新一代造血干細(xì)胞動(dòng)員劑釋倍靈開(kāi)出中國(guó)首張?zhí)幏?!-- headline end -->

• 自體造血干細(xì)胞移植是非霍奇金淋巴瘤患者在放化療后重建造血及免疫功能的重要手段。
• 如果把骨髓想象成一個(gè)生產(chǎn)造血干細(xì)胞的工廠，不使用動(dòng)員方案，工廠的生產(chǎn)只是正常水平，只能有微弱的造血干細(xì)胞游離到外周血；而使用動(dòng)員劑后，就可以讓骨髓內(nèi)的造血干細(xì)胞進(jìn)行加速生產(chǎn)并溢出到外周血，這樣就有機(jī)會(huì)收集到足夠數(shù)量的造血干細(xì)胞。
• 新一代造血干細(xì)胞移植動(dòng)員劑，釋倍靈 （普樂(lè)沙福注射液）聯(lián)合動(dòng)員方案獲國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南推薦，可使更多患者有機(jī)會(huì)接受自體移植治療，改善長(zhǎng)期生存。

北京2019年4月16日 /美通社/ -- 昨天，北京大學(xué)血液病研究所副主任醫(yī)師王峰蓉為一位非霍奇金淋巴瘤患者開(kāi)出了新藥釋倍靈（普樂(lè)沙福注射液）在中國(guó)的第一張?zhí)幏?。這意味著，通過(guò)顯著提高造血干細(xì)胞采集成功率，釋倍靈將使更多中國(guó)患者獲得移植機(jī)會(huì)，而自體移植為患者提供了獲得治愈的可能。作為新一代造血干細(xì)胞移植動(dòng)員劑，釋倍靈已于2018年12月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的審批，與粒細(xì)胞集落刺激因子聯(lián)用，適用于非霍奇金淋巴瘤患者中動(dòng)員造血干細(xì)胞進(jìn)入外周血，以便于完成造血干細(xì)胞采集與自體移植。目前釋倍靈已經(jīng)在全球50多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得了批準(zhǔn)。

“既往臨床中接受造血干細(xì)胞移植的患者主要選擇粒細(xì)胞集落刺激因子單藥或者聯(lián)合化療藥物，干細(xì)胞采集成功率不高，且副作用較大，很多患者因?yàn)椴杉坏阶銐虻母杉?xì)胞數(shù)量無(wú)法進(jìn)行移植，或者移植后出現(xiàn)感染、造血恢復(fù)不良等并發(fā)癥。作為臨床醫(yī)生，我們很高興看到中國(guó)自體造血干細(xì)胞移植患者能夠在第一時(shí)間接受?chē)?guó)際前沿的治療，滿(mǎn)足更多患者的臨床需求。”王峰蓉主任表示。

致死率高又善于偽裝的癌癥 -- 非霍奇金淋巴瘤

淋巴瘤是最常見(jiàn)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤之一，死亡率在我國(guó)居民各類(lèi)癌癥中排名第10位。淋巴瘤主要分為霍奇金淋巴瘤及非霍奇金淋巴瘤（NHL），其中非霍奇金淋巴瘤約占90%。該病起病隱匿，臨床表現(xiàn)復(fù)雜而多樣性，淋巴結(jié)腫大是最常見(jiàn)的臨床表現(xiàn)。在淋巴結(jié)腫大之前或同時(shí)可出現(xiàn)不同的全身癥狀，如發(fā)熱、盜汗、消瘦、皮膚瘙癢等。

近年來(lái)，雖然非霍奇金淋巴瘤的治療已經(jīng)取得一定進(jìn)步，但復(fù)發(fā)難治侵襲性患者依然預(yù)后較差，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

有效“動(dòng)員”是非霍奇金淋巴瘤患者進(jìn)行造血干細(xì)胞移植的先決必要條件

北京大學(xué)血液病研究所所長(zhǎng)黃曉軍教授強(qiáng)調(diào)：“對(duì)于部分非霍奇金淋巴瘤高危及復(fù)發(fā)難治患者，選擇自體造血干細(xì)胞移植來(lái)重建患者的正常造血和免疫功能，這種治療方式可顯著延長(zhǎng)疾病無(wú)進(jìn)展生存期及總生存期，改善患者預(yù)后及生活質(zhì)量。對(duì)于要進(jìn)行自體造血干細(xì)胞移植的患者，‘動(dòng)員’是移植過(guò)程中的重要環(huán)節(jié)，直接決定患者能否進(jìn)行移植?！?/p>

由于造血干細(xì)胞在外周血（除骨髓之外的血液）的含量極低，必須使造血干細(xì)胞自骨髓釋放至外周血，再通過(guò)血細(xì)胞分離采集技術(shù)得到滿(mǎn)足自體移植的足量自體造血干細(xì)胞，這個(gè)過(guò)程被稱(chēng)之為“動(dòng)員”。

