上海2018年10月22日電 /美通社/ -- 繼創(chuàng)下罕見病藥物奧巴捷（特立氟胺片）58天在華上市“新速度”之后，中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會、中國醫(yī)療保健國際交流促進會和賽諾菲中國于10月20日透露：中國首部多發(fā)性硬化患者生存報告年內(nèi)即將出爐。根據(jù)報告熱點解讀：中國約有超過3萬名多發(fā)性硬化患者，發(fā)病高峰集中在20-40歲，女性多于男性；只有不到50%的患者能立即確診；由于該病反復復發(fā)，患者易致殘并發(fā)生“MS人格”，其中13.2%有自殺想法。
在10月20日同期舉行的國內(nèi)首個治療多發(fā)性硬化的口服疾病修正治療藥物 -- 奧巴捷上市會上，中國初級衛(wèi)生保健基金會聯(lián)合賽諾菲也公布“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項目方案，符合條件的多發(fā)性硬化患者接受藥品援助后，年藥物治療費用可降低40%以上，低?；颊呱踔量色@得全免援助。
中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任崔麗英教授指出，“我們非常欣喜的看到，中國的罕見病治療領域又引入了一種全新的治療方式。作為第一個在國內(nèi)獲批的口服疾病修正治療藥物，奧巴捷將為醫(yī)生和患者提供了一種更為方便的治療選擇，可有效降低患者年復發(fā)率，延緩殘疾進展?！?/p>
中國多發(fā)性硬化患者生存報告熱點速遞
多發(fā)性硬化在我國屬于罕見病的一種，此前業(yè)界對這一疾病研究數(shù)據(jù)并不多。今年中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會牽頭進行了首次大范圍的多發(fā)性硬化患者生存現(xiàn)狀調(diào)研，涉及全國50家醫(yī)院、58位醫(yī)務工作者和1362名患者，分布28個省、直轄市和自治區(qū)（安徽、新疆、西藏、寧夏及港澳臺除外）。
北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科徐雁教授就即將出爐的2018中國多發(fā)性硬化患者生存報告做了熱點速遞[1]，其中包括：
疾病特點：發(fā)病高峰20-40歲，女性多于男性。最常見的臨床表現(xiàn)為感覺障礙、肢體運動障礙和疲勞。中位進展多發(fā)性硬化的病程為12年，提示我國患者進入進展階段時間可能較歐美患者早，這與我國缺乏復發(fā)治療可能有關。
診療現(xiàn)狀：確診周期長，僅有不到一半的患者就診后能被立即確診。緩解期規(guī)范治療僅占13.6%，而歐美患者高達83.4%，這與我國藥品缺乏以及患者負擔不起有關。歐美多發(fā)性硬化的治療藥物多達13種，可以分級治療，而我國目前僅有2種。
公眾對該病認知度低：94.7%的患者在確診前從未聽說過該病。84%的患者有負面情緒，13.2%患者有自殺想法。
對患者生活影響較大：14.5%-18%的患者患病后與家人和朋友的關系變差，產(chǎn)生所謂的“多發(fā)性硬化MS人格”。調(diào)研人群中僅有不到一半的患者還在工作，由于這些患者均為中青年，因此，給社會也帶來了巨大的負擔。85%以上的患者報告病情對正常工作有影響。
此外，由于該病反復復發(fā)，可能會引發(fā)殘疾，因此，給家人也帶來了巨大的負擔。每次復發(fā)住院，83.7%的患者需要家人陪護，時間中位（12年）誤工時間約為10天。18.3%的患者家人因照顧患者而放棄工作。每次復發(fā)住院治療費用，60.5%的患者花費超過1萬元。
“很多罕見病一旦發(fā)病，需要終身治療，對患者和家庭都是一種沉重的負擔?！贝摞愑⒔淌诤粲酰骸昂币姴〉闹委煟枰鐣鹘绶e極參與和共同行動。我們要共同推動罕見病相關知識的普及，提升公眾對罕見病的認知度，及早確診并進行相應治療，才能使患者獲得更好的預后?！?/p>
患者援助細則公布
為減輕患者經(jīng)濟負擔，提高患者的生存機率和生活質(zhì)量，中國初級衛(wèi)生保健基金會設立了“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項目，對符合奧巴捷適應癥的患者予以援助。
對于低?；颊?，獲得縣/區(qū)級民政部門認可并領取低保金滿一年的城鎮(zhèn)低保/農(nóng)村特困復發(fā)型多發(fā)性硬化患者，可獲得本項目全免援助；對于低收入患者，首次申請：自費4盒后援助2盒；后續(xù)申請：繼續(xù)自費3盒后再援助3盒。
