北京2019年2月25日電 /美通社/ -- 在2月28日國際罕見病日到來之際，中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會、中國醫(yī)療保健國際交流促進(jìn)會于2月24日在京共同發(fā)布了中國《多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告（2018）》。這是中國首個覆蓋全國范圍、以患者角度出發(fā)的多發(fā)性硬化患者調(diào)研，涵蓋患者基本特征、疾病特征、診療情況、心理負(fù)擔(dān)及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)五大方面，多維度揭示中國多發(fā)性硬化患者生存現(xiàn)狀，并呼吁提高中國多發(fā)性硬化疾病認(rèn)知、診療水平、社會保障等，以幫助患者提升生活質(zhì)量、重返正常生活。
2月剛剛舉行的國務(wù)院常務(wù)會議中強(qiáng)調(diào)，要加強(qiáng)罕見病、癌癥等重大疾病的防治工作。多發(fā)性硬化（Multiple sclerosis, MS）作為罕見病的一種，是嚴(yán)重、終身、進(jìn)行性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，好發(fā)于青壯年。我國預(yù)計(jì)約有3萬名多發(fā)性硬化患者。2018年5月，中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會牽頭對全國49家醫(yī)院、56位權(quán)威專家和1362名患者進(jìn)行調(diào)研，患者分布全國31個省、直轄市和自治區(qū)（港澳臺除外）。
“此次調(diào)研幫助我們更好地了解了多發(fā)性硬化患者的生存現(xiàn)狀，為推進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)治療，提高患者生存質(zhì)量，完善保障政策提供了很好的依據(jù)?！敝腥A醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)系主任崔麗英教授指出，“我們也希望進(jìn)一步提高全社會對多發(fā)性硬化這一罕見疾病的認(rèn)知，及早確診并進(jìn)行積極有規(guī)范的治療”。
患者特征：中青年為主要發(fā)病人群，女性為男性的2倍
我國患者的發(fā)病高峰年齡為20-40歲即青壯年時(shí)期。多發(fā)性硬化患者因神經(jīng)功能受損臨床表現(xiàn)多樣，較常見的臨床表現(xiàn)依次為感覺障礙、肢體運(yùn)動障礙、疲勞和平衡障礙，其他癥狀還包括：視力下降、頭暈、復(fù)視、疼痛、認(rèn)知障礙、共濟(jì)失調(diào)、膀胱或直腸功能障礙等。
中國免疫學(xué)會神經(jīng)免疫分會主任委員、中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)科胡學(xué)強(qiáng)教授表示：“中青年群體是社會發(fā)展的主力軍，也是整個家庭的未來。女性群體更是家里的半邊天，她們患病對家庭來說可能是致命的打擊?！?/p>
疾病特征：多數(shù)為復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化患者
多發(fā)性硬化是進(jìn)展性、致殘性疾病。調(diào)研顯示，我國多發(fā)性硬化的患者中83%的患者為復(fù)發(fā)緩解型患者，58%的患者每年發(fā)作≥1次。這些患者平均至少有一個神經(jīng)功能殘疾，并隨著病程殘疾程度逐漸加重。50%復(fù)發(fā)緩解型患者可能進(jìn)展為繼發(fā)進(jìn)展型，疾病進(jìn)展平均只需6.6年。繼發(fā)進(jìn)展型患者的行動能力嚴(yán)重受損，平均行走能力不到100米距離。
中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會神經(jīng)免疫學(xué)組組長、河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院副院長郭力教授指出：“我國多發(fā)性硬化患者進(jìn)入進(jìn)展階段時(shí)間較歐美患者較早，這可能與我國患者在復(fù)發(fā)期認(rèn)為輕微癥狀可不吃藥，以及缺乏規(guī)范治療有關(guān)。因此，我們需要對更多的醫(yī)生及患者進(jìn)行教育，幫助患者更清楚的了解自己的疾病及進(jìn)程。及早規(guī)范治療才能使患者獲得更好的預(yù)后，防止復(fù)發(fā)?！?/p>