黃曉軍教授解釋?zhuān)绻压撬柘胂蟪梢粋€(gè)生產(chǎn)造血干細(xì)胞的工廠，不使用動(dòng)員方案，工廠的生產(chǎn)只是正常水平，只能有微弱的造血干細(xì)胞游離到外周血；而使用動(dòng)員劑后，就可以讓骨髓內(nèi)的造血干細(xì)胞進(jìn)行加速生產(chǎn)并溢出到外周血，這樣就有機(jī)會(huì)收集到足夠數(shù)量的造血干細(xì)胞。

釋倍靈聯(lián)合動(dòng)員方案獲國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南推薦

釋倍靈聯(lián)合粒細(xì)胞集落刺激因子動(dòng)員方案可以使更多患者能采集到足夠數(shù)量的造血干細(xì)胞，以最佳數(shù)量的造血干細(xì)胞進(jìn)行自體移植，加快造血系統(tǒng)恢復(fù)時(shí)間，減少輸血需求以及感染率、縮短住院時(shí)長(zhǎng)。目前單藥的粒細(xì)胞集落刺激因子動(dòng)員方案達(dá)到優(yōu)質(zhì)動(dòng)員的比例僅20%，而聯(lián)合釋倍靈后，優(yōu)質(zhì)動(dòng)員比例可提高至62%，因此獲得了國(guó)內(nèi)外指南的推薦。

哪些患者最適合進(jìn)行移植？黃曉軍教授表示：“自體造血干細(xì)胞移植適用于對(duì)化療敏感、年齡相對(duì)較輕且體能狀態(tài)較好的具有不良預(yù)后因素的非霍奇金淋巴瘤的一線誘導(dǎo)化療后的鞏固治療；也適用于一線治療失敗后挽救治療敏感患者的鞏固治療?！?/p>

提高藥品可及性，使更多患者獲益

“除了不斷引進(jìn)國(guó)外創(chuàng)新藥品，如何使亟待解決治療需求的患者能夠使用上這些藥品更為重要。”黃曉軍教授最后補(bǔ)充：“因此，藥品的可及性及可負(fù)擔(dān)性意義重大。”

賽諾菲中國(guó)副總裁、特藥事業(yè)部總經(jīng)理吳清漪女士表示：“釋倍靈的上市將滿(mǎn)足臨床未滿(mǎn)足需求，使得接受自體干細(xì)胞移植的非霍奇金性淋巴瘤患者能獲得更前沿的治療方式，提升治愈希望。作為全球腫瘤治療領(lǐng)域的開(kāi)拓者，賽諾菲的腫瘤藥物覆蓋乳腺癌、肺癌、結(jié)直腸癌、肝癌、淋巴瘤等領(lǐng)域，以拯救實(shí)體腫瘤和血液腫瘤患者的生命。未來(lái)我們將繼續(xù)秉持對(duì)中國(guó)患者的承諾，積極推動(dòng)創(chuàng)新藥物的可及性及可負(fù)擔(dān)性，讓更多的中國(guó)患者獲益。”

參考資料

關(guān)于非霍奇金淋巴瘤

NHL是一組異質(zhì)性的淋巴細(xì)胞增殖性惡性腫瘤，起源于B淋巴細(xì)胞、T淋巴細(xì)胞或NK細(xì)胞。NHL病變主要發(fā)生在淋巴結(jié)、脾臟、胸腺等淋巴器官，也可發(fā)生在淋巴結(jié)外的淋巴組織和器官的淋巴造血系統(tǒng)。NHL在病理學(xué)分型、臨床表現(xiàn)與治療個(gè)體化分層上都比較復(fù)雜，不同的分型有不同的預(yù)后，以下介紹幾種主要的NHL病理類(lèi)型：

1. 彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤 (DLBCL)：為NHL中最常見(jiàn)的類(lèi)型，在西方占成人NHL的30%~40%，我國(guó)約占35%~50%。中位發(fā)病年齡為50~70歲，男性略高于女性。
2. 濾泡性淋巴瘤(FL)：為歐美地區(qū)最常見(jiàn)的惰性淋巴瘤，約占NHL發(fā)生率的20%~30%，包括我國(guó)在內(nèi)的亞洲地區(qū)發(fā)病率較低，發(fā)病率不足NHL的10%。中位發(fā)病年齡約60歲。
3. 套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）：約占NHL的5%~10%，男女之比為2∶1~3∶1，中位發(fā)病年齡約65歲。自然病程可以表現(xiàn)為侵襲性和惰性。對(duì)治療的反應(yīng)類(lèi)似惰性淋巴瘤，目前屬不可治愈疾病，多藥聯(lián)合化療的生存時(shí)間約為3~5年。
4. 外周T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)：是一組起源于胸腺后成熟T淋巴細(xì)胞的淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤，外周T細(xì)胞淋巴瘤非特指型(PTCL-NOS)是PTCL中最常見(jiàn)的一種類(lèi)型。在西方國(guó)家，PTCL-NOS占所有NHL的7%~10%，亞洲國(guó)家發(fā)病率明顯高于歐美，占所有NHL的15%~22%。

