制劑更有信心。我們也為替雷利珠單抗改善世界各地癌癥患者治療狀況的前景充滿期待?！?/p>
此新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)是基于臨床、非臨床以及化學(xué)、生產(chǎn)和藥學(xué)（CMC）數(shù)據(jù)，包括一項(xiàng)替雷利珠單抗治療113位先前接受過(guò)治療的、PD-L1呈陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性中國(guó)和韓國(guó)UC患者的關(guān)鍵2期臨床研究（藥物臨床試驗(yàn)登記號(hào)：CTR20170071）的結(jié)果。一項(xiàng)近期關(guān)于該研究數(shù)據(jù)的獨(dú)立評(píng)詁結(jié)果表明，截至數(shù)據(jù)截點(diǎn)，在中位隨訪時(shí)間為8個(gè)月的情況下，在104位符合療效評(píng)估條件的患者中，總緩解率（ORR）為23.1%，包括八位患者（7.7%）達(dá)到了確認(rèn)的完全緩解（CR），16位患者（15.4%）達(dá)到了確認(rèn)的部分緩解（PR）。不良事件發(fā)生的頻率和嚴(yán)重程度與先前報(bào)道的替雷利珠單抗1/2期安全性和耐受性數(shù)據(jù)總體一致，對(duì)于特定免疫相關(guān)的不良事件，亦與之前報(bào)道的其他抗PD-1抗體一致。本臨床研究的完整數(shù)據(jù)計(jì)劃將在近期的一場(chǎng)醫(yī)學(xué)大會(huì)上公布。
關(guān)于尿路上皮癌
尿路上皮癌（UC），又稱移行細(xì)胞癌（TCC），是目前最常見(jiàn)的一種膀胱癌[i]。2018年，中國(guó)預(yù)計(jì)共有82,270新增膀胱癌案例，占全世界膀胱癌新增案例的27.3%[ii]。盡管UC最常見(jiàn)于膀胱中，但在可發(fā)生在泌尿系統(tǒng)的其他部分中。
關(guān)于替雷利珠單抗
替雷利珠單抗（BGB-A317）是一款在研的人源性lgG4抗程序性死亡受體1（PD-1）單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的為最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fc受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fc受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了 PD-1抗體的抗腫瘤活性。替雷利珠單抗是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的候選藥物，目前正作為單藥療法及聯(lián)合療法開(kāi)發(fā)針對(duì)一系列實(shí)體瘤和血液腫瘤治療適應(yīng)癥。
除上述新聞稿中提及的用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者的關(guān)鍵性2期臨床研究之外，百濟(jì)神州已經(jīng)完成了一項(xiàng)替雷利珠單抗針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性（R/R）經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）的關(guān)鍵性2期臨床研究。其余正在開(kāi)展的替雷利珠單抗的臨床研究包括一項(xiàng)針對(duì)二線或三線非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線肝細(xì)胞癌（HCC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)二線食道鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線胃癌（GC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線ESCC患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)三期NSCLC患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)二至三線HCC患者的2期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)R/R NK/T細(xì)胞淋巴瘤患者的1期臨床研究。這些臨床研究正在多個(gè)國(guó)家和地區(qū)招募患者，包括美國(guó)，歐洲以及中國(guó)。
此外，百濟(jì)神州正在開(kāi)展一項(xiàng)針對(duì)一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)鱗狀NSCLC患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)鼻咽癌（NPC）患者的3期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)一線尿路上皮癌（UC）患者的3期臨床研究；以及一項(xiàng)針對(duì)具有高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定性（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷（dMMR）實(shí)體瘤患者的2期臨床研究。這些臨床研究正在中國(guó)進(jìn)行患者入組。
中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA，前身為CFDA）藥品審評(píng)中心（CDE）正在對(duì)替雷利珠單抗用于治療R/R cHL患者（被納入優(yōu)先審評(píng)）和治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的新藥上市申請(qǐng)（NDA）進(jìn)行審評(píng)。百濟(jì)神州與新基公司達(dá)成全球戰(zhàn)略合作關(guān)系，授權(quán)新基公司在亞洲（除日本）以外開(kāi)發(fā)替雷利珠單抗治療實(shí)體瘤。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國(guó)大陸、美國(guó)、澳大利亞以及歐洲擁有約2,400名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來(lái)持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來(lái)那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）[iii]。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括替雷利珠單抗令人鼓舞的臨床數(shù)據(jù)及其作用機(jī)制，有關(guān)百濟(jì)神州與替雷利珠單抗相關(guān)的進(jìn)展計(jì)劃、預(yù)期的臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃、藥政注冊(cè)里程碑、商業(yè)化等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)： 百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支 持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營(yíng)運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該些信息。
[i] https://www.cancer.org/cancer/bladder-cancer/about/what-is-bladder-cancer.html
[ii] https://gco.iarc.fr/
[iii] ABRAXANE®, REVLIMID®, and VIDAZA® are registered trademarks of Celgene Corporation