診療現(xiàn)狀：半數(shù)患者不能被立即確診，標(biāo)準(zhǔn)治療率遠(yuǎn)低歐美
我國多發(fā)性硬化患者的確診周期長，47%的患者不能被立即確診，38%的患者被誤診為其他疾病，較常被誤診的疾病為視神經(jīng)脊髓炎、焦慮、血管病、眼科疾病等。
疾病修正治療（DMT）是國內(nèi)外指南及共識推薦的緩解期標(biāo)準(zhǔn)治療藥物，可以有效降低復(fù)發(fā)、延緩殘疾進(jìn)展。在歐美，DMT使用率已超過86%。調(diào)研揭示中國的DMT使用率僅有10%，高達(dá)60%的患者在緩解期選擇不接受治療。對比其他地區(qū)，歐美多發(fā)性硬化的DMT治療藥物超過16種，而我國治療率較低，藥物選擇少，目前僅有2種。31%患者由于藥費(fèi)太貴而選擇放棄治療。學(xué)科專家呼吁中國多發(fā)性硬化需要規(guī)范診療方案、樹立標(biāo)準(zhǔn)治療觀念，并進(jìn)一步推動新藥可及性，改善疾病預(yù)后。
“多發(fā)性硬化是終身性疾病，其緩解期疾病修正治療對很多患者至關(guān)重要，可有效降低患者年復(fù)發(fā)率，延緩殘疾進(jìn)展[1]。中國患者的緩解期治療率與歐美差距巨大，必須要提高起來?！焙鷮W(xué)強(qiáng)教授強(qiáng)調(diào)：“最新出爐的《多發(fā)性硬化診斷和治療中國專家共識(2018版)》推薦特立氟胺片為DMT的一線口服治療藥物，能有效降低疾病復(fù)發(fā)率，控制疾病進(jìn)展。”
疾病負(fù)擔(dān)：嚴(yán)重影響患者的工作和生活
95%的受訪患者在確診前沒聽過MS這種疾病。由于缺乏足夠的疾病意識和認(rèn)知，一旦確診，患者的精神負(fù)擔(dān)極大。84%的患者有負(fù)面情緒，15%-18%的患者患病后與家人和朋友的關(guān)系變差，13%的患者有自殺想法。
同時(shí)，多發(fā)性硬化嚴(yán)重影響了患者及其家庭的工作和生活，帶來了巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和社會負(fù)擔(dān)。僅有不到一半的患者還在工作，約25%的患者喪失了工作能力；因疾病會導(dǎo)致患者行動不便或殘疾，約80%的患者在住院及門診時(shí)需要家人陪護(hù)，18%的患者家人因照顧患者而放棄工作；61%的多發(fā)性硬化患者每次因復(fù)發(fā)住院產(chǎn)生的醫(yī)療費(fèi)用在10000元以上。
崔麗英教授提出：“多發(fā)性硬化每次發(fā)作產(chǎn)生的住院治療費(fèi)用較高，患者家庭的經(jīng)濟(jì)壓力也比較大，而使用標(biāo)準(zhǔn)治療藥物可以顯著降低患者發(fā)作次數(shù)，但這些藥物需要長期服用。因此，我們也呼吁各方一起努力，使標(biāo)準(zhǔn)治療藥物早日進(jìn)入醫(yī)保，讓更多患者能接受治療?！?/p>
賽諾菲中國副總裁、特藥事業(yè)部總經(jīng)理吳清漪表示：“作為全球領(lǐng)先的醫(yī)藥健康企業(yè)和罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，我們始終致力于為中國患者帶來高質(zhì)量的創(chuàng)新藥品，并與多方攜手提升罕見病的診療水平。今天國內(nèi)多發(fā)性硬化患者調(diào)研報(bào)告的發(fā)布，對于了解我國多發(fā)性硬化的診療現(xiàn)狀具有重大意義，有助于提高社會對疾病的關(guān)注度、推動規(guī)范化診療、并為完善社會保障提供依據(jù)。未來，我們將繼續(xù)與政府、學(xué)會等各方合作伙伴共同努力，改善中國多發(fā)性硬化及其他罕見病用藥的可及性，使更多患者 ‘病有所醫(yī)’、‘醫(yī)有所藥’ ，真正回歸生活，擁抱燦爛的人生！”
（本報(bào)告由中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會、中國醫(yī)療保健國際交流促進(jìn)會、賽諾菲中國合作發(fā)布）
| [1] Miller AE. Teriflunomide in multiple sclcerosis : an update. Neurodegener Dis Manag. 2017 ;7(1) :9-29 |