關(guān)于造血干細(xì)胞移植

造血干細(xì)胞移植是一種重建患者正常造血和免疫功能的治療方法?；颊哳A(yù)先以全身照射、化療和免疫治療進(jìn)行“預(yù)處理”，再將同種異體供者或患者自身的造血干細(xì)胞經(jīng)外周血管輸注，造血干細(xì)胞歸巢至患者骨髓，進(jìn)一步自我更新、增殖和分化最終獲得各種成熟功能的血細(xì)胞。

• 根據(jù)造血干細(xì)胞來(lái)源可分為骨髓、外周血、臍帶血等。
• 根據(jù)有無(wú)供者、供受者關(guān)系分為：自體造血干細(xì)胞移植、同基因造血干細(xì)胞移植和異基因造血干細(xì)胞移植。
• 其中，自體干細(xì)胞移植是指患者自身的造血干細(xì)胞（骨髓或外周血）采集后冷凍保存，在患者給予大劑量放化療之后回輸給患者以重建造血。與異基因造血干細(xì)胞移植比較，由于無(wú)需供者，不會(huì)并發(fā)移植物抗宿主病，移植相關(guān)合并癥較輕微，移植風(fēng)險(xiǎn)低。
• 外周血干細(xì)胞移植，無(wú)需通過(guò)麻醉采集骨髓，具有植入迅速，粒細(xì)胞、血小板恢復(fù)快，所需支持治療少等特點(diǎn)。大樣本薈萃分析顯示，外周血干細(xì)胞移植在降低復(fù)發(fā)率、提高無(wú)病生存率方面具有優(yōu)勢(shì)，更適用于移植前處于疾病進(jìn)展期或者有復(fù)發(fā)傾向的病例。

關(guān)于釋倍靈
通用名稱(chēng)：普樂(lè)沙福注射液
商品名稱(chēng)：釋倍靈 Mozobil
英文名稱(chēng)：Plerixafor Injection
【適應(yīng)癥】
本品與粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF）聯(lián)用，適用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中動(dòng)員造血干細(xì)胞（HSC）進(jìn)入外周血，以便于完成HSC采集與自體移植。
【規(guī)格】1.2ml：24mg
【用法用量】

• 患者接受G-CSF每天1次、共給藥4天后開(kāi)始本品治療。在開(kāi)始每次采集前11小時(shí)進(jìn)行本品給藥，最多連續(xù)給藥4天。
• 根據(jù)體重確定本品皮下注射給藥的推薦劑量，具體詳見(jiàn)說(shuō)明書(shū)。

【臨床試驗(yàn)】

• 兩項(xiàng)全球Ⅲ期臨床研究充分證明了釋倍靈 聯(lián)合具有較好的有效性和安全性，釋倍靈 和粒細(xì)胞集落刺激因子聯(lián)用的動(dòng)員效果優(yōu)于單用粒細(xì)胞集落刺激因子，釋倍靈 較安慰劑不增加不良事件的發(fā)生率。
• 在一項(xiàng)298例非霍奇金淋巴瘤患者的研究中，經(jīng)釋倍靈 和粒細(xì)胞集落刺激因子動(dòng)員的患者中在4個(gè)或更少采集期從外周血采集到≥500萬(wàn)/kg CD34+細(xì)胞的患者比例為59%，經(jīng)安慰劑和粒細(xì)胞集落刺激因子動(dòng)員的患者中百分比為20%。
• 在中國(guó)的臨床研究數(shù)據(jù)中，也顯示出這一創(chuàng)新的治療方案能給患者帶來(lái)更多臨床獲益。在100名中國(guó)非霍奇金淋巴瘤患者中開(kāi)展的評(píng)估本品有效性的Ⅲ期研究，62%接受釋倍靈 和粒細(xì)胞集落刺激因子動(dòng)員的患者在4次或4次以?xún)?nèi)干細(xì)胞采集中，從外周血中采集到≥500萬(wàn)/kg的CD34+細(xì)胞，而接受安慰劑和粒細(xì)胞集落刺激因子動(dòng)員的患者中，僅有20%達(dá)到這一目標(biāo)。

詳細(xì)處方資料備索。