賽諾菲方面表示：“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項目旨在幫助多發(fā)性硬化患者減輕疾病經(jīng)濟負擔，提高藥物可及性。未來，賽諾菲還將與各方一起努力，攜手政府、學會及各方合作伙伴，合力提升中國罕見病的診療水平，探索多元化的救助模式，通過慈善項目和醫(yī)保覆蓋，提升罕見病患者的藥物可及性，幫助中國多發(fā)性硬化患者改善治療現(xiàn)狀。
中國免疫學會神經(jīng)免疫分會主任委員、中山大學附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科胡學強教授強調(diào)：“作為一種新型治療選擇，奧巴捷在有效降低復發(fā)率的同時表現(xiàn)出了很好的耐受性，此外，便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性，大大改善患者預后。今年即將更新的《2018年中國多發(fā)性硬化診療專家共識》中，將推薦奧巴捷為緩解期治療一線用藥，用于控制疾病進展?！毖芯匡@示，與安慰劑相比，奧巴捷顯著降低了患者年復發(fā)率，延緩了殘疾進展，并且在擴展研究中療效維持長達10年[2],[3] 。在TOWER研究中，奧巴捷14mg治療組中國亞組患者的年復發(fā)率相對風險降低了71.2%，同組的全球患者年復發(fā)率相對風險則降低了36.3%。
58天創(chuàng)罕見病新藥上市紀錄 25家藥房實現(xiàn)快速供貨
今年5月，國家公布《第一批罕見病目錄》，多發(fā)性硬化、戈謝病等121種罕見病被納入其中。7月23日，口服劑型疾病修正治療藥物奧巴捷在華獲批。9月19日，京滬廣三地地患者也拿到了這一期待中的新藥。從獲批到供藥, 奧巴捷僅僅用了58天，創(chuàng)下了近期國內(nèi)罕見病創(chuàng)新藥物從獲批到上市的“較快速度”。
目前奧巴捷已在全國一、二線城市的25家藥房實現(xiàn)快速供貨。到今年年底，預計將實現(xiàn)在全國大部分城市供藥。
“作為罕見病領域的領導者，憑借卓越的研發(fā)能力，我們一直在為中國的罕見病患者提供創(chuàng)新的產(chǎn)品，包括治療戈謝病的思而贊，治療龐貝病的美而贊，治療漸凍癥的力如太等，今天，這份清單上又新增了一位新成員 -- 治療多發(fā)性硬化的奧巴捷?！?賽諾菲中國副總裁吳清漪女士強調(diào)：“未來，賽諾菲中國將繼續(xù)深耕罕見病領域，以創(chuàng)新引領罕見病研發(fā)與診療，繼續(xù)引入更多的全球革新性產(chǎn)品組合和解決方案，滿足中國患者日益增長的醫(yī)療和健康需求，讓中國的罕見病癥患者可以走出陰影，獲得更好的治療，過上有尊嚴的生活?！?/p>
附件：2018中國多發(fā)性硬化患者生存報告摘要
注：此次會議為2018年中國多發(fā)性硬化患者生存調(diào)研的熱點速遞，最終數(shù)據(jù)以定稿發(fā)表的正式報告為準
1. 調(diào)研覆蓋面廣：50家醫(yī)院，58位醫(yī)生參與，共1362名患者參加調(diào)研。調(diào)研分布22個省4個直轄市，2個自治區(qū)，覆蓋面廣，是目前最能反映多發(fā)性硬化患者情況的一次調(diào)研。
2. 涉及了多發(fā)性硬化的各個亞型：臨床孤立綜合征患者（CIS）175名，復發(fā)緩解型患者（RRMS）1126名，繼發(fā)緩解型患者（SPMS）46名，原發(fā)進展型患者（PPMS）15名。
3. 在疾病特點方面，中國患者既有自己的特殊性也有和歐美患者的共性：
4. 診療現(xiàn)狀堪憂：
5. 公眾對該病認知度低：94.7%患者在確診前未聽說該病，因此，一旦確診，會非常焦慮；84.0%患者有負面情緒；13.2%患者有自殺想法。
6. 該病對患者生活影響較大：
7. 本次調(diào)研意義：
[1] 此次會議為2018年中國多發(fā)性硬化患者生存調(diào)研的熱點速遞，最終數(shù)據(jù)以定稿發(fā)表的正式報告為準 |
[2] O'Connor P, et al. Randomized trial of oral teriflunomide for relapsing multiple sclerosis. N Engl J Med. 2011;365(14):1293-303 |
[3] Confavreux C. Oral teriflunomide for patients with relapsing multiple sclerosis (TOWER): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2014;13(3):247-56 |